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智库 罕见遗传代谢疾病-粘多糖病首个治疗方案在美获批上市 genonet 2017年11月17日 2026年1月24日 美国食品药品监督管理局（FDA）11月15日批准了罕见遗传代谢疾病-粘多糖病VII型的首个治疗方案。