资讯 罕见遗传代谢疾病-粘多糖病首个治疗方案在美获批上市 genonet 2017年11月17日 2026年4月9日 美国食品药品监督管理局(FDA)11月15日批准了罕见遗传代谢疾病-粘多糖病VII型的首个治疗方案。