一周热点
1. 腾讯入股圆因生物，拓展RNA疫苗市场
2. 4月社融增量跌破1万亿，M2增速重回双位数
3. Science连发四文报道迄今最全面人类细胞图谱
4. 我国“孤儿药”里程碑政策发布，罕见病新药7年市场独占权
5. 做大做强生物经济，国家发布“十四五”生物经济发展规划
6. Editas治疗β地贫和镰状细胞病的基因治疗药物获批FDA孤儿药
7. 吴一龙团队：发现术后MRD阴性人群无法从辅助治疗中获益
……（更多详见基因慧每周GeneMail）
头条资讯
❖腾讯入股圆因生物，拓展RNA疫苗市场
2022年5月11日，环状RNA创新药物研发商圆因（北京）生物科技有限公司（简称“圆因生物”）完成A轮融资，投资方为腾讯投资。广西腾讯创业投资有限公司成为公司新股东，公司注册资本近日由155.88万元增至215.64万元。圆因生物由北京大学魏文胜教授于2021年4月创立，专注于利用环状RNA技术开发疫苗和新型治疗。
官网>>https://www.therorna.com/
❖ 4月社融增量跌破1万亿，M2增速重回双位数
2022年5月13日，人民银行公布4月份人民币贷款增加6454亿元，同比少增8231亿元，反映出近期疫情对企业，尤其是中小微企业经营困难增多，有效融资需求明显下降；4月份广义货币（M2）进入增速状态，同比增长10.5%。人民银行下一步将强调以下重点：
一是稳定信贷总量。
二是降低融资成本。
三是强化对重点领域和薄弱环节支持力度。
参考信息>>http://finance.people.com.cn/n1/2022/0513/c1004-32421285.html
❖ Science连发四文报道迄今最全面人类细胞图谱
2022年5月13日，多国科学家在Science 刊登四篇论文，报告了构建综合性人类细胞图谱（Human Cell Atlas）取得的里程碑结果。在这个迄今最全面的泛组织人体单细胞图谱中涉及33种人体组织、超过100万个细胞，涵盖500多种细胞类型。这将为理解常见疾病和罕见疾病、再生医学、疫苗开发与抗肿瘤免疫等事关全人类健康的重要议题提供重要见解，有望促进测序与分析技术及生物学发现的全面进展。
参考信息>>https://www.science.org/doi/10.1126/science.abl4896
https://www.science.org/doi/10.1126/science.abl4290
https://www.science.org/doi/10.1126/science.abl5197
https://www.science.org/doi/10.1126/science.abo0510
❖ 吴一龙团队：发现术后MRD阴性人群无法从辅助治疗中获益
2022年5月11日，广东省人民医院吴一龙教授团队和吉因加在Cancer Discovery 发刊，宣布大型肺癌分子残留疾病（MRD）前瞻性研究成果。本研究成果包括肺癌MRD的阴性预测值达96.8%，首次定义了潜在治愈人群，发现术后MRD阴性人群无法从辅助治疗中获益等。本研究证实了 MRD 检测对确定性手术后 NSCLC 患者的预后价值。
参考信息>>https://aacrjournals.org/cancerdiscovery/article/doi/10.1158/2159-8290.CD-21-1486/696775/Longitudinal-Undetectable-Molecular-Residual?searchresult=1
宏观环境
❖ Editas治疗β地贫和镰状细胞病的基因治疗药物获批FDA孤儿药
2022年5月12日，由华裔生物学家张锋教授创的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，其研发的EDIT-301获得FDA的孤儿药认定，用于治疗β地贫和镰状细胞病。该药物目前正在一项针对严重镰状细胞病患者的临床研究中进行研究（RUBY 试验，NCT04853576），预计将于2022年启动EDIT-301的1/2 期研究，用于输血依赖型 β 地中海贫血患者。
参考信息>>https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-receives-fda-orphan-drug-designation-edit-301
❖ 做大做强生物经济，国家发布“十四五”生物经济发展规划
2022年5月10日，国家发改委发布“十四五”生物经济发展规划，这是我国首部生物经济五年规划。规划从加快生物技术赋能健康产业、加快生物育种技术赋能生物农业产业、加快生物制造技术赋能生物能源和生物环保产业、以及加快信息技术赋能生物信息产业四个方面部署培育生物经济支柱产业。
图：一图读懂”十四五“生物经济发展规划
（来源/国家发改委公众号）
参考信息>>https://www.ndrc.gov.cn/xxgk/zcfb/ghwb/202205/t20220510_1324436.html
❖ 我国孤儿药里程碑政策发布，罕见病新药7年市场独占权
2022年5月9日，国家药监局公开征求《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》意见。意见稿提出对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的，终止市场独占期。
参考信息>>https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/zhqyj/zhqyjyp/20220509222233134.html
❖ 体内碱基编辑疗法获临床实验许可，有望降低心血管疾病风险
2022年5月10日，Verve Therapeutics公司宣布，在研碱基编辑疗法VERVE-101已获新西兰监管机构许可，将在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中进行首个人体临床试验。VERVE-101是一款通过在体内对PCSK9基因进行单碱基编辑，降低PCSK9表达和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平的基因编辑疗法，该方法有望降低患者心血管疾病的发作风险。
参考信息>>https://www.globenewswire.com/news-release/2022/05/10/2439455/0/en/Verve-Therapeutics-Announces-Clearance-of-First-VERVE-101-Clinical-Trial-Application-and-Outlines-Global-Clinical-Development-Strategy-Reports-First-Quarter-2022-Financial-Results.html
会议推荐
❖第25届美国基因与细胞治疗学会国际论坛，5月16-19日，美国华盛顿
2022年第25届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)国际论坛将于2022年5月16至19日在美国华盛顿举行。ASGCT年会是全球基因和细胞治疗领域规模最大的会议，为与会者提供了一个介绍全新基因与细胞疗法的发展以及提出并进行批判性讨论的国际平台。会议吸引了近3500名包括科学家、医生、患者和支持者等。
参考信息>>http://mrconfs.com/event/61129b79efb5d.html
❖ 第22届中国计算机系统（ChinaSys）研讨会，5月21-22日，线上会议
第22届中国计算机系统（ChinaSys）研讨会将于2022年5月21-22日在线上举行。本届研讨会由ACM China SIGOPS(ChinaSys)主办，清华大学、北京理工大学和贵州财经大学承办，并由华为技术有限公司和蚂蚁集团赞助，会议将针对云计算、数据存储、数据库系统、人工智能、系统软件、安全等计算机系统领域展开深入交流。（点击查看详情）
❖ 第26届国际产前诊断与治疗大会，6月19-22日，加拿大蒙特利尔
2022年第26届国际产前诊断与治疗大会（ISPD）将于2022年6月19至22日在加拿大蒙特利尔召开。大会的主办单位为国际产前诊断学会，组织单位为联合国际医院协作中心，会议目的是为了促进全球孕前和产前遗传学知识，倡导孕前和产前遗传、伦理实践的筛查、诊断和治疗，提供专家学者之间的信息沟通和经验交流良好平台。
参考信息>>http://www.8meetings.com/2022/2022_ispd.html
投融资
❖ 上周（5月9日-15日）,国内6家基因企业共融资数亿元人民币
图：5月9日-15日国内基因企业投融资统计表
数据来源/东方财富网、动脉网等
以下为企业简介：
辉大基因是一家基因治疗药物研发公司，致力于罕见病单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发和生产。
官网>>https://www.huidagene.com/
优迅医学是一家以基因检测技术为主导的，集体外诊断试剂和配套仪器的研发、生产、销售为一体的生物医药高科技企业。
官网>>http://ivd.scisoon.cn/
博岳生物是一家IVD试剂原料及整体解决方案服务商，公司致力于IVD上游的核心原料开发，已具有生物活性原料和化学合成原料（主要包含应用于化学发光磁珠等免疫磁珠）两大系列。
官网>>http://www.bioeast.com/
柯泰亚生物是一家致力于研发、生产和销售高附加值生物基产品的合成生物学公司。本轮融资所得将主要用于壮大团队、搭建技术平台和推进产品管线，完善基于自动化、微量化、高通量、大数据和人工智能等整合的合成生物技术平台，从而加速推进产品管线的研发。
益杰立科是一家基因编辑技术公司，致力于通过表观基因组编辑调控多种疾病，打造下一代基因编辑疗法。公司由数名专注于基因编辑技术的领军科学家和行业经验丰富的创业者共同创立。
官网>>http://101.35.0.114/#/
❖ 上周（5月9日-15日）,2022年第一季度国外基因上市企业营收情况（基因慧未完全统计）
图：5月9日-15日国外基因上市企业第一季度营收情况
（基因慧未完全统计）
数据来源/Advanced Search等
总结：
Sema4 本季度营收5390万美元，同比下降16%，部分原因来自新冠检测业务，目前该公司已经决定停止这项业务；诸如Olink、Cue Health等公司的主要营收来自设备以及业务支持，Olink的主要收入来自于Signature Q100 平台投放的推动。（国内基因上市企业第一季度营收可点此查看投融资板块）
❖ 康为世纪IPO过会
2022年5月10日，江苏康为世纪生物科技股份有限公司（简称“康为世纪”）首发申请过会。康为世纪是一家立足于生命科学领域，有自主知识产权的国家高新技术企业，致力于高附加值、高技术含量的生物试剂的研发与生产，为生命科学研究、基因检测和体外诊断用户提供创新型生物产品和服务。
产业发展
❖ 药厂Taiho支付超4亿美元，开发NSCLC的EGFR 抑制剂
2022年5月13日，Taiho Pharmaceutical与Cullinan Oncology达成协议，Taiho将收购Cullinan Oncology的下属公司Cullinan Pearl，并与Cullinan Oncology联合开发和商业化口服不可逆EGFR 抑制剂CLN-081/TAS6417，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者。根据协议，Taiho将前后支付总计4.05亿美元。
❖ 齐鲁制药和Arbutus Biopharma合作的乙肝RNAi疗法获临床受理
2022年5月10日，NMPA药品审评中心官网公示，齐鲁制药与Arbutus Biopharma合作的AB-729注射液提交临床试验申请并获受理。据悉，AB-729是一种靶向肝细胞的RNAi药物，它采用了Arbutus公司开发的新型共价偶联N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）递送技术，能皮下注射，可用于治疗或预防乙型肝炎。
参考信息>>https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
❖ Artemis DNA签订2.5亿美元协议，扩展美国和越南的液体活检市场
2022年5月9日，美国诊断实验室公司Artemis DNA与印度液体活检公司Datar Cancer Genetics 签订了一份为期5年，价值 2.5 亿美元的独家协议，Artemis将在美国和越南提供Datar的癌症检测液体活检。Datar Cancer Genetics是一家领先的癌症研究公司，专注于无创技术，以实现更好的诊断、治疗决策和癌症管理。
❖ Matica Bio开设新工厂，用于生产细胞和基因疗法等
近日，Matica Bio宣布启用其占地 45,000 平方英尺的新工厂，该工厂将致力于生产用于细胞和基因疗法、疫苗、溶瘤疗法和其他基因药物的病毒载体和细胞产品。此外，Matica Bio还与德克萨斯的A&M 大学以加速生物技术研发和商业制造为目的进行项目合作。据悉，Matica Bio是一家专门从事细胞和基因疗法生产的医药合同定制研发生产企业。
官网>>https://www.maticabio.com/
技术科研
❖ 基于26万人群数据，阜外医院团队构建首个冠心病多基因风险评分模型
近日，国家心血管病中心/中国医学科学院阜外医院顾东风院士和鲁向锋教授领衔的研究团队在European Heart Journal 刊文，整合了26万东亚人群的冠心病基因组数据，锁定了588个与冠心病相关的遗传变异位点，发表了中国人群的首个冠心病多基因风险评分模型。
参考信息>>https://academic.oup.com/eurheartj/article/43/18/1702/6534984
❖ Nature Medicine：沈琳团队发布CAR-T疗法治疗消化系统肿瘤效果
2022年5月9日，北京大学肿瘤医院沈琳教授团队在Nature Medicine 刊文，公布了Claudin18.2 CAR-T细胞（CT041）治疗消化系统肿瘤1期试验的中期结果。在37例晚期消化系统肿瘤患者中，CT041整体耐受性良好且安全性风险可控，其在消化系统肿瘤患者中的客观缓解率和疾病控制率分别为48.6%和73.0%，在胃癌患者中分别达到57.1%和75.0%，治疗效果显著。
参考信息>>https://www.nature.com/articles/s41591-022-01800-8
❖ Plant Biotechnology Journal ：我国科学家发现让水稻“不怕热”的基因
近日，江西省农科院水稻国家工程研究中心（南昌）超级稻育种研究团队曹志斌副研究员在Plant Biotechnology Journal 刊文，宣布成功克隆了可正向调控水稻对高温的耐受性HTH5 基因，该基因可应用于农业生物技术育种，是应对全球气候变暖、提高水稻高产稳产的有效途径。
参考信息>>http://www.stdaily.com/index/kejixinwen/202205/777f35aaf45544338b86fae63a3ffe1d.shtml
❖ 父亲在受孕前接触化疗药物可能会导致新生儿出现超突变
2022年5月11日，Matthew Hurles等研究员在Nature 刊文，发现父亲在受孕前接触化疗药物可能会导致新生儿出现超突变。超突变是比正常突变频率明显更高的一类突变情况。由于研究的样本数量并不多，因此需要进一步明确化疗与精子突变是否有关以及那些化疗会产生超突变。
参考信息>>https://www.nature.com/articles/s41586-022-04712-2
编辑 | 张琪
审核 | 布三少
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基因慧专注数字生命健康产业知识服务。创始团队深耕行业一线十余年，秉持“使连接产生价值，用数据看见未来”的理念，基于产业智库和专业内容，提供产业规划、行研咨询、科技推广等服务。连续五年发布行业蓝皮书，被国家及省市级产业报告收录，组织多家单位发布行业共识和团标，推动生命科技普惠和产业融合发展。
☆ 连续五年发布基因行业蓝皮书
☆ 中国遗传学会生物产业促进委员会委员
☆ 广东省精准医学应用学会政策研究应用分会常委
☆ 深圳市健康产业发展促进会副会长单位
☆ 主办数字健康私董会、大湾区生命健康创新论坛
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