BGI成立基因编辑平台的背后原因（一）

当媒体聚焦CRISPER/Cas基因编辑的专利是属于张峰，还是Doudna时，转到他们背后看，两位科学大咖分别在2013和2011年就已经创建了基因编辑商业公司，且每家公司融资近1亿美金。

 

当人们还在讨论BGI online云平台时（实际上它的前身EasyGenomics早在2012年已经推出[见官网]，笔者曾参与此项目的生物信息部分设计），BGI已低调成立了基因编辑平台，并在公开招聘广告中要求“负责应用CRISPR-Cas9基因组编辑，博士学历”，据Nature报道，该平台负责人王健声称正在用基因编辑去培育家庭观赏用锦鲤，计划在2017或2018年推出。在即将召开的GCTA会议中，王健将作为演讲嘉宾介绍这一平台[见GCTA官网日程]。

 

BGI为什么低调成立了基因编辑平台？

在技术上，相对于传统转基因，基因编辑不仅仅是对基因knock out或knock in，而是靶向改变特异性的序列片段，更加精准。而且借助载体，轻松进入原核，真核细胞核，对哺乳动物体细胞，胚胎细胞系，甚至人胚胎细胞进行基因编辑，修复和替换。从2012年的Doudna阐述CRISPR-Cas基因编辑功能，到2013年张峰发文证实CRISPR-Cas在真核细胞中起作用，掀起基因编辑潮流，到现在短短四年时间，已从SpCas酶发展到SaCas酶（更高负载能力），从单次单点到多点编辑（消除耐药性），从基因组到表观基因组，从CRISPR-Cas一代到二代Cpf1。

 

在成本上，这项精准的基因工程技术，没有高大上的门槛和外衣，操作简单，快速（大约几周），廉价（相对传统转基因花费20,000美元，CRISPER-Cas花费仅300-600美元甚至更低，参见文中链接）。

 

在应用上，科学家已成功实现利用CRISPR-Cas，ZFN，TALEN等基因编辑方法建立了患自闭症的猕猴，患酪氨酸血症的小鼠等动物模型，成功地使转基因鲶鱼的生殖激素失活无法繁衍，去除公牛的角，以及……对人体干细胞靶向诱导基因敲除，通过修饰T细胞（UCART19细胞）成功治愈白血病患儿（侵袭性ALL患者）……

 

在商业上，不只有媒体风口的Editas，还有竞争者Doudna更早创建的Caribou，以及哈佛医学院的Geroge Church创建的eGenesis等，欧美（主要是美国）已有近十家基因编辑相关的公司，并且有3家以上上市。国内尚处于落后地步。

 

为什么基因编辑如此迷人，深受科研和市场的双重青睐？

这些应用的故事背后的原理，方法是什么？

张峰，Doudnad的公司为什么成立三年融资1亿美金？

下文的PPT可能会给你带来些许信息和启示。而这些技术的创新，服务健康的应用，以及商业前景，或许可以回答BGI为什么在国内低调地成立基因编辑平台。

 

PPT内容概览：

1）基因编辑的原理，技术发展

2）应用的场景及方法

3）基因编辑相关公司的商业形态及投融资

Caribou Biosciences，CRISPR Therapeutics，Intellia Therapeutics， United Therapeutics，eGenesis，Editas Medicine，BGI，Sangamo BioSciences

4）基因编辑的资源平台

5）问题及展望

（PPT共60页，分为上下两篇，此为上篇）

 

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