GeneMail周报 | 卫健委：生物医学应用临床开始分级

文/基因慧

基因慧本周精选资讯：国家卫健委发文，生物医学新技术的临床研究及转化应用开启分级规范化管理；我国首个生物类似药获批，大幅度降低用药负担；艾德生物NGS肿瘤检测产品再获批；国家卫健委发布我国首部罕见病诊疗指南；罗氏大手笔收购基因疗法先驱Spark Therapeutics。更多资讯报道详见下文。

 

KOL语录 | 俞逢佳（倍数资本创始合伙人）：最近越来越多的新闻中可以看到国家在创新性的生物医学技术领域，无论从审批、分级管理、临床规范等方面，都在不断的往好的方向变化。这是一个对于创业者、投资人非常友好的时代。上周A股生物医药板块上涨8.71%，表现很不错，随着二级市场的回暖，以及科创版的新规推出，具有自主知识产权的生物医药技术将被会持续关注。倍数资本也会发挥自己知识产权处理的基金特色，在这个领域深耕有价值的生物医药公司。

 

临床应用管理

规范化管理里程碑，《生物医学新技术临床应用管理条例》征求意见稿出台

2月26日，国家卫健委发布《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，文中明确划分了中低、高风险生物医学新技术，实行分级管理和审核，其中，高风险生物医学新技术的临床研究由国务院卫生主管部门管理。开展生物医学新技术临床研究应当通过学术审查和伦理审查，转化应用应当通过技术评估和伦理审查。

【编者按】目前基因编辑、基因合成等前沿技术的临床研究和转化应用仍缺乏相应管理和规范，技术风险和伦理问题应在可控范围之内，同时相关领域的产业和研究机构也将受到管理和制约。

 

关键词新品上市动态

中国首个生物类似药正式获批

2月25日，复宏汉霖的利妥昔单抗注射液（HLX01）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗非霍奇金淋巴瘤，是我国首个正式获批的生物类似药。从2011年首次申报临床至今天正式获批历时8年时间，研发成本高达3亿元。生物类似药打破了昂贵原研药的垄断，疗效无明显差异，将大大减轻患者用药负担。

 

艾德生物BRCA NGS检测产品获批上市

2月27日，国家药监局批准艾德生物的BRCA1基因和BRCA2基因突变检测试剂盒（维汝健）上市，这是艾德生物第二个获批的NGS产品，也开创了国内BRCA基因NGS检测产品获批的先例。维汝健可用于奥拉帕利的相关用药指导，注册临床数据显示，经维汝健筛选的BRCA突变阳性卵巢癌患者服用奥拉帕利有明显的临床获益。

【编者按】国家监管对创新药和医疗器械的审批在2018年进入高速通道，2018年NMPA批准17款全新抗癌药上市和4款NGS肿瘤伴随诊断，激励了行业的自主创新能力。针对肿瘤精准诊疗，靶向药和免疫疗法是当下热潮，生物类似药的出现将促进降低药物可及性。

 

关键词关注罕见病

国家卫健委发布我国首部罕见病诊疗指南

2月27日，国家卫健委正式发布《罕见病诊疗指南(2019年版)》，由国家卫生健康委员会委托罕见病诊疗与保障专家委员会办公室（北京协和医院）牵头编写，是我国第一部关于罕见病的诊疗指南，涵盖121种罕见病，详细阐述121种罕见病的定义、病因和流行病学、临床表现、辅助检查、诊断流程和治疗原则。

【编者按】全球罕见病种类近7000种，超过3亿名患者受累，其中约80%为遗传疾病，通过基因诊断确诊可以对症下药。近年通过社会各界的努力，罕见病在国家层面得到高度关注和重视。2月28日，罕见病发展中心也发布《中国罕见病药物可及性报告（2019）》，目前在中国上市的且有罕见病适应症的55种药物中，仅有29种被纳入国家医保目录。基因慧也在同日发布“呐罕者计划”召集企业共同进行全面系统的线上科普。罕见病的规范化诊疗、降低药物可及性仍任重道远。

 

关键词大手笔收购

43亿美元，罗氏收购基因疗法先驱Spark Therapeutics

2月26日，罗氏（Roche）正式宣布，已与基因疗法先驱Spark Therapeutics达成并购协议，将以约43亿美元的价格收购Spark及其基因疗法产品研发线。该公司研发的首款“体内给药式”基因疗法Luxturna于2017年末获得FDA批准上市，用于治疗罕见的遗传性眼疾。该公司目前在研的疗法还包括治疗血友病、溶酶体贮积症以及神经退行性疾病等。

【编者按】2019年药企借助大手笔收购进军新领域，预计收购热潮仍将持续。此次收购是罗氏自2009年468亿美元收购基因泰克、2014年83亿美元收购InterMune之后的第三笔重大收购，Spark最具潜力的产品线 — 针对A型血友病的基因疗法SPK-8011（Ⅲ期临床）将极大地增加罗氏血友病板块的竞争力。

 

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