关键字：罕见病治疗方案、FDA
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美国食品药品监督管理局（FDA）11月15日批准了Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）用于治疗患有遗传代谢疾病-粘多糖病VII型（MPSVII）的儿童和成人，至此Mepsevii 成为罕见遗传病MPS VII的首个治疗方案。
图：Ultragenyx公司logo，图片来自Ultragenyx官网，仅做研究使用。
划重点
1、MPS VII 是一种罕见的遗传疾病，全球有不到150名患者
2、Mepsevii 酶替代疗法获得FDA发布的第十二个罕见儿科疾病优先审查凭证
3 、Ultragenyx 表示 Mepsevii 将在本月末向美国患者提供
1、事件
FDA 11月15日批准Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）用于儿童和成人遗传性代谢疾病-粘多糖病VII型（MPSVII）的治疗，该酶替代疗法由专注于罕见病治疗的生物制药公司Ultragenyx Pharmaceutical开发完成，此次获批也是Ultragenyx首个经过FDA批准的治疗方案。
2、FDA对罕见病治疗的重视
在Mepsevii获得批准之前，患有这种罕见遗传疾病的患者还没有任何经过批准的治疗方案。此次批准强调了FDA对罕见疾病患者治疗的高度重视。Mepsevii在获得的快速申请通道的同时还被FDA授予孤儿药地位，此外Ultragenyx 公司正在得到一项“ 罕见儿科疾病优先级审查凭证”，该项目旨在鼓励开发新药和生物制剂以预防和治疗罕见小儿疾病。自项目开始以来，这是FDA发布的第十二个罕见儿科疾病优先审查凭证。
3、MPS VII 及Mepsevii酶替代疗法
MPS VII是一种极其罕见的遗传疾病，全球有不到150名患者，临床表现为进行性疾病，疾病发展会影响身体大多数组织和器官。MPS VII的特征在不同患者之间差别很大，但是大多数患者具有各种骨骼异常，这些异常随着年龄的增长而变得更加明显，包括身材矮小。受影响的人也可能出现心脏瓣膜异常，肝脏和脾脏肿大，气道狭窄，从而导致肺部感染和呼吸困难。
MPS VII是一种由β-葡糖醛酸糖苷酶缺乏而引起的溶酶体贮积症，导致身体细胞中有毒物质的异常累积。而Mepsevii疗法通过替代缺失的β-葡糖醛酸糖苷酶而实现治疗作用。这种酶替代疗法的安全性和有效性已经经过临床试验和涉及23名5个月至25岁的患者的扩展入组方案验证。
4、Ultragenyx公司对Mepsevii酶替代疗法上市计划
Ultragenyx表示Mepsevii将在本月末向美国患者提供。Mepsevii的价格尚未公布，但预计每年花费约40万美元。同时Ultragenyx正在等待欧洲药品管理局（EMA）的上市许可申请的审查结果，预计在2018年上半年获得人类使用药品委员会（CHMP）的意见回复。
编者：亦蚕 | 校对：芒果 | 审核：十一郎
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