一周热点
1. Bluebird的基因疗法获FDA专家委员会全票支持，用于治疗输血依赖型β地贫
2. 美因基因引入迈克生物等3位基石投资人，认购1.485亿元人民币
3. 我国首个B型血友病原创靶标基因药物临床试验申请获CDE受理
4. 创新基因编辑疗法助力降低痴呆症相关蛋白约40%
5. 迄今最大黑猩猩基因组图谱绘制完成，有助打击非法贩运及追踪溯源
6. 深圳出台重要政策文件，重点发展细胞与基因等未来产业
……（更多详见基因慧每周简报GeneMail）
头条资讯
❖ Bluebird的基因疗法获FDA专家委员会全票支持，用于治疗输血依赖型β地贫
2022年6月11日，bluebird bio宣布其betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因疗法获得FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会成员的全票支持，有望成为首款美国FDA批准用于治疗β地中海贫血的潜在治愈性基因疗法。6月10日，该公司的elivaldogene autotemcel（eli-cel）基因疗法也获得FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会成员的全票支持，用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良。
参考信息>>https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/fda-advisory-committee-unanimously-supports-beti-cel-gene
❖ 美因基因引入迈克生物等3位基石投资人，认购1.485亿元人民币
2022年6月10日，美因基因公告将于2022年6月10日至15日招股，拟全球发行1196.18万股新股，其中香港公开发售占10%，国际发售占90%，另有15%超额配股权，预期H股将于2022年6月22日上午九时正(香港时间)开始在联交所买卖。公司已与南昌金融、南昌工控园区及迈克生物订立基石投资协议，合计认购金额1.485亿元人民币。
参考信息>>https://www.megagenomics.cn/
❖ 我国首个B型血友病原创靶标基因药物临床试验申请获CDE受理
2022年6月10日，四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称：至善唯新）自主研发的基因治疗产品ZS801注射液的临床试验申请获CDE受理，用于治疗B型血友病。该药物为国内首个B型血友病原创靶标基因药物，是我国腺相关病毒载体（rAAV）基因药物治疗的重要里程碑。
参考信息>>https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
❖ 创新基因编辑疗法助力降低痴呆症相关蛋白约40%
2022年6月10日，Seelos Therapeutics公司宣布，其在研疗法SLS-004在体外模型实验中的研究结果，在使用人类诱导多能干细胞分化形成的路易体痴呆症（DLB）体外模型中，与对照组相比，SLS-004能够将SNCA的mRNA水平降低19%，并导致α突触核蛋白水平降低约40%。这些结果将支持推动SLS-004针对DLB的进一步临床前研究。
参考信息>>https://pulse2.com/seelos-therapeutics-seel-stock-price-why-it-increased-3-68-today/
❖ 迄今最大黑猩猩基因组图谱绘制完成，有助打击非法贩运及追踪溯源
2022年6月7日，西班牙进化生物学研究所（IBE）、德国综合生物多样性研究中心、马克斯·普朗克进化人类学研究所和莱比锡大学的科学家们在Cell 刊文，宣布通过对800份黑猩猩样本中的DNA进行测序，编制出世界上迄今最大的野生黑猩猩基因组目录。该图谱可以澄清猿类进化史中的相关问题，并可用于打击偷猎者和贩运者，保护黑猩猩这种濒危物种。
参考信息>>http://www.stdaily.com/index/kejixinwen/202206/9eb73bcc414345ef9b3a3ea0f3364954.shtml
❖ 深圳出台重要政策文件，重点发展细胞与基因等未来产业
2022年6月6日，深圳出台《关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》重要政策文件，重点培育发展包含细胞与基因在内的8大未来产业。向公众号发送关键词“生物医药”、“医疗器械”、“大健康”可获取专项详情政策，以下为《关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》原文。
图：《关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》（来源/深圳市人民政府）
参考信息>>http://fgw.sz.gov.cn/
宏观环境
❖ 拓新生物实体瘤CAR-T细胞疗法临床试验申请获CDE受理
2022年6月9日，福州拓新天成生物科技有限公司(简称“拓新生物”) TX103嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)注射液临床试验申请获CDE受理。TX103CAR-T是一款靶向 TX103跨膜蛋白的自体CAR-T细胞疗法，在消化道肿瘤，脑肿瘤等多种实体瘤中高表达，在肿瘤微环境中的其他成分中也高表达。
参考信息>>https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
❖ 国家级转基因大豆玉米品种审定标准发布
2022年6月8日，国家农作物品种审定委员会为落实党中央、国务院关于有序推进生物育种产业化应用的决策部署，根据《中华人民共和国种子法》《主要农作物品种审定办法》有关规定，制定并印发了《国家级转基因大豆品种审定标准（试行）》和《国家级转基因玉米品种审定标准（试行）》，于印发之日起实施。
图：《国家级转基因大豆品种审定标准（试行）》和《国家级转基因玉米品种审定标准（试行）》（来源/国家农作物品种审定委员会）
参考信息>>http://www.moa.gov.cn/xw/bmdt/202206/t20220609_6401985.htm
❖ CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》
2022年6月7日，CDE发布了《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》，报告主要根据2021年度登记的药物临床试验信息，从药物类型、品种及靶点特征、适应症等角度对临床试验的总体趋势变化、主要特点、突出问题等进行汇总分析，同时对比近三年临床试验登记数据，对近年来的趋势特征进行总结分析。以下为摘要内容，浏览完整文件，可在公众号输入关键词“新药注册”。
图：《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》，（来源/CDE官网）
参考信息>>http://www.cnpharm.com/c/2022-06-07/827624.shtml
❖ 百暨基因CAR-T注射液临床试验申请获CDE受理，用于治疗急性髓系白血病
2022年6月7日，百暨基因自体抗CLL-1 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）注射液临床试验申请已获CDE受理，用于治疗急性髓系白血病（AML）。该新药上市后将提高CAR-T药物的可及性，对打破国内AML患者无特效药，国外进口药、高价药垄断国内市场的格局具有重要意义。
参考信息>>https://www.gzbiogene.com/index.php/News/detail/id/129
❖ 香雪TCR-T产品I期临床数据亮相ASCO，客观缓解率41.7%
2022年6月5日，中山大学肿瘤防治中心的张星教授在2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，对TAEST16001的I期临床研究结果进行了摘要口头汇报。TAEST16001是香雪制药旗下香雪生命科学技术(广东)有限公司自主研发，我国首个获IND批件的TCR-T免疫细胞疗法，其I期临床研究肿瘤41.7%的客观缓解率获全球业界高度关注。
（详情点击）
投融资
❖ 国内三家基因企业融资，总计超5亿元人民币
图：国内三家基因企业融资情况（来源/基因慧整理）
2022年6月6日至12日，国内基因企业发生3起融资事件，总计超5亿元人民币。三家企业融资赛道不同，本次融资的资金，嘉检医学将用于基因检测，推动中国出生缺陷防控体系建设、鹍远生物将用于肿瘤早筛、先康达集团则用于推进细胞药物开发。以下为三家公司的介绍：
嘉检医学是一家综合性生物医疗企业，专注于临床遗传专科服务、提供专业化临床遗传病诊断和遗传咨询综合解决方案，致力于推动基因组检测技术在临床的转化应用。本次融资将用于推动中国出生缺陷防控体系建设。
鹍远生物是一家专注于新一代基因检测和分子诊断技术的研发和临床应用的公司，专注于高发肿瘤的预防、发生和发展，开发系列解决方案——涉及风险评估、早期筛查、用药指导及术后监测的全周期服务，尤其是基于专利甲基化检测平台的肿瘤无创早期筛查和诊断技术的开发和应用。
官网>>http://www.singlera.com.cn/
先康达生物是一家细胞治疗服务商，重点研发干细胞治疗技术、免疫细胞治疗技术和基因治疗技术，搭建细胞存储、细胞治疗技术、细胞抗衰技术、细胞质量检测四大平台，为健康、亚健康、病人等人群定制各种抗衰方案和慢性病管理方案。先康达集团是以广东先康达为母公司组建的企业集团，以细胞治疗为核心产业。
官网>>http://www.xkdbio.com/
❖ Tessa Therapeutics完成1.26亿美元的A轮融资
2022年6月10日，Tessa Therapeutics公司宣布完成1.26亿美元的A轮融资，获得资金将用于推动该公司的在研自体CAR-T疗法TT11和同种异体细胞疗法TT11X的临床开发。Tessa是一家临床期生物技术公司，致力于开发治疗血液癌症和实体瘤的新一代细胞疗法。
参考信息>>https://www.tessacell.com/
会议推荐
❖ 第五届中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会学术会议，2022年8月20日至21日，郑州
第五届中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会学术会议将于2022年8月20日至21日于河南郑州举行，分为线下会场与线上会场。本次会议的主办是中国研究型医院学会，会议旨在提高我国儿童肿瘤的防治和研究水平，推进儿童肿瘤规范化诊断和治疗，改善儿童肿瘤的治疗效果和质量。
参考信息>>https://tac.castscs.org.cn/meeting-detail?id=1353
❖ 2023年美国医学遗传学与基因组学学会年会，2023年3月14日至18日，美国·盐湖城
2023年美国医学遗传学与基因组学学会年会将于2023年3月14日至18日于美国盐湖城举行，ACMG年度临床遗传学会议是医学和临床遗传学和基因组学领域专业人士的首要教育活动。会议提供了体验医学遗传学和基因组学在医学实践中的关键作用及应用临床与实验室的机会，促进诊断、治疗和预防遗传疾病方法的发展。
参考信息>>http://www.globalconfs.com/meeting/27112.html
产业发展
❖ FDA批准首个ROS1基因融合非小细胞肺癌患者或NTRK 基因融合实体伴随诊断产品
2022年6月9日，罗氏子公司Foundation Medicine宣布，其伴随诊断产品FoundationOne已获批FDA，可用于识别 ROS1 融合阳性非小细胞肺癌患者或 NTRK 融合阳性实体瘤患者，这些患者可能适合使用罗氏 Rozlytrek（entrectinib）治疗。这是第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的用于这一适应症的伴随诊断产品。
参考信息>>https://www.foundationmedicine.com/press-releases/3fe223c4-f8ae-4c35-b138-47ad284f6452
❖ 华大智造与新加坡生物技术公司MiRXES合作，构建时空组学平台
2022年6月7日，华大智造与新加坡生物技术公司MiRXES达成合作，构建高通量、高分辨率的时空组学平台。MiRXES将凭借其RNA端到端转化研究能力和分子诊断开发能力，结合深圳华大生命科学研究院自主研发的时空组学Stereo-seq技术，基于华大智造领先的DNBSEQ-T10×4RS测序平台，构建时空组学平台。这也将成为中国以外亚太地区的首个此类平台。
参考信息>>https://mirxes.com/mirxes-bgi-research-mgi-strategic-partnership/
❖ Editas与Immatic合作和许可协议，基于基因编辑技术治疗癌症
2022年6月7日，Editas Medicine与Immatic宣布达成合作，将gamma-delta（γδ）T细胞过继细胞疗法和基因编辑相结合，以开发用于治疗癌症的药物。作为许可协议的一部分，Immatics将获得Editas CRISPR技术和知识产权的非独家权利。immatics是一家生物制药公司，专注于开发用于癌症治疗的免疫治疗物质。
参考信息>>https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/immatics-and-editas-medicine-enter-strategic-research
科研应用
❖ Cell ：四国科学家发现心血管疾病相关的LDLR 基因变体
2022年6月9日，丹麦、格陵兰、美国和挪威的研究人员在Cell 刊文，自1990年代后期至2010年间，他们汇总了近5100名格陵兰人的登记数据，发现了一种常见的北极特异性LDLR p.G137S 基因变体。约30%的格陵兰人携带至少一份该基因变体，超过四分之一的杂合 p.G137S 携带者表现出高LDL胆固醇水平，这表明该变体可能对整个人群的脂质和心血管影响很大。研究者认为，p.G137S 基因变体筛查或有助于早期识别心血管疾病风险增加的个体。
参考信息>>https://www.cell.com/hgg-advances/fulltext/S2666-2477(22)00034-3
❖ Cell：基于新的CRISPR的图谱可轻松查找基因型-表型的关系
2022年6月9日，美国加州大学Joseph M. Replogle研究团队及合作者在Cell 刊文，利用超250万个人类细胞中执行基因组规模的Perturb-seq，针对所有表达的基因进行CRISPR干扰 (CRISPRi)，使用转录表型来预测特征不明确的基因功能，揭示了核糖体生物合成（包括CCDC86、ZNF236和SPATA5L1）、转录（C7orf26）和线粒体呼吸（TMEM242）的新调节因子）。除此之外，基因型-表型图还展示了基因和细胞功能的多维画像。
参考信息>>https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(22)00597-9#%20
❖ Scientific Reports : 日本麻布大学发现犬类与人为友的遗传线索
2022年6月9日，日本麻布大学兽医学部科学家在Scientific Reports 刊文，黑素皮质素受体-2（MC2R）基因可能在犬类的驯化中发挥了作用，该基因或许让犬类在人类身边时压力水平更低，同时也让犬类发展出能与人类互动的社会认知技能。
参考信息>>https://www.nature.com/articles/s41598-022-11130-x
编辑 | 张琪
校对 | Shelly
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基因慧专注数字生命健康产业知识服务。创始团队深耕行业一线十余年，秉持“使连接产生价值，用数据看见未来”的理念，基于产业智库和专业内容，提供产业规划、行研咨询、科技推广等服务。连续五年发布行业蓝皮书，被国家及省市级产业报告收录，组织多家单位发布行业共识和团标，推动生命科技普惠和产业融合发展。
☆ 国发改《战略性新兴产业发展展望》白皮书执笔
☆ 连续五年发布基因行业蓝皮书
☆ 中国抗癌协会肿瘤标志专业委员会战略合作单位
☆ 中国遗传学会生物产业促进委员会委员
☆ 广东省精准医学应用学会政策研究应用分会常委
☆ 深圳市健康产业发展促进会副会长单位
☆ 参与组织机构发布多项行业共识和团体标准
☆ 组织基因检测联盟（筹）首届、第二届会议
☆ 主办数字健康私董会、大湾区生命健康创新论坛
☆ 受邀为华西、因美纳、华大、上海交大等作报告
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