GeneMail周报：本周6起生物投资事件，史上最大基因组破译；仿制药被列为国家战略

关键词：蝾螈基因组 克隆猴

新药试验申请  Celgene收购Juno

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导语

今天是农历腊月12，距离农历春节仅剩19天，本周数字健康领域的新闻依旧精彩，政策上，仿制药被国家列为战略部署；临床试验将逐渐规范；全科医生培养与激励机制的改革完善被提出。技术上，全球首个克隆猴在我国诞生，实现了该领域的技术领跑；科学家破译编辑史上最大32G蝾螈基因组，中国多个实验室参与；美国启动基因组编辑研究计划，六年投入1.9亿美金。产业上，投融资和并购迎来首个高潮，Celgene以90亿美元收购肿瘤免疫治疗标志性企业Juno引爆全球，Tmunity完成了A轮1亿美元融资。时下正值各单位年会总结和新年计划，欢迎年度市场战略合作（info@genonet.cn，400-088-7466）。

 

一周头条

科学家破译编辑史上最大基因组

（图片来自：网络）

2018年1月24日，德国马克斯普朗克分子细胞生物学与遗传学研究所的Elly Tanaka及来自华南师范大学脑科学与康复医学研究院费继锋实验室，华中农业大学动物科技学院王恒实验室等全球10余家机构合作，共同在《Nature》刊登名为《The axolotl genome and the evolution of key tissue formation regulators”》（DOI: 10.1038/nature25458）的研究论文，科学家们测序了美西螈（具有神奇再生能力的动物之一）的基因组，它含有320亿个碱基对，是人类基因组的10倍，也是目前组装出的最大基因组。研究人员将那些在再生肢体细胞中表达较丰富的基因和microRNA序列标记为进一步研究的目标，并且发现了美西螈缺少Pax3基因——一种对许多其它动物的发育至关重要的基因。蝾螈是自然界中唯一能够完美再生四肢的脊椎动物，而在本次实验中，CRISPR技术的强大基因编辑能力也被成功运用，大大促进了蝾螈动物模型在发育生物学和再生医学研究中的应用。

详情：https://www.nature.com/articles/nature25458

 

重磅收购，Celgene以90亿美元正式收购Juno

（图片来自：网络）

1月22日Celgene官网宣布两家公司于当日签署最终协议，Celgene将会支付87美元每股或总价90亿美元收购Juno。该交易已获得两家公司董事会批准。Juno是CAR-T研发领域的先驱。收购Juno后，Celgene将会被定位为领先的细胞免疫治疗公司。Celgene的首席执行官Mark J. Alles 表示：“收购Juno建立在我们共同的愿景之上，我们将共同为难治愈的血液癌症患者研发转化药物。Juno先进的细胞免疫治疗组合和研究能力强化了Celgene在血液方面的全球领导地位，为2020年以后的增长增添了新的动力。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7419.html

 

政策

国内外政策一周总览

（图片来自： 网络）

仿制药被列入国家战略部署

政府1月23日召开中央全面深化改革领导小组第二次会议。会议审议通过了《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的若干意见》。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

总局关于发布新药I期临床试验申请技术指南的通告

1月25日，总局发布，根据中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号），为帮助新药注册申请人规范申请Ⅰ期临床试验，提高新药研发与审评效率，提高Ⅰ期临床试验申报资料的质量，食品药品监管总局组织制定了《新药Ⅰ期临床试验申请技术指南》。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7460.html

 

国务院办公厅印发《关于改革完善全科医生培养与使用激励机制的意见》

1月24日，国务院办公厅印发《关于改革完善全科医生培养与使用激励机制的意见》（以下简称《意见》）。《意见》提出全科医生培养的工作目标，到2020年，适应行业特点的全科医生培养制度基本建立，适应全科医学人才发展的激励机制基本健全。到2030年，城乡每万名居民拥有5名合格的全科医生，全科医生队伍基本满足健康中国建设需求。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7460.html

 

总局关于印发国家食品药品监督管理总局重点实验室总体规划（2018—2020年）的通知

1月24日，CFDA官网发布“总局关于印发国家食品药品监督管理总局重点实验室总体规划（2018—2020年）的通知”。为科学高效推进国家食品药品监督管理总局重点实验室建设，有力强化食品药品监管技术支撑，制定本规划。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

总局办公厅关于进一步加强食品检验机构监督管理有关事项的通知

1月24日，CFDA官网发布“总局办公厅关于进一步加强食品检验机构监督管理有关事项的通知”，为进一步加强食品检验机构监督管理，推动相关问题整改落实到位，现就有关事项通知如下。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

总局发布关于批准注册医疗器械产品公告

1月22日，CFDA官网发布“总局关于批准注册医疗产品公告（2018年第4号）”。2017年12月，国家食品药品监督管理总局（CFDA）共批准注册医疗器械产品167个。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7437.html

 

科研

本周科研突破总结

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中国科学家带来世界首只体细胞克隆猴

中国科学院24日举行新闻发布会，宣布我国在国际上首次实现了非人灵长类动物的体细胞克隆，标志中国率先开启了以体细胞克隆猴作为实验动物模型的新时代。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7454.html

 

新型基因疗法防止癌症治疗后副作用   

近日，一项新的研究报告指出，一种基于病毒的新型基因疗法可以保护健康组织免受癌症治疗后放疗的有害副作用，包括辐射诱发的血管功能障碍和纤维化。1月24日研究发表于《ScienceTranslational Medicine》。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7460.html

 

中国2017心血管病报告：2.9亿心血管病人

1月23日，《中国循环杂志》刊登了中国心血管病2017报告，中国心血管病患病率及死亡率仍处于上升阶段，心血管病现患人数2.9亿，心血管病死亡占居民疾病死亡构成40%以上，居首位，高于肿瘤及其他疾病。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

日本干细胞研究造假，诺奖得主致歉

新华社1月23日报道，日本京都大学iPS细胞研究所承认，该所研究人员2017年2月份发表的一篇论文存在造假行为。研究所所长、诺贝尔奖得主山中伸弥为此召开记者会致歉。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

树突状细胞疫苗可以改善癌症免疫治疗

近日，研究人员创造了一种慢病毒编码的嵌合受体，称之为细胞外囊泡（EV）-内化受体（EVIR），优化使树突状细胞可以选择性摄取癌细胞。研究结果于1月22日刊登在《NatureMethods》。

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美国NIH启动基因组编辑研究计划，六年投入1.9亿美金

美国时间1月23日，美国国立卫生研究院（NIH）宣布将启动“体细胞基因组编辑”（Somatic Cell Genome Editing）计划，未来六年内投入1.9亿美金用于奖励研究人员。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7437.html

 

研究人员通过GWAS发现新的肺结核耐药突变

1月22日《Nature Genetics》发文，研究人员对来自30多个国家的6465株结核分枝杆菌临床分离株进行了全基因组关联研究（GWAS），确定了超过102,000个SNP，11,000个InDels和近300个大的缺失。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7437.html

 

癌症免疫疗法的远程操控研究

近日，来自加州大学圣地亚哥分校的研究小组开发出一种基于超声波的系统，可以对活的免疫T细胞进行非侵入性和远程控制，实现识别并杀死癌细胞。研究发表在《PNAS》上。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7437.html

 

《Nature》：染色体不稳定性驱动癌细胞转移

近日，《Nature》发布文章，来自康奈尔医学中心的 Lewis C. Cantley 博士与纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究人员合作发现了癌细胞转移的遗传机制。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7403.html

 

CRISPR激活单基因将皮肤细胞转化为干细胞

1月19日，《Cell Stem Cell》发表一篇研究，由华人科学家丁胜博士领导的研究小组采用CRISPR激活来精确定位和重塑Oct4和Sox2的内源基因位点。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7403.html

 

产业

合作、产业升级事件汇总

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诺华1.7亿美元斩获Spark基因疗法研发推广权

2018年1月25日，诺华（Novartis）宣布，与Spark Therapeutics（简称为Spark）达成合作协议，将在美国以外的地区共同研发和推广Spark一个月前获批的创新基因疗法Luxturna。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7460.html

 

辉瑞授予中国本土企业首个肿瘤抗体新药全球研发权

苏州开拓药业股份有限公司（简称开拓药业）和辉瑞公司（简称辉瑞）于1月24日在苏州举行新闻发布会，辉瑞将授予开拓药业在全球范围内独家研发、生产和商业化一款抗肿瘤抗体新药的权利。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7460.html

 

中国首个艾滋病完整单片复方制剂上市

近日，葛兰素史达克（GSK）宣布，其控股合资公司ViiV Healthcare1 用于治疗HIV的以新一代整合酶抑制剂特威凯（化学名：多替拉韦）为核心的单片复方制剂绥美凯（化学名：多替阿巴拉米片）正式在中国大陆上市。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7460.html

 

基因治疗公司Synpromics与UCL建立合作关系

基因治疗领域的领先者Synpromics公司宣布与UCL大奥蒙德街儿童健康研究所合作，研发影响造血系统的新型基因疗法。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7460.html

 

安进：首款偏头疼预防疗法有望近期上市

1月22日，安进（Amgen）宣布其评估偏头疼新药 Aimovig（erenumab）140mg 的 3b 期临床试验 LIBERTY 取得积极结果。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

REGENXBIO与FUJIFILM公司合作

1月24日，全球领先的临床阶段生物技术公司REGENXBIO Inc.宣布与FUJIFILM Diosynth Biotechnologies（FUJIFILM）建立战略合作伙伴关系，提高基因治疗制造能力。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

国际顶级生物信息专家李恒博士出任BGI Online资深顾问

2018年1月24日，深圳华大基因股份有限公司宣布，国际顶级生物信息科学家李恒将出任其基因云计算平台BGI Online及生物信息领域的资深顾问。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

中国转基因抗虫水稻有望出口美国

1月21日华中农业大学发布消息称，美国食品和药品管理局（FDA）公布了该局对华中农业大学生命科学技术学院提交的转基因抗虫水稻“华恢1号”商业化的许可。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7437.html

 

BioCryst与Idera公司合并

1月22日，BioCryst制药公司 （NASDAQ：BCRX）和 Idera制药公司（NASDAQ：IDRA）宣布签署一份合并协议，以形成一个专注于药品开发和商业化的新企业，为更多患有罕见疾病的患者提供服务。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7437.html

 

AnGes提交HGF基因疗法上市批准申请

生物制药公司AnGes 1月22日宣布，向医药和医疗器械代理机构（PMDA）提交其治疗下肢严重缺血性疾病（CLI）的HGF基因疗法在日本的上市批准申请。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7437.html

 

欧盟批准首个贝伐单抗生物仿制药

近日，Amgen（安进）和Allergan（艾尔建）宣布，旗下贝伐单抗仿制药MVASI（bevacizumab-awwb）已经获得了欧洲上市的批准许可。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7437.html

 

金域医学与“NIPT之父”卢煜明教授团队携手

1月23日，广州金域医学检验集团股份有限公司宣布与“NIPT之父”香港中文大学卢煜明教授，以及赵慧君教授、陈君赐教授在高端无创产前检测（NIPT）领域进行深度合作。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7437.html

 

资本

本周投融资事件总览

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Ultivue完成2000万美元B轮融资

1月24日，基于化学试剂的高分辨率生物学原位影像技术公司Ultivue宣布完成B轮2000万美元融资，由ARCHVenture Partners领投，通和毓承、涌铧投资、Sangel Capital、Applied Ventures等共同参与完成。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7460.html

 

晶泰科技完成红杉中国领投的1500万美金B轮融资

1月24日，AI医药研发公司晶泰科技 （XtalPi）宣布已于近期完成约1500万美金的B轮融资，由红杉资本中国基金（简称红杉中国）领投，谷歌跟投，A轮投资方腾讯继续在本轮追加投资。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

Tmunity完成中国平安领投的1亿美元A轮融资

1月23日，Tmunity Therapeutics（简称Tmunity）宣布完成1亿美元A轮融资，来推进下一代T细胞免疫治疗研发，投资者包括中国平安旗下的专业投资基金平安创投，美国旧金山的帕克癌症免疫治疗中心（Parker Institute），生物制药公司Gilead以及美国国家骨髓库旗下BTM（Be The Match）。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

EurekaTherapeutics完成6000万美元D轮融资

1月22日，Eureka Therapeutics公司宣布完成6000万美元D轮融资，由AcornPacific Ventures领投，GP Capital和之前的主要投资者参投。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7447.html

 

赛诺菲以115亿美元收购Bioverativ

1月22日，赛诺菲（Sanofi）宣布以约116亿美元收购了专注于血友病和其他罕见血液疾病治疗的生物制药公司Bioverativ并签署了最终协议，每股105美元。

详情：https://www.geneclub.net.cn/info/genemail/7419.html

编者：Candice  |  校对：Cindy  |  审核：尘灰