关键字：乳腺癌大数据、肺癌靶向治疗、肿瘤医师
分子标志物、个体化诊疗、精准医学
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乳腺癌大数据专场
（9月27日11：00-12：00）
1、从“真实”到“真知”
真实世界证据(Real World Evidence,RWE)是源于在特定研究背景下对真实世界数据.(RealWorld Data,RWD)的进一步汇总分析，获得能够证明医药产品安全性或有效性的证据，而这一研究过程称为真实世界研究(Real-World Study, RWS ).
乳腺癌诊疗真实世界数据分析：从临床试验到临床实践中，该用药的未用，该停药的未停；地区差异明显。且受经济因素、可及性、医保政策和医患个体的影响。
RWS与RCT并不矛盾，实为互补，从RWS的“真实”数据出发，以RCT等循证医学证据为基础，在临床实践中出“真知”。
大数据平台是一把双刃剑，数据的安全性和监管有待加强，隐私信息的不当利用也不容忽视。真实、真知、真理转化需要多方位的推进。
RCT是循证医学证据的基础，真实世界研究是为了获得更符合临床实际的证据，二者结合，在临床实践中出“真知”。
大数据源于真实世界，真实世界研究推动大数据的发展；高质量、规范化的数据是人工智能的前提，而真实世界数据是人工智能应用发展的核心要素。
加强监管、提高安全性，促进合作和分享机制的建立，深度挖掘临床大数据，加快临床转化。
2、Dacomitinib对吉非替尼在初治EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的三期临床研究：中国患者亚组分析，重大公告：此研究成果昨晚10点在线发表于LancteOncology
1050中国患者-缓解情况：中国患者的缓解情况结果与全体人群结果相一致，客观反应率（ORRs）结果类似，在全体人群和中国患者中，Dacomitinib组患者的治疗环节持续时间（DOR）均更长。
1050中国患者-安全性总结：总体上，中国患者与全体人群的安全性结果相一致。
1050中国患者-严重不良时间（大于等于2例患者）：中国患者和全体人群中报告最多的严重不良时间为NSCLC相关的疾病进展；总体上，中国患者观察到的严重不良时间比例与全体人群相似；在全体人群中，Dacomitinib（n=1）和吉菲替尼组（n=1，中国大陆患者）均有0.4%的患者被报道发生间质性肺炎（1LD）。
研究结论：
ARCHER 1050研究中，在PFS和DOR等指标方面，中国患者与全体患者的结果相一致。
在中国患者中：
1）中位PFS：疾病进展或者死亡的风险下降了49.3%(HR of PFS per IRC=0.507)，Dacomitinib 16.0个月对吉非替尼9.2个月；
2）中位DOR：疾病进展或者死亡的风险下降了62.5%(HR of DOR per IRC一0.375)，Dacomitinib15.6个月对吉非替尼8.3个月；
3） Dacomitinib组出现腹泻、皮疹和黏膜炎的频率更高，而吉非替尼组肝毒性发生率更高；
本研究中，Dacomitinib不良事件发生率与之前的研究相一致，未发现新的不良事件。
相较吉非替尼，Dacomitinib组有更多的剂量调整发生。
肺癌靶向治疗专场
（9月27日11：00-12：00）
1、关于克唑替尼一线治疗ROS-1阳性肺癌的可用数据很有限
精准医学包括靶点精准和治疗时机精准
靶向精准依赖于生物标志物的选择，包括EGFR突变、LAR易位及其他罕见突变
针对EGFR的精准医学
-FLAURA证实一线奥希替尼改善PFS
-OS获益的最佳顺序还有待定义
针对罕见突变的精准医学
– ROS1和BRAF阳性肿瘤都与其接受各自的TKI治疗高缓解率相关
– 一线使用这些TKI并非强制性推荐，因为数据仍缺乏
2、后线治疗，奥希替尼已为t790M+治疗标准
3、AURA一线队列：奥希替尼尝试治疗EGFR突变,不限于T790M+
4、FLAURA：
对比标准治疗，奥希替尼显著改善了PFS，HR 0.46，P＜0.0001
中期的OS分析提示潜在获益，HR 0.63，P=0.0068
安全性与标准治疗可比，≥3级毒性和中止治疗比例更低
奥希替尼时新的EGFR突变晚期NSCLC一线标准治疗
肿瘤医师与大数据专场
（9月27日14：30-17：00）
1、于军 中国科学院北京基因组研究所
话题：《临床大数据与精准治疗》
单细胞水平RNA直测技术决定新的人类RNA组和人类表观组学两个核心计划的启动。
1）单细胞RNA组：实现全部RNA的定量、定位
2） 细胞与器官RNA组：生理+病理状态
3）癌症细胞与组织组：
– 启动“人类细胞RNA组与表观组计划”
– 启动“人类组织与器官发育组计划”
精准医学依赖于正确的概念、准确的机理、可靠的诊断和有效的治疗。
2、王亚松 国家信息中心大数据管理应用中心
话题：《区块链技术在医疗大数据领域的应用》
影响大数据行业发展的四大问题：数据孤岛问题、数据流通问题、数据增值问题、数据安全问题。
数据区块连：
以时间顺序记录某种全过程行为的链式数据结构。用于记录数据交换 （switch，not trade）的全过程，保障数据在共享开放过程中的安全、可信、可溯的 区块链基础操作系统。
– 不同于目前比特币、以太坊等区块链平台；
– 更不同于物流，制造业的区块链App应用；
– 在技术和战略上属于观有区块链的盲区。
区块链技术的安全多方信任：
1）链上（OnChain）he 链下（OffChain）协同管理，保护隐私性。因为数据本身是链下的，网络节点并不能看到；链下数据是数据链上记录而使用的。
2）加密与选择性共享技术。数据在每个节点进行加密副本，数据访问，采用选择性共享技术。
3）POS模式下的主权区块链技术。由工作连证明，转变为工作能力证明；由公共区块链基础设施，转变为政府引导的可靠、安全区块链基础设施。
4）数据应用状态下的智能合约。私有链、联盟链、公共链的有机结合。
3、吴一龙教授 主任医师、博士生导师广东省人民医院
话题：《真实世界研究RWS指南研讨》
“真实世界”研究（Real-World Study，RWS）起源于实用性的临床研究试验，早期属于药物流行病学范畴。
过去23年，RWS热度持续升高
RWS vs RCT：数据的获得方式及研究方法的差异
真实世界数据与真实世界证据是两个不同的概念
我国医疗数据的现状
– 数据质量：真实世界数据量大，但是证据级别不高。
– 数据标准：不同医疗机构数据形式不同，标准化程度低。
– 数据维度：数据类型多，但是不系统不全面
分子标志物与个体化诊疗论坛1
（9月27日14：30-17：00）
1、张绪超 博士、硕士生导师 广东省人民医院
话题：《肿瘤免疫检查点抑制剂的精准治疗进程》
多项研究证实免疫治疗为肿瘤患者带来生存获益
CheckMate 026：
– 高TMB是NSCLC免疫治疗疗效Biomarker
– TMB预测优于PD-L1表达水平
PD-L1作为biomarker的局限性：及时时PD-L1阴性患者，IO优于标准化疗
2）PDL1之外的TMB等如何更精准？
肿瘤突变负荷是对基因组不稳定性的衡量
碱基突变对多肽链中氨基酸序列的影响
测序领域的进展使得检测基因组突变成为现实
TMB的评估:二代测序（NGS）应用
TMB的测定:WES VsTargeted gene panel
Foundation ONE 采用基因组分析方法测定TMB
3）TMB与IO疗效预测
PD-1/PD-L1抑制剂在各瘤种的疗效均与TMB成正相关
4）TMB中的功能成分是什么？
新抗原：预测、疫苗、靶点
免疫相关的突变
5）总结：
肺癌IO在二线、一线、中晚期同步放化疗后使用均有突破性研究结果。PDL1伴随诊断已或USFDA批准，但在临床的精准性存在不足。
TMB是IO预测因子的热点。TMB可以采用NGS进行检测，也可以检测血液bTMB。bTMB与PD-L1的表达呈弱相关。TMB联合PD-L1多的表达时潜在的IO疗效预测因子。
TMB检测没有标准方法及明确的cut-off值，普及化面临诸多挑战，并需要前瞻性的临床研究证明TBM作为biomarker的临床获益。
TMB的研究方向包括：Btmb方法与验证、功能成分、TMB联合其它biomarker的可行性。
需要更广泛的分析IO的潜在预测因子。
精准医学论坛1
（9月27日14：30-17：00）
1、周彩存 教授 上海市肺科医院肿瘤科主任
话题：《精准医学在晚期非小细胞肺癌中的应用》
主要侧重肺癌诊断，诊断应该贯穿整个治疗过程绝不是虎头蛇尾。
精准医辽是改善肺癌预后的重要策略
精准治疗的基础是精准诊断
分子标志物及耐药相关基因检测是精准诊断的重要内容
CTC,ctDNA可用于检测及疗效监测
NGS的多基因检测是将来发展方向
2、陆劲松 教授 上海交通大学仁济医院
话题：《精准医学在乳腺癌临床诊疗中的应用》
未来手术的精准切除，不应从器官考虑，应从基因角度考虑和决策
基因检测可以帮助医生精准决策器官是否需要切除
个体化治疗的不同阶段，目前是分类治疗，未来是个体治疗
精准诊断指导下未来诊治变化摆脱器官，形态限制
病情变化的实时监测
3、王海涛 教授 天津医科大学第二医院肿瘤科，天津市泌尿外科研究所
话题：《晚期难治性肿瘤精准医学进展与临床实践探索》
1）难治性肿瘤的范围：
常见恶性肿瘤经标准多线治疗后继续进展的后线治疗
无指南推荐标准方案的少见恶性肿瘤的初始治疗
年老体弱、脑转移或有较严重合并症或 ECOG评分 3-4分的终末期患者的治疗
临床上难治性肿瘤患者的治疗策略选择常常举步维艰，异病同治。有望成为突破难治性肿瘤治疗瓶颈利器
2）2017精准医疗发展的三大趋势：
精准医疗在不同领域不断深入
精准医疗在大数据支撑下走向智能医疗
精准医疗从理论研究走向示范应用
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