信息速览
❶2021年我国平稳发展，2022发展风向包括创新药、微生物与脑科学研究等生命科学
❷ 2022年“全球十大突破性技术”公布，生物医药相关技术占四席
❸传奇生物的CAR-T细胞疗法产品西达基奥仑赛获FDA批准上市
❹ 艾克伦医疗的肺癌血液三基因甲基化检测试剂盒获NMPA批准上市
❺ 我国冠心病多基因风险评分模型发布
❻ 清华大学与加州大学伯克利分校合作开发小型、高效CRISPR基因编辑工具
❼ 美国专利和商标局判定张峰团队拥有在真核细胞中使用CRISPR的专利
❽ 罗氏积极招聘纳米孔测序相关职位，推进纳米孔测序开发
❾ 测序设备研发商Singular与罗氏、安捷伦、Qiagen达成合作，1月已与6家公司达成合作
❿ 体外诊断企业菲鹏生物3月3日创业板首发上会通过
宏观环境
❖ 2021年我国平稳发展，2022发展风向包括创新药、微生物与脑科学研究等生命科学
2022年3月5日，2021年政府工作报告指出，我国统筹疫情防控和社会经济发展，全年目标较好完成。2022年民生重点工作中，包括改革疾病预防控制体系、药品疫苗监管等，实施科技体制改革三年攻坚方案。此外，两会委员就创新药、微生物、脑科学提出相关提案，包括提升药物创新能力、加强农业微生物学科和脑科学研究等。
参考信息>>http://www.gov.cn/premier/2022-03/05/content_5677248.htm
❖ 科技部公示人类遗传资源国际合作临床试验备案情况
近日，科技部公示2022年2月11日至2022年2月17日人类遗传资源国际合作临床试验备案情况，列举代表性项目如下：
缺失型α-地中海贫血基因检测试剂盒（Gap-PCR 法）临床试验——亚能生物、广西壮族自治区人民医院。
参考信息>>https://fuwu.most.gov.cn/html/tztg/xzxkzx/20220227/123124193.html
❖ FDA发布3份癌症临床试验指南，旨在推进癌症预防诊疗
2022年3月1日，FDA发布3份指南，旨在推进癌症预防诊疗，其中：
《老年人参与癌症临床试验》建议将65岁及以上的老年患者纳入癌症治疗药物的临床试验；
《扩展队列：用于首次人体临床试验以加快肿瘤药物和生物制剂的开发》建议同时将患者纳入不同的队列以评估癌症药物的安全性、药代动力学等；
《加快肿瘤药物和生物制剂开发的有效临床试验设计策略》涵盖临床试验方案设计流程、申办方应提交信息等。
参考信息>>https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-clinical-trial-guidances-share-biden-administrations-goals-advancing-development-cancer
❖ 2022年“全球十大突破性技术”公布，生物医药相关技术占四席
近日，知名科技商业媒体《麻省理工科技评论》（MIT Technology Review）公布2022年“全球十大突破性技术”，其中生物医药相关技术占四席，包括新冠病毒变异株追踪、AI预测蛋白质结构、疟疾疫苗以及治疗新冠的口服药物。
参考信息>>https://www.technologyreview.com/2022/02/23/1045416/10-breakthrough-technologies-2022/
酷应用
❖ 燃石医学的实体瘤MRD检测产品朗微™正式上市
2022年3月1日，燃石医学自主研发的实体瘤微小残留病灶（MRD）检测产品朗微™正式上市。该产品根据每一位实体瘤患者基因变异图谱，定制个体化MRD检测方案，可动态评估患者MRD状态，提示患者手术或其他根治性治疗后的复发风险，同时为预后评估和用药治疗提供指导。
❖ 传奇生物的CAR-T细胞疗法产品西达基奥仑赛获FDA批准上市
2022年2月28日，传奇生物宣布，其自研的CAR-T细胞疗法产品西达基奥仑赛（CARVYKTI®）获得FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。传奇生物与杨森公司于2017年12月签订全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。
❖ 艾克伦医疗的肺癌血液三基因甲基化检测试剂盒获NMPA批准上市
近日，艾克伦医疗新产品“艾肺明”（SHOX2/RASSF1A/PTGER4基因甲基化检测试剂盒（PCR-荧光探针法））获NMPA批准上市，用于体外检测人外周血血浆中SHOX2、RASSF1A、PTGER4基因的甲基化，有助于提高早期肺癌检出率，推动我国肺癌防治工作发展。
黑科技
❖ 我国冠心病多基因风险评分模型发布
近日，国家心血管病中心、中国医学科学院阜外医院顾东风院士和鲁向锋教授团队在European Heart Journal上发布研究成果，建立了我国冠心病多基因风险评分模型，有助于提升冠心病发病风险预测和临床风险分层能力，利于冠心病的早期预测预警和精准防治。
参考信息>>https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehac093
❖ 清华大学与加州大学伯克利分校合作开发小型、高效CRISPR基因编辑工具
近日，清华大学刘俊杰团队与加州大学伯克利分校Jennifer Doudna团队合作，在Molecular Cell上发表研究成果，他们改造了CasX蛋白和sgRNA的结构，极大地提高了DpbCasX和PlmCasX的基因编辑效率，在GFP位点上可达90%，在内源位点上可达50%。CasX具有分子量小（仅980个氨基酸）、基因编辑效率高及非特异性DNA切割活性低等众多优点。
参考信息>>https://doi.org/10.1016/j.molcel.2022.02.002
产业端
❖ 美国专利和商标局判定张峰团队拥有在真核细胞中使用CRISPR的专利
2022年2月28日，美国专利和商标局（USPTO）判定来自哈佛大学和麻省理工学院博德研究所的张锋团队拥有在真核细胞中使用CRISPR的专利。诺奖得主Jennifer Doudna指出，这一判定结果与超过30个国家和诺贝尔奖委员会的决定不一致，将到美国联邦巡回上诉法院上诉。基于目前的判定结果，Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics 等在美国运营的CRISPR基因编辑相关公司，需要与张峰团队进行专利谈判。
❖ 罗氏积极招聘纳米孔测序相关职位，推进纳米孔测序开发
近期，罗氏发布了多个招聘岗位，涵盖纳米孔测序平台测序流程所需设备的界定、设计、开发、集成和验证等环节，意味着罗氏正积极推进纳米孔测序平台研发进度。2014年，罗氏收购了纳米孔测序公司Genia Technologies， 2020年，罗氏收购测序技术公司Stratos Genomics。
❖ 驯鹿医疗南京生产基地获得CAR-T细胞治疗产品《药品生产许可证》
2022年3月2日，驯鹿医疗宣布，公司位于南京的商业化生产基地通过江苏省药品监督管理局（JSMPA）的全面审核，被授予《药品生产许可证》。该生产基地于2020年11月投入使用，作为核心设施区域的细胞生产车间采用工作站的形式，按照中国GMP标准，并参考欧盟GMP及FDA cGMP进行设计，设计产能可实现年生产CAR-T细胞3000人份。
❖ CureVac成立子公司以推进RNA Printer研发，RNA Printer用于RNA疫苗生产
2022年3月1日，德国生物制药企业CureVac宣布成立子公司CureVac RNA Printer GmbH，以推进开发CureVac与特斯拉合作设计的RNA Printer，RNA Printer用于GMP级RNA疫苗和治疗性产品的生产和自动化制造。
❖ 瑞士制药公司Santhera与SEAL Therapeutics签署基因治疗协议
2022年2月28日，Santhera宣布与瑞士巴塞尔大学子公司SEAL Therapeutics签署协议，开发一种针对LAMA2缺陷型先天性肌营养不良症(LAMA2 MD)的基因疗法。Santhera将有资格获得基于SEAL Therapeutics未来收益的付款。
❖ 测序设备研发商Singular与罗氏、安捷伦、Qiagen达成合作，1月已与6家公司达成合作
2022年2月28日，Singular Genomics Systems宣布，已与罗氏、安捷伦和Qiagen达成合作，确保Singular的G4测序系统能与上述公司的样品和文库制备试剂盒兼容。2022年1月，Singular已与Twist Bioscience、Lexogen等6个公司达成合作。G4测序平台可独立运行16个样本，并将测序时间缩短至几小时，G4平台及其耗材试剂盒预计将于2022年第二季度开始发货。
❖ “浙江瑞鸥公益基金会”正式成立，专注于罕见病科学研究与转化医学
2022年2月28日，浙江瑞鸥公益基金会在杭州未来科技城正式成立。该基金会由蔻德罕见病中心创始人黄如方先生倡议发起，由中南大学周宏灏院士等12位知名科学家和企业家共同发起创立。该基金会是一个创新型公益基金会，旨在成为罕见病科学研究和转化医学的创新引擎。
投融资
❖ 体外诊断企业菲鹏生物3月3日创业板首发上会通过
2022年3月3日，菲鹏生物创业板首发上会通过。菲鹏生物致力于体外诊断试剂核心原料的研发、生产和销售，并为客户提供体外诊断仪器与试剂整体解决方案。菲鹏生物IPO上市招股书显示，公司拟募集资金25.06亿元，主要用于体外诊断试剂核心原料建设，体外诊断仪器及配套试剂解决方案研发、生产等。
❖ 基因治疗药物研发商华毅乐健完成数亿元人民币A轮融资
2022年3月2日，基因治疗药物研发商华毅乐健完成数亿元人民币A轮融资，由红杉中国领投，阳光保险、北京生命园创投基金、清松资本跟投，老股东光大控股、果实盈富、华兴资本继续加持。本轮融资将主要用于推进先导基因治疗产品的生产、注册、临床和研究，以及加速在其他靶向肝脏和靶向神经领域产品的开发。
❖ 癌症评估软件研发商CancerIQ完成1400万美元B轮融资
2022年3月3日，癌症评估软件研发商CancerIQ完成1400万美元B轮融资，Merck Global Health Innovation Fund和Amgen Ventures领投，McKesson Ventures等参投。本轮资金将用于优化其癌症评估软件CancerIQ平台，并扩大客户群。
❖ 即时诊断设备研发商奥然生物完成数亿元人民币C轮融资
近日，奥然生物完成数亿元人民币C轮融资，由晨兴创投领投，山蓝资本、硅港资本、康华生物跟投，原股东邦勤资本以及天使投股东追加投资。奥然生物专注于即时分子诊断设备的研发生产，本轮资金将主要用于临床产品注册、产品商业化推进、全自动生产线扩建和新产品研发等方面。
❖ 罕见病细胞疗法公司科金生物完成近亿元人民币天使轮融资
近日，科金生物完成近亿元人民币天使轮融资，由幂方资本领投，金浦健康基金以及无锡金程映月天使基金跟投。科金生物专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产，本轮融资主要用于推进公司第一个罕见病产品管线——丙酮酸激酶缺乏症在中国以及欧洲的两个IND申报。
❖ 罕见病基因疗法研发商凌意生物完成近亿元Pre-A及Pre-A+轮融资
2022年2月28日，凌意生物宣布完成近亿元Pre-A及Pre-A+轮融资，其中Pre-A轮由经纬创投独家投资，Pre-A+轮由红杉中国独家投资，浩悦资本担任独家财务顾问。凌意生物拥有罕见病动物模型功能验证平台，致力于遗传性罕见病基因疗法研发，本轮资金将用于推动公司罕见病动物模型平台完善及多款领先的基因疗法管线的临床前研发。
❖ 分子诊断新锐企业闪量科技完成近亿元A轮融资
近日，闪量科技完成近亿元A轮融资，由复星创富（深圳）动力科技天使基金领投，元生创投跟投，原股东浙民投加持。闪量科技基于微阵列-定量荧光核酸扩增(microarray-qPCR)专利技术，推出超多重荧光定量PCR平台。本轮融资将加快全自动分子诊断系列产品的研发、产品注册、转产并推进商业化进程。
会议推荐
❖ 第三届国际人类基因编辑峰会前瞻演讲，2022年3月7~9日，线上公开演讲
本次活动由英国皇家学会与英国医学科学院、美国国家科学院和医学院以及世界科学院联合组织，是2023年3月6日至8日举办的2023年第三届人类基因组编辑国际峰会前瞻演讲，可在线观看。演讲内容包括：
科学现状和体细胞编辑的最新发展；
医疗卫生系统在获取新的体细胞基因组编辑技术方面的障碍，以及对当前监管框架的研究；
体细胞和可遗传编辑治理面临的挑战。
参考信息>>https://royalsociety.org/science-events-and-lectures/2022/03/looking-ahead-to-the-third-human-genome-editing-summit/
❖ 第一届中国智能健康与生物信息大会，2022年3月25~27日，福建福州
该会议由中国自动化学会主办，旨在开展智能健康与生物信息科学技术和产业发展战略的研究探讨、促进智能健康与生物信息及相关领域科学技术的创新开发和应用，将邀请智能健康与生物信息领域著名的国内外专家做特邀报告，并分多个主题对相关领域的最新研究进展和动向进行报告交流。（点击查看详情）
❖ 2022基因治疗与核酸药物开发高峰论坛，2022年5月27~28日，上海
该论坛由由中国人体健康科技促进会、生物谷主办，针对当下基因治疗行业的发展全局，深入探讨行业发展机遇与发展痛点，促进国际与国内多种合作模式，加速基因治疗与核酸药物的市场化进程。（点击查看详情）
文章 | 基因慧
编辑 | Kathy
