GeneMail周报 | 精子递送药物治疗妇科癌症、基因编辑修正DMD、基因数据重绘病毒传播,Genos被收购

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一周头条
1、加利福尼亚大学上诉CRISPR/Cas9案干扰决策
加利福尼亚大学正试图重新发起在美国的CRISPR/Cas9专利权之争,并将上诉专利审判庭和上诉委员会的决策以终止加利福尼亚大学与布罗德研究所之间的干扰。
科研技术
1、基因沉默药物有治疗致命的神经系统疾病的潜力
最近由犹他州大学和斯坦福大学的研究人员领导的两项小鼠研究,描述了一种新的反义寡核苷酸药物是如何成功的减少了脊髓小脑性共济失调2型(SCA2)和肌萎缩性侧索硬化(ALS)症状。
2、弗吉尼亚大学研究人员开发在活细胞内追踪基因的新方法
弗吉尼亚大学医学院生物化学和分子遗传学系的Adli已经开发了一种跟踪活细胞内基因的方法。他可以让基因发亮并三维地观察他们移动,这可以让他能够很好地映射基因的位置,就像在星图上面记录变化的天空。
 
3、基因编辑替代物修正杜氏肌营养不良症
UT西南医学中心的研究人员使用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1,在实验室成功地在人类细胞和小鼠身上修正了杜氏肌营养不良症。
 
4、利用埃博拉基因组重构西非爆发期间病毒传播情况
由爱丁堡大学Andrew Rambaut带领的国际团队利用基因组数据重构了埃博拉病毒最近在西非的传播情况。他们分析了1600多个埃博拉病毒的基因组,描绘出了在2013至2016年爆发期间,埃博拉病毒在几内亚、利比里亚和塞拉利昂的传播情况。据世界卫生组织统计,当时有28,600人感染,11300人死亡。通过对系统发育数据的收集和分析,研究人员解析了地理、气候及人口等因素对埃博拉病毒传播的影响。他们发现,病毒通常会以重力模型在大型人口中心间传播。相关成果已在Nature上报道。
 
5、晚睡晚起可能是由基因决定的
Cell上日前发表了一项题为Mutation of the Human Circadian Clock Gene CRY1 in Familial Delayed Sleep Phase Disorder的研究,通过对来自6个家庭的70个个体的分析,研究人员发现存在睡眠相位后移综合征(DSPD)的个体的 CRY1基因存在共同的突变。这些患有 DSPD 的人,生物钟较常人要靠后些,也就意味着他们起床更晚,也更晚睡觉。这是第一次发现与 DSPD 有关的遗传突变。
6、抗原呈递谱用于淋巴瘤免疫球蛋白新抗原的鉴定
目前,肿瘤抗原的发现与鉴定仍是一项较大的挑战。斯坦福大学的研究人员日前报道了一种基因组学与蛋白质组学结合的方法,从17名套细胞淋巴瘤患者体内鉴定出了由MHC复合体呈现于癌细胞表面的新抗原,这些抗原能够被识别并激活CD4+ T细胞,进而特异性杀死肿瘤细胞,为开发个性化免疫疗法提供了理论基础,相关研究(Antigen presentation profiling reveals recognition of lymphoma immunoglobulin neoantigens)发表在Nature杂志上。
7、一系列新研究展示了iPSC技术在遗传研究方面的应用
新一代遗传关联研究联盟(Next Generation Genetic Association Studies (NextGen) Consortium)日前在Cell Stem Cell、Stem Cell Reports和EBioMedicine上发表了11项研究,这些研究展示了大规模应用诱导多能干细胞(iPSC)在探索遗传变异在人类细胞、生物学、以及心脏、肝脏、肺、血液和脂肪系统的疾病中的作用方面的前景。由NHLBI的资金资助的、多家研究机构的研究人员组成的NextGen联盟,主要任务是从1500多个糖尿病、心血管疾病等不同疾病状态以及健康对照个体中获得用于功能基因组研究的iPSC细胞系。2015年,NHLBI指定位于威斯康星的非营利性干细胞组织WiCell存储和分发由该联盟得到的细胞系。这些研究中使用的所有细胞系均可通过WiCell获取。
8、开发新型芯片尺寸的高分辨率光学显微镜的研究计划
制造高分辨率的芯片尺寸的新型光学显微镜是ChipScope计划面临的挑战。由巴塞罗那大学带领的,来自五个欧洲国家的中小企业、大学和研究机构参与的欧洲项目ChipScope,将于2017年1月至2020年12月期间进行,该项目的目标是开发必要的科学技术,以实时观察病毒、DNA分子或细胞内部的极其微小的结构,并解决当前高分辨率技术存在的缺陷。
9、研究人员成功获得同时具有胚内和胚外发育潜能的多能干细胞
2017年4月6日的Cell杂志上发表了题为Derivation of Pluripotent Stem Cells with In Vivo Embryonic and Extraembryonic Potency的研究,该研究通过化学小分子筛选开发了一种全新的培养体系,首次在体外建立了同时具有胚内和胚外发育潜能的具有全能性的多能干细胞系,被命名为扩展的多能干细胞(Extended Pluripotent Stem Cells,EPSC),为研究哺乳动物早期胚胎尤其是胚外组织发育的分子机制提供了新的工具。
医健应用
1、有效的治疗去势抵抗性前列腺癌的组合免疫疗法
转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)对使用针对CTLA4或PD1/PD-L1抗体的免疫检查点阻断疗法具有较大抗性,德州大学MD Anderson癌症中心的研究人员日前使用mCRPC嵌合体小鼠模型,发现了当髓源性抑制细胞(MDSC)靶向疗法与免疫检查点阻断疗法相结合时,两者显示出强大的协同效应,该发现为临床治疗mCRPC提供了一种潜在的治疗方案。相关研究(Effective combinatorial immunotherapy for castration-resistant prostate cancer)发表在Nature杂志上。
2、利用精子递送药物治疗妇科癌症
来自德国综合纳米科技研究所(Institute for Integrative Nanosciences)的科学家们日前开发出了一款全新的药物递送系统——精子混合给药系统,并计划将其用于妇科癌症的治疗。该系统在体外实验中取得了一定程度上的成功,研究人员也承认该系统仍存在许多问题,但他们表示“这套精子混合给药系统有望在未来应用于原位癌症诊断与治疗”。相关研究以题Sperm-hybrid micromotor for drug delivery in the female reproductive tract发表于arXiv杂志。
3、PD-1靶向治疗中CD8 T细胞的激活依赖于CD28 
PD-1靶向治疗对多种癌症有疗效,但共刺激分子在增强T细胞效应中的作用仍未知。来自天津医科大学总医院、中南大学湘雅医学院等多家单位的研究人员,通过使用慢性淋巴细胞性脉络丛脑膜炎病毒感染的小鼠模型,发现CD28/B7共刺激通路对CD8 T细胞的再激活及有效的PD-1靶向治疗至关重要。相关研究(Rescue of exhausted CD8 T cells by PD-1–targeted therapies is CD28-dependent)发表在Science上。
产业新闻
1、人类疫苗项目组和范德比尔特大学医学中心与Illumina联合破译免疫系统基因基础
人类疫苗项目组和范德比尔特大学医学中心(VUMC)今天宣布,他们要联手Illumina公司以破译人类免疫组织和免疫系统的遗传基础。Illumina公司将提供处理解码人类免疫组织大量数据所需的基因测序技术和专业知识。
2、NantOmics收购面向消费者的基因公司Genos
NantOmics今天表示,已经以未公布的金额收购了位于旧金山的,面向消费者的基因组学公司Genos,并将其技术和专业知识纳入NantOmics当前的全球分析工具。Genos公司在去年11月份从NantOmics获得了600万美元的投资。
3、Hibergene完成670万欧元B轮融资
分子诊断公司Hibergene完成了总额达670万欧元(合720万美元)的B轮融资,新资金将用于扩展公司的研发项目及其国际分销网络。投资方包括Cantor Fitzgerald,Kernel Capital和MedCaptain。
4、FDA授权Nanobiosym的Zika病毒检测
Nanobiosym日前表示,FDA已经对其Gene-Radar Zika病毒检测进行了紧急使用授权(Emergency Use Authorization, EUA),该检测基于其Gene-Radar便携式诊断平台,可定性检测符合疾病控制与预防中心的Zika病毒临床和/或流行病学标准的患者血清中的Zika RNA。
5、BGI与Allen研究所签署科研合作备忘录
BGI已与Allen脑科学研究所签署了基于基因组学研究的科研合作备忘录,双方将在测序技术、生物信息学和数据挖掘等领域展开合作,并将其应用于确定脑中的细胞类型以及理解神经退行性疾病。
 
6、Illumina的VeriSeq NIPT获CE认证
Illumina宣布推出无创产前诊断检测VeriSeq NIPT,该检测已获欧洲体外诊断CE认证,可在妊娠10周时进行21三体、18三体及13三体筛查,同时也可以对一些性染色体疾病进行检测,可一次处理多达96个样本,检测结果可在大约一天内产生。
7、VWR收购MESM以扩大其在临床试验领域的影响力
VWR日前完成了对全球临床试验行业实验室和医疗设备及辅助用品供应商MESM的收购,这是在不到3周内VWR的第二次收购。此次收购将扩大VMR在临床试验领域,特别是在复杂的全球规模研究中的影响力。
8、Myriad Genetics与BeiGene签署 CDx协议
Myriad Genetics日前宣布与BeiGene签署了一项协同诊断开发协议。BeiGene是一家结合免疫治疗和分子靶向药物的癌症疗法开发公司,总部位于新泽西州的Fort Lee,在北京设有研发中心。BeiGene将使用Myriad的myChoice HRD和BRACAnalysis CDx作为其PARP抑制剂BGB-290的临床开发计划的一部分。
会议相关
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