2018年基因行业盘点(二):十大热点事件带来的政策风向

关键词/年度盘点  政策   文/基因慧

三年前基因产业的快速升温,和产业投资趋势亦步亦趋,到2017年上半年处于顶峰。而回落亦与资本寒冬不期而遇,是为周期。行业早期“烧钱”投入研发实属正常,但新兴产业的商业模式试水在市场慢热面前,部分创业者和投资者耐心不足(2018年投融资盘点)。而反观政策,借用“未来论坛 x 深圳峰会”的主题,正值“科学的春天”。基因慧2018年基因行业盘点的第二篇,我们通过梳理十大热点事件看看政策风向,欢迎留言讨论,精选留言者将会获得基因慧原创的《2019年基因行业报告》一份。

  划重点  

• 《国家生物技术发展战略纲要》启动编制

• FDA批准首个癌症消费级基因检测

•  CMS将大panel纳入医保报销

• 多家未盈利生物技术企业赴港上市

• 首批国家版罕见病目录发布

• 两款PD-1抑制剂接连国内上市

• NMPA 5个月批准4款肿瘤NGS试剂盒

• 华大基因危机公关

• 基因编辑婴儿

• FDA批准第二款泛癌种靶向药

(以下事件按时间先后排序)

 

FDA批准首个癌症消费级基因检测 

2018年3月7日,美国FDA宣布23andMe获得首个直接面向消费者(DTC)的癌症风险基因检测授权,这款产品针对BRCA基因3种突变的检测。大半年后11月1日,FDA批准其个人基因组服务药物遗传学报告作为DTC检测服务上市,这是FDA首次批准可以评估药物代谢对人体影响的消费级基因检测。

【推荐阅读】7位创始人解读FDA批准首个癌症消费级基因检测

【编者按】FDA曾在2013年明令禁止23andMe售卖基因检测产品,称其未拿到相关营销许可或批准。随后逐渐放开口子,陆续批准了数个DTC基因检测产品帮助消费者了解自身基因信息。需要明确的是,国内外监管机构批准上市的DTC基因检测产品均不能作为医疗决策的依据,但是FDA已尝试将DTC产品作为医疗服务产品进行管理。反观国内,DTC基因检测领域尚未形成相关政策和专家共识,仍处于野蛮生长阶段,需要通过政策层面的规范和引导,让消费者和服务商对DTC产品形成更为清晰的认知,特别是在B2B2C的“保险+基因”,“大健康+基因”的试水中需保持更多敬畏和约束。

 

《国家生物技术发展战略纲要》启动编制 

2018年3月8日,科技部组织召开《国家生物技术发展战略纲要》(以下简称“《纲要》”)编制工作全体专家会议,科技部党组成员徐南平副部长出席会议并发表讲话。詹启敏院士担任专家委员会主任,周琪院士担任《纲要》编制专家组组长。与会专家一致认为生物技术具有引领性、突破性和颠覆性的特点,将对我国未来的经济社会发展起到非常重要的支撑引领作用,编制《纲要》是从国家战略层面统筹加强生物技术领域顶层设计的重大举措,是贯彻实施创新驱动发展战略、推动我国科技强国建设和实现“两个一百年”奋斗目标的战略性部署。

【编者按】根据“十三五”国家战略性新兴产业发展规划,生物技术与新一代信息技术、高端装备、新材料、新能源汽车、新能源、节能环保、数字创意一起是八大战略产业之一。而近年以“国家发展战略纲要”为名启动的主题规划,仅包括《国家创新驱动发展战略纲要》、《国家信息化发展战略纲要》和《国家生物技术发展战略纲要》等。可见,生物技术是战略产业中的重中之重。其中原因,笔者认为生物产业链和产业周期特点,依靠创新技术和资本驱动,不仅带动粗放型生产方式向集约型转变,也对激活民营经济、吸引国际资本带来新的窗口,从而成长为新时代的经济引擎,因此政策上窗口期较长。科学的春天其实开始了,有春寒料峭的谨慎,但相对其他行业,这个寒冬不会对行业产业大规模影响,只是经历一个淘洗劣币的周期。

 

美国CMS将大panel纳入医保报销 

2018年3月16日,美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)宣布最新方案,对于全美的晚期癌症(即复发性、转移性、难治性III或IV期癌症等)患者,大panel(即较多数目的基因组合)癌症基因检测将纳入医保。同时,去年年底刚被CMS批准用于五种实体瘤伴随诊断的F1CDx列入此次方案中,并调整为覆盖所有实体瘤。这种大panel癌症基因检测主要基于下一代测序技术(NGS)。服务方式包括临床诊断实验室服务(LDT)等。

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【编者按】从2017年11月FDA批准首个癌症NGS基因检测大panel,CMS将癌症基因检测大panel纳入医保,仅花了四个月,而且将早期用于五种实体瘤的F1CDx Panel扩大适用范围到所有实体瘤,可见FDA和CMS对NGS Panel在临床肿瘤诊断的快速认可。大Panel的市场价格在国内大约10000元级别,目前渗透率不足5%,对照国内环境,相对纳入医保的可能性,商用保险的可能性更大,这点众安保险、华大集团旗下华大保险均在探索,但尚未成熟。

 

多家未盈利生物技术企业赴港上市  

港交所在今年2月23日刊发咨询文件,旨在改革上市制度,拓宽上市渠道、便利创新公司上市,随后,新政在4月30日正式生效,为未盈利生物科技公司打开了上市的绿色通道。紧接着,歌礼制药(01672.HK)、百济神州(06160.HK)、华领医药(02552.HK)、信达生物(01801.HK)等至今已12家本土生物科技品牌企业纷纷递交申请书并成功上市,药明康德也完成香港IPO,成为资本实力雄厚的A+H股独角兽。

【编者按】今年9月18日,国务院发文,支持尚未盈利的创新型企业上市,推进大众创业万众创新,拓宽小微企业和创新创业者的融资渠道。11月5日,国家领导人宣布将在上海证券交易所设立科创板并试点注册制,被称为是中国版的纳斯达克。本土生物科技企业或在明年更多考虑港交所和回归内陆,享有便捷上市途径的同时也赢得国内市场高关注高估值。此外港交所新政也将吸引一批国外生物科技企业(如Oxford Nanopore),有助于其进驻亚洲市场,带来更活跃的竞争和多样化市场。于此同时,部分金融从业者表示,相比纳斯达克依赖超级资金池并反哺国债和蓝筹股,在国内环境下港股和科创板或需吸引国际资本巨鳄盘活科创板,才能避免走新三板的老路(您怎么看,欢迎留言讨论,精选留言将获得《2019年基因行业报告》)。

 

首批国家版罕见病目录发布

2018年5月22日,国家卫健委、科技部、国家药监局等五部委联合发布《第一批罕见病目录》,收录了白化病、肌萎缩侧索硬化、戈谢病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病。将为各地在开展罕见病的预防、筛查、诊疗和康复,以及制定相关科技研发、社会保障、医疗救助政策等相关工作提供参考和依据。

【推荐阅读】7位专家解读《第一批罕见病目录》

【编者按】美国是最早通过立法、政策优惠等方式扶持孤儿药研发和生产的国家。早在1983年便出台《孤儿药法案》,规定特定孤儿药的生产商将具有7年市场独占权,同时在临床试验费用、研发费用等方面享有税收减免。在国内,关于罕见病和孤儿药的政策建设起步较晚,也缺少孤儿药研发相关的药企。目前,孤儿药相关的政策仅见于药物安全监管制度方面。如2015年的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》中提到加快审评审批罕见病创新药。目前科技创新和产业促进方面仍缺乏相应的激励措施,而罕见病目录的出台有望指导后续研发相关政策。目录发布后,不少专家指出其中的疾病筛选仍需完善,倡导相关政策制定联合一线临床医生、遗传学家和新药研发专家共同制定,并推动研发、产业和资本相关联盟或学会成立,利于目录的实施和优化。

 

两款PD-1抑制剂接连在国内上市   

2018年6月15日,国家药监局正式批准PD-1抗体纳武利尤单抗注射液(中文商品名欧狄沃,英文名Opdivo,俗称O药)上市,针对的适应症是经过系统治疗的非小细胞肺癌(不包括敏感基因突变患者),这是我国大陆获批的首个PD-1抑制剂,意味着我国真正进入肿瘤免疫治疗时代。仅一个多月后,7月26日,药监局继续批准国内第二款PD-1抑制剂帕博利珠单抗注射液(中文商品名可瑞达,英文名Keytruda,俗称K药)上市,针对的适应症是经过系统治疗的晚期黑色素瘤。

【编者按】相比等待11年宫颈癌HPV(人乳头瘤病毒)疫苗“希瑞适”上市(从2006年批准上市到2017年引入中国),适用非小细胞肺癌的PD-1抗体欧狄沃(Opdivo)只等待了四年,是重大的政策红利,不仅是满足市场需求,更是推动国内创新药企研发梯队的加速。四个月后,国家医疗保障局进一步宣布将17种抗癌药纳入医保,在与药企谈判过程中,“以价换量”,与平均零售价相比平均降幅达56.7%,倒逼药企“钱袋子”收紧,树立价值秩序。随着疫苗、抗体(PD-1/PD-1抗体等)和细胞疗法(CAR-T等)等上市,免疫治疗市场回温,特别是伴随TMB等基因检测伴随诊断和预后监测,切实为癌症患者实现一定程度的精准医疗。

 

NMPA 5个月批准4款肿瘤NGS试剂盒   

今年7月23日,国家药监局批准燃石医学“人EGFR/ALK/BRAF/KRAS基因突变联合检测试剂盒(可逆末端终止测序法)”上市,成为我国首个获批的肿瘤NGS基因检测试剂盒,随后在接下来5个月内陆续批准了来自诺禾致源、世和基因和艾德生物的肿瘤NGS基因检测试剂盒,审批速度创新高,使NGS临床应用得到极大地普及和推广。

【编者按】FDA在2017年11月接连批准两款多基因多癌种NGS伴随诊断产品(也称其为大Panel)上市,包括Foundation Medicine的FoundationOne CDx(F1CDx),覆盖324个基因和两个基因组标记相关的实体瘤;以及另一款来自MSKCC的MSK-IMPACT™,属于覆盖468个基因的510k的检测。相较FDA的审批速度,中国药监局(NMPA)对于NGS肿瘤基因检测产品的审批今年刚打开闸门,获批的4款均为小Panel。目前国内对大Panel的检测仍多以第三方实验室服务或医院自建实验室方式进行,关于多癌种、多靶点,甚至涵盖肿瘤免疫治疗标志物TMB、MSI的伴随诊断产品的审评审批政策仍有待借鉴完善,基于各自适用面的不同,市场上的大小Panel也将在未来一段时间内共存。

 

华大基因躺枪基因泄露事件  

2018年10月24日,科技部公布一则2015年关于人类遗传资源行政处罚的信息,其中包括华大基因,原因是2011年华大基因参与测序服务的项目里,合作方样本实际采集数量超过了申报数量。正值华大基因在国际学术期刊《Cell》发表14万人基因组研究成果(详情),某自媒体将两件事情“嫁接”到一起,传言华大基因已将这14万人基因信息外泄到国外,一度误导公众,股价应声下跌,随后华大基因将此自媒体诉诸法庭。

【推荐阅读】科学认知护航大国重器

【编者按】追溯我国人类遗传资源管理的历史,最早是1998年《人类遗传资源管理办法(暂行)》出台,目前《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》的立法工作已列入国务院一档立法计划。为了顺应国际合作交流升级和科技飞速发展的形势,保障遗传资源安全的同时赋能科研交流和企业间合作,监管机构在简化流程和申报资料、压缩审批时限上做出不断的改革和创新,同时仍被部分科研学者诟病。我们可以看到,监管机构正在通过培训和拜访交流等方式对申报流程和审批工作形成更深入的了解,基于国情和市场教育现状,期待产学研和政策更多有效互动,推动适合科技、产业和宏观环境的政策法规落地。多一些建设者,少一些“键盘侠”。华大作为龙头企业,需承担更多行业联盟及规范建设和大众市场教育的责任,避免类似的公关危机再次发生。

 

基因编辑婴儿事件:僭越科研的伦理边界 

2018年11月26日,中国科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前夕宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿近日在中国健康诞生,这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,并在大会上公布相关研究过程和结果,引起行业巨大震动。随后,多个学术机构和多位个体学者发布不同声明,表示强烈谴责,呼吁重视和规范生命伦理,也引起国家卫健委和科技部等高度重视,表示已派出工作组全面调查核实。

【编者按】从“基因编辑婴儿事件”相关方公布的视频以及国际学术大会的公开报告看,这违背了生命伦理行业规范和科技部关于“人体胚胎研究的’14天准则’”等规定。同时,我们看到,这是一个庞大的复杂的科研项目,相关方纷纷撇清关系,缺乏正面的回应和调查态度,而监管层却迅速回应,派出工作组调查核实,给了网络评论很好的榜样,我们需要等待事实全面调查清楚再做最后的判断。另一方面,基因编辑本身虽然不是我国首创技术,但从行业和全球来看,基因编辑对于农业育种、疾病模型研究等具有重大价值。技术本身应受到客观认识和肯定,需要规范的是技术应用的边界和技术发明和使用者的行业规范和法规约束。

 

FDA批准第二款泛癌种靶向药  

2018年11月27日,FDA加速批准Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同开发的泛癌种靶向药Vitrakvi (larotrectinib,拉罗替尼)上市,这是FDA批准的首款TRK抑制剂,治疗携带NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。该药物可覆盖包括肠癌、肺癌、恶性黑色素瘤、乳腺癌等在内的17种癌症,总体缓解率为75%(22%完全缓解和53%部分缓解)。它是继FDA批准Keytruda用于治疗所有具有高度微卫星不稳定性(MSI-H)或者错配修复缺陷(dMMR)实体瘤患者之后,第二款获批的不限癌种,而是针对特定基因突变的药物。

【编者按】拉罗替尼作为第二种泛癌种靶向药,将进一步推动医学对于疾病定义的变革,即从部位上认知和治疗疾病(比如胃癌、肺癌等)到从疾病机理(NTRK基因融合引起的所有癌症)。这不仅推动临床分科产生必然的变化,也将把基因等分子标记这一维度更深入地贯彻到新药研发中,所以基因测序除了诊断,未来将深入应用到药物研发和疾病治疗中,前景超出大多数人的预期。而此处需要特别提出的是,不少媒体宣称Vitrakvi是首款广谱抗癌药,治愈率75%,误导读者和大众,存在夸大、歪曲事实的现象,是部分媒体公共使命的缺席,需要行业和国家对自媒体进行监管。

  精彩预告  

年度盘点之科研篇、临床篇、产业篇等即将发布

更多深度内容,将收录在基因慧即将发布的《2019年基因行业报告》。

欢迎您留言参与讨论,精选留言者有机会获得上述纸质报告一份。

在即将推出的【瞭望2020】系列文章中,基因慧邀请到以下专家讨论分享他们对政策风向的看法,敬请关注:

李   青  国家卫健委科技发展中心主任

夏青林  天津滨海新区副区长 

陈晓武  深圳盐田区经促局局长

孙立英  美国FDA前评审组长、美国NIH前项目主任

孙炳刚  广东省精准医学应用学会常务副会长兼秘书长

 

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