GeneMail日报 | 首个儿童多发性硬化症药物获批;PARP1突变引起抗癌药耐药性

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关键词: AI构建细胞3D模型  医疗卫生监管

胶质母细胞瘤解剖转录图谱   CAR-T疗法公司欲IPO

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图,来自FDA

 

【今日头条】

1. FDA批准首个儿童多发性硬化症治疗药物

FDA 5月12日批准Gilenya(芬戈莫德)用于治疗10岁及以上儿童和青少年的复发性多发性硬化症(MS)。这是美国 FDA 批准的首款儿童多发性硬化症新药。Gilenya曾于2010年首次被FDA批准用于治疗复发性MS患者。拓展阅读>>

关键词:儿童  多发性硬化症

 

2. 利用CRISPR-Cas9揭示PARP1突变引起抗癌药物耐药性

英国癌症研究所(ICR)科学家利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术揭示了某些肿瘤对PARPi,如olaparib和talazoparib,具有抗性的原理。研究发现PARP1基因的DNA结合锌指结构域的特定突变破坏了酶蛋白与DNA结合的能力,阻止了PARPi将其捕获在DNA损伤部位,从而导致体内和动物模型中对PARPi的抗性。该研究有助于为乳腺癌和卵巢癌患者提供个性化药物治疗方案。研究5月11日发表于《Nature》。拓展阅读>>

关键词:肿瘤抗性

 

 

【科研发现】

 

3.《Science》:KDM6B调控乌龟的温度依赖型性别决定

来自浙江万里学院的研究团队证明了组蛋白去甲基化酶KDM6B调控红耳龟的温度依赖型性别决定(TSD)。KDM6B(H3K27去甲基化酶)在红耳龟未分化性腺中呈现温度依赖型二态性表达分布。温度置换实验表明,在性腺分化前,KDM6B能快速响应温度变化。进一步分析发现,KDM6B通过消除启动子区H3K27me3标记,直接促进红耳龟雄性性别决定基因Dmrt1的表达。研究5月12日发表于《Science》。拓展阅读>>

关键词:红耳龟  温度依赖型性别决定

 

 

4. 科学家成功绘制人类胶质母细胞瘤解剖转录图谱

艾伦脑科学研究所和瑞典神经科学研究所完成创建人脑胶质母细胞瘤的解剖学转录图谱,这是一种侵袭性脑癌。该图谱包含关键的基因组改变和基因表达谱以及肿瘤的解剖特征,将促进胶质母细胞瘤新样本中解剖特征的精确解卷积,为肿瘤异质性的全面诊断特征提供独特的信息。研究5月12日发表于《Science》。拓展阅读>>

关键词:胶质母细胞瘤  转录图谱

 

5. 紫菜聚糖或具备调控肠道微生物的潜力

斯坦福大学最新研究发现通过喂食紫菜聚糖(海草中的一种碳水化合物)可以调控动物体内细菌水平。在小鼠试验中发现,体内微生物群落中的细菌水平可以通过喂食不同数量的海草进行有效控制。研究人员将细菌中能够有效消化紫菜聚糖的基因提取并移植到另外一组没有该消化能力的同类型细菌种群中,试验证实改造后的细菌也能由紫菜聚糖有效控制。研究人员表示希望研发出一种精准调控肠道微生物的药物。研究5月11日发表于《Nature》。拓展阅读>>

关键词:肠道微生物

 

6. AI构建人体细胞3D模型,助力疾病研究

5月10日,艾伦研究所(The Allen Institute for Cell Science)宣布借助人工智能创造了首个复杂的人体细胞 3D 模型Allen Integrated Cell,它能准确的展示单个细胞内的不同部分和结构如何结合和工作,能够深入了解癌症和其它疾病给个体细胞带来的影响。Allen Integrated Cell为理解细胞和研究人类疾病模型提供了基准。艾伦研究所执行主任Rick Horwitz博士表示,“这将影响未来药物发现、疾病研究。”拓展阅读>>

关键词:细胞模型

 

 

【利好政策】

7.《关于改革完善医疗卫生行业综合监管制度的指导意见》发布

5月11日,中央全面深化改革委员会第二次会议召开。会议审议通过了《关于改革完善医疗卫生行业综合监管制度的指导意见》。会议指出,要准确把握医疗卫生事业发展的规律和特点,转变监督管理的理念、体制和方式,从重点监管公立医疗卫生机构转向全行业监管,从注重事前审批转向注重事中事后全流程监管,从单向监管转向综合协同监管,提高监管能力和水平。

关键词:监管制度  医疗卫生

 

 

【产业风向】

8. 复星医药竞购诺华价值20亿美元资产

5月11日,彭博社消息,上海复星医药集团是诺华制药公司价值20亿美元资产的入围竞标者之一。这些资产包括诺华在美国的皮肤病学业务,其他入围竞标者包括阿波罗全球管理公司、CVC Capital Partners与Aurobindo制药公司等。

关键词:诺华

 

9. 下一代 CAR- T 细胞疗法研发公司Autolus欲IPO募资1亿美元

下一代CAR-T细胞疗法研发公司Autolus 5月9日宣布,已向美国证券交易委员会(SEC)申请IPO。Autolus预计将以“AUTL”的股票代码申请在纳斯达克上市。拟定IPO的定价条款尚未确定。募得的资金将用于下一代 CAR- T 细胞疗法的临床试验,旨在扩大细胞疗法的使用范围,同时提高其安全性和有效性。拓展阅读>>

关键词:CAR-T  IPO

 

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【投融资】

10. Escient Pharmaceuticals 获A轮4000万美元融资

G蛋白偶联受体(GPCR)靶向药物研发公司Escient Pharmaceuticals 5月10日宣布获得4000万美元A轮融资。投资者包括The Column Group,5AM Ventures和Osage University Partners。资金将用于推进GPCR靶向药物研发。

关键词:靶向药物  融资

 

【会议预告】

12. Illumina 中国消费级基因检测行业峰会

会议时间:5月31日

会议地点:北京

嘉宾:师咏勇教授、Jonathan Ellis, PhD、金维荣博士、Doug Last、陈钢博士、俞熔博士、Ruilin Zhao, PhD等

 

13. 第三届人体微生物组创新未来者大会(详情

会议主题:创新·创业

会议时间:7月28日-29日

主办单位:同济大学附属第十人民医院、锐翌生物科技

会议地点:上海﹒小南国花园酒店

赞助联系:王先生  电话/微信:18710100614

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