基因简报 | 医疗器械和证券迎最强监管；达安基因易主；首个卒中万人基因组图谱发布

基因及数字生命健康简报126期

文章 | 基因慧编辑 | Barney

政策

❖ 《医疗器械监督管理条例（修订草案）》通过

根据国务院官网，12月21日，国务院常务会议通过《医疗器械监督管理条例（修订草案）》，强化企业、研制机构对医疗器械安全性有效性的责任。明确审批、备案程序，充实监管手段，增设产品唯一标识追溯、延伸检查等监管措施。

❖ 《刑法修正案（十一）》通过

彰显证券期货犯罪”零容忍“

根据证监会官微，12月26日，第十三届全国人大常委会第二十四次会议审议通过了刑法修正案（十一），并将于2021年3月1日起正式施行，表明了国家“零容忍”打击证券期货犯罪的坚定决心，对于切实提高证券违法成本、保护投资者合法权益、维护市场秩序、推进注册制改革、保障资本市场平稳健康发展具有十分深远的意义。

❖ 《抗肿瘤药物临床应用管理办法(试行)》发布

根据国家卫健委官网，12月22日，国家卫健委发布《抗肿瘤药物临床应用管理办法(试行)》。

参考信息>>

http://www.nhc.gov.cn/cms-search/xxgk/getManuscriptXxgk.htm?id=556cfd9dad3f44e784b2885d214ad915

❖ 药审、器审长三角分中心挂牌成立

日前，国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心、医疗器械技术审评检查长三角分中心正式挂牌落沪，分中心功能将涵盖资料审核、现场审评以及大量受理前沟通等药品评审事项。

产业

❖ 达安基因实际控制人由中山大学变更为广州市人民政府，当日涨停

12月22日，达安基因发布公告，2020 年 6 月 30 日，中山大学达安基因股份有限公司（以下简称“达安基因” 或“公司”）实际控制人中山大学，将其所持有的广州中大控股有限公司 100%股权（含持有的中山大学达安基因股份有限公司 16.63%股权）无偿划转给广州金融控股集团有限公司。广州市人民政府直接持有广州金控集团 100%的股权。当日，达安基因股价涨停，截至收盘报35.46元，涨幅9.99%，成交额超31亿元。

❖ Twist的DNA 合成产能将扩大 1 倍

近日，DNA 合成企业Twist Bioscience宣布将创建 “未来工厂”——在俄勒冈州波特兰市附近建造一个 11 万平方英尺的工厂，将扩大一倍的 DNA 合成产能，该工厂计划 2022 年投入运营。目前，Twist 的主要业务以及所有产品都基于硅基 DNA 合成平台。

❖ Alphabet旗下的Verily公司融资7亿美元

近日，谷歌母公司Alphabet旗下的Verily公司宣布，完成7亿美元融资，主要用于扩大其临床研究的数字平台Project Baseline，支持慢性病的个人管理以，数字外科、病理学和免疫学领域开展的项目研究以及COVID-19检测的人口健康计划。投资者包括淡马锡、安大略省教师退休金计划（OTPP）、银湖资本等。

❖ RNA新药研发企业新合生物完成2.5亿元A轮融资

近日，国内专注开展RNA平台药物研发的企业——深圳市新合生物医疗科技有限公司宣布获得由昆仑资本领投，IDG资本、及上轮股东雅惠资本联合跟投的2.5亿元A轮融资（动脉网）。

❖ 基因治疗初创企业新芽基因完成首轮融资首个产品适应症为DMD

近日，国内首家致力于利用碱基编辑技术进行全身性给药的基因治疗药物研发公司——苏州新芽基因完成数千万人民币的首轮融资。本轮融资由专注于医疗新技术投资的丹麓资本独家投资，丹麓资本于2018年初由陆勤超女士和苏震波先生共同创办。新芽的产品管线首个适应症为杜氏肌营养不良症（DMD）。

❖ 我国单细胞企业新格元生物完成近3000万美元新一轮融资

12月24日，专注于高通量单细胞多组学平台产品的新格元生物科技有限公司近日获得近3000万美元的A2轮融资。本轮融资由腾讯领投，礼来亚洲、夏尔巴投资、鼎晖投资、软银中国资本等现有股东共同参与。在不到四个月的时间内，新格元生物共完成三轮总计约7000万美元的融资。

❖ 安吉康尔完成1亿元B轮融资

12月25日，安吉康尔（深圳）科技有限公司（以下简称“安吉康尔”）宣布完成 1亿元B轮融资。本轮融资由博行资本领投，澳银资本、横琴金投跟投。据悉，本轮融资将用于加强安吉康尔基因智能AEGIS™系统的研发创新，并重点推进基因组疾病IVD医疗器械产品注册申报。

值得一提的是，安吉康尔于2019年推出CompleteCare™全基因组临床综合解决方案，在全面替代全外显子检测、线粒体检测、染色体微阵列分析等传统临床遗传分子检测技术基础上，系统性地填补了长期以来传统方案在结构性变异、拷贝数变异、深度内含子、假基因等方面的检测空白。一年以来回顾性数据显示CompleteCare™综合诊断率为46%，显著高于传统方案。国内外行业共识在不久的将来，全基因组必将成为基因组疾病临床分子诊断首要选择（测序中国）。

❖ 金圻睿生物完成1亿元B轮融资

12月25日，广州佳鉴生物技术有限公司宣布成功完成1亿元人民币B轮融资。广州市金圻睿生物科技有限责任公司（以下简称为：金圻睿）是佳鉴生物的IVD业务运营主体。本轮融资由易方达资本领投，老股东君联资本继续追加投资。本轮融资将用于进一步加强金圻睿生物在肿瘤伴随诊断、病原微生物、遗传性疾病等相关的多款基因检测产品的研发创新和引进转化；加快其IVD产品的注册申报；推动金圻睿市场渠道的部署和拓展等。

❖ 卡尤迪完成近6亿元D轮融资

12月23日，卡尤迪宣布正式完成近6亿元D轮融资。本轮融资由高瓴创投领投，金阖资本战略投资，惠远资本和峰瑞资本跟投。本轮融资将用于POCT分子诊断相关创新产品的研发、临床研究及市场转化。

❖ Vertex与Skyhawk合作开发RNA剪接调节小分子新药，金额超22亿美元

12月22日，Skyhawk Therapeutics和Vertex宣布一项战略研究合作和许可协议，旨在发现和开发可调节RNA剪接的新型小分子以治疗严重疾病。

根据协议，Vertex将向Skyhawk支付4000万美元的预付款，获得全球独家许可来针对计划靶标发现和开发的候选产品。在Vertex负责进一步的开发和商业化后，Skyhawk还有资格获得高达22亿美元的潜在里程碑付款以及未来销售的潜在特许权使用费。

❖ 臻和科技与高博医疗集团达成战略合作

12月22日，无锡臻和生物科技有限公司与高博医疗集团宣布达成战略合作，在产品开发、业务拓展等多方面开展合作，实现资源共享、专科领域优势互补助力血液肿瘤精准诊疗。

❖ 中科院医学所与华大集团签署战略合作协议

12月25日上午，中国科学院基础医学与肿瘤研究所（以下简称中科院医学所）与华大集团战略合作座谈会在杭州召开，双方在分子医学、核酸适体、高通量测序、时空组学、癌症早筛与预测、精准诊断等前沿研究领域进行了深入探讨。

技术

❖ 我国首个卒中万人全基因组图谱发布

12月18日，首都医科大学附属北京天坛医院王拥军教授团队在Stroke & Vascular Neurology发表研究最新研究成果，使用BGISEQ-500的高通量测序技术对中国国家卒中登记-III的万余例卒中患者样本进行全基因组深度测序，绘制了中国卒中人群基因图谱。

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Si Cheng et al., Whole genome sequencing of 10K patients with acute ischaemic stroke or transient ischaemic attack: design, methods and baseline patient characteristics, Stroke & Vascular Neurology, 2020

❖ 敏感性97.1%，特异性99.3%

卢煜明院士的鼻咽癌液体活检早筛技术最新成果

12月19日，香港中文大学李嘉诚健康科学研究所所长卢煜明院士在2020金域医学学术委员会专题研讨会发表演讲，分享了血液游离DNA（EB病毒DNA）在无创产前及鼻咽癌早期筛查的应用，2000人样本的结果表明阳性预测值为9.5%，敏感性97.1%，特异性99.3%。

❖ Cell：樊嘉团队基于单细胞转录组测序

揭示早期复发性肝癌的肿瘤免疫微环境

12月23日，复旦大学中山医院的樊嘉院士团队与华大生命科学研究院的研究团队合作在Cell上在线发表研究成果，对来自18个原发性或早期复发性HCC患者的16,498个细胞进行全长单细胞转录组测序，从单细胞水平上首次深度全面地剖析了早期复发性肝癌的免疫特征和肿瘤免疫逃逸机制。

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Yunfan Sun et al., Single-cell landscape of the ecosystem in early-relapse hepatocellular carcinoma, Cell, 2020

❖ 斯坦福团队基于ctDNA脱落量预测NSCLC的肿瘤大小

12月11日，斯坦福大学团队在Science Advances发表研究成果，通过数学建模，根据患者血液中的ctDNA脱落量来预测非小细胞肺癌肿瘤的大小，为癌症常规筛查和癌症复发监测提供新的理论参考。

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Stefano Avanzini et al., A mathematical model of ctDNA shedding predicts tumor detection size, Science Advances, 2020

❖ 单细胞转录组联合空间转录组揭示肺损伤治疗新靶点ADAMTS4

近日，美国St Jude儿童医院的Paul G. Thomas团队联合广州医科大学第一附属医院钟南山院士团队在Nature期刊上发表研究成果，以甲型流感病毒感染小鼠为研究ARDS的模型，结合单细胞测序和空间转录组策略，发现在病毒感染过程中过度激活的成纤维细胞可产生细胞外基质重塑酶—尤其是ECM蛋白酶ADAMTS4，重塑肺部微环境，进而促进免疫细胞浸润，导致肺部功能损伤。此外，发现ADAMTS4的水平与感染的严重程度有关。

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David F. Boyd et al., Exuberant fibroblast activity compromises lung function via ADAMTS4, Nature, 2020

❖ 于军团队发现原核生物基因组重组在大肠杆菌物种形成中的决定作用

12月15日，中国科学院北京基因组研究所暨国家生物信息中心于军研究团队，在生物信息学领域杂志Briefings in Bioinformatics上发表研究成果，通过二代和三代测序数据，完成了逾百株来自世界各地、不同脊椎动物宿主（包括人类在内）的大肠杆菌（E.coli）高精准度基因组完成图，阐述了基因组重组在物种形成中的核心作用。（测序中国）

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Yu Kang et al., A fine-scale map of genome-wide recombination in divergent Escherichia coli population, Briefings in Bioinformatics,2020

应用

❖ 我国首个标志物驱动的泛癌种药物上市申请获国家药监局正式受理

12月22日，思路迪医药宣布，与康宁杰瑞生物制药、先声药业集团有限公司战略合作的重组人源化PD-L1单域抗体恩沃利单抗注射液（研发代号：KN035）的新药上市申请(NDA)已于12月17日获国家药品监督管理局（NMPA）受理。

这是中国首个标志物驱动的泛肿瘤药物。相关适应症包括既往标准治疗失败的微卫星不稳定（MSI-H）/错配修复功能缺陷(dMMR) 晚期结直肠癌、胃癌及其他晚期实体瘤。恩沃利单抗注射液（KN035）是全球首个皮下注射的PD-L1抑制剂，获批后可填补未被满足的临床需求。

❖ 英国新冠病毒株变异，平均会传染1.5人

日前，根据新华社客户端援引其他媒体报道，英国出现具有高度传染性的新冠病毒新变种，“情况并未失控，但我们不能任其发展”。根据世卫组织的说法，感染这种新毒株的人平均会传染1.5人，而英国之前的已知毒株的传染率平均为1.1人。世卫称，这种新变种已经在澳大利亚、冰岛、意大利和荷兰等国出现了感染个例，丹麦也出现了少数病例。

❖ 我国首个SMA遗传学诊断专家共识发布及解读

12月27日，遗传病诊断发展论坛暨SMA遗传学诊断专家共识解读会召开。此共识是首都儿科研究所遗传研究室宋昉研究员在2020年疫情期间，牵头组织全国多家医院多学科专家团队共同撰写了我国第一个“脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识”，发表在《中华医学杂志》2020年11月3日第100卷第40期。

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关于基因慧

基因慧是数字生命健康领域创新服务平台。团队深耕行业十余年，从行研咨询、媒体资讯、产业平台等角度提供优质内容。作为国发改产业研究合作单位，基因慧联合多家头部机构连续四年发布公开的行研报告，为产业园、投资机构、头部企业及政府提供咨询规划服务，参与组织发布行业共识和标准，致力于建设数字生命健康产业数字化平台，服务生命科技创新创业。

☆ 国发改《战略性新兴产业发展展望》编委

☆ 参与组织发布行业共识、团体标准

☆ 发布产业大数据平台优脉通YourMap

☆ 中国遗传学会生物产业促进委员会委员

☆ 发布数十份基因及数字生命健康领域行研报告

☆ 组织基因检测联盟（筹）首届、第二届会议

☆ 主办数字健康私董会、大湾区生命健康创新论坛

☆ 受邀为华西、Illumina、华大、上海交大等报告

☆ 中国抗癌协会肿瘤标志专业委员会战略合作单位

☆ 广东省精准医学应用学会政策研究应用分会常务委员