GeneMail简报:​波士顿儿童医院研发猝死基因治疗,北大发表RNA单碱基编辑技术

【79期看点】创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定,AveXis和Paragon合作SMA基因治疗,激光护肤的关键作用因子可能是dsRNA,“遗传与人类健康”院士论坛将在8月贵阳召开。

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《国务院关于实施健康中国行动的意见》:以治病为中心转向以健康为中心

7月15日,国务院印发《国务院关于实施健康中国行动的意见》,明确了三方面共15个专项行动。一是从健康知识普及、合理膳食、全民健身、控烟、心理健康等方面综合施策,全方位干预健康影响因素;二是关注妇幼、中小学生、劳动者、老年人等重点人群,维护全生命周期健康;三是针对心脑血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病、糖尿病四类慢性病以及传染病、地方病,加强重大疾病防控,提高生活质量。(中国政府网)

 

微芯生物科创板IPO获批

近日,证监会按法定程序同意深圳微芯生物科技股份有限公司(简称“微芯生物”)科创板首次公开发行股票注册。早在3月27日,微芯生物首次公开发行股票并在科创板上市的申请获上交所正式受理,安信证券为其保荐机构,拟公开发行不超过5000万股,募集资金8.04亿。

 

波士顿儿童医院研发降低心脏猝死的基因治疗

7月17日消息,波士顿儿童医院的科学家建立了儿茶酚胺敏感性实性心动过速(CPVT)的首个人体组织模型,这是一种由运动或突然的情绪压力引发的潜在致命的心律失常形式。使用该模型,他们开发了一种基因治疗程序,旨在通过恢复钙调节来治疗CPVT。

 

北京大学魏文胜团队发表新型RNA单碱基编辑技术

7月15日,北京大学生命科学学院魏文胜课题组在Nature Biotechnology杂志在线发表了研究论文,首次报道了名为LEAPER的新型RNA单碱基编辑技术。利用该技术,研究人员在一系列疾病相关基因转录本中实现了高效、精准的编辑,并成功修复了来源于Hurler综合征病人的α-L-艾杜糖醛酸酶缺陷细胞。该技术的建立为生命科学基础研究和疾病治疗提供了一种全新的工具。(博雅辑因)

 

激光护肤的关键作用因子可能是dsRNA

近日,科学家们发现RNA的产生是激光护肤治疗再生影响的原因。激光会轻微损伤皮肤细胞,迫使它们自行修复。在修复过程之后,皮肤看起来更年轻,为了理解这一过程,研究人员研究了小鼠的毛囊再生。老鼠可以在深度伤口后再生毛囊。受损细胞释放自我编码的双链RNA分子(dsRNA),开始再生过程。

 

1000万活产婴儿数据评估出生缺陷与儿童期癌症相关性风险

7月,JAMA oncology杂志上发表了一篇基于1000万活产婴儿数据全面评估出生缺陷与儿童期癌症相关性风险的文章,用大数据揭示出生缺陷与儿童期肿瘤的特有关联。(华大医学)

 

麻省理工学院团队打造“人造肌肉”

7月15日消息,麻省理工学院(MIT)的研究团队利用“热胀冷缩”的原理,制造出了一种人造肌肉纤维,其单根纤维可承受自身重量 650 倍的载荷,而且大概成本是每米 6 美分,已经具备工业化规模量产的条件。(DeepTech深科技)

 

识别针对癌症的免疫细胞条形码追踪系统

根据Nature Communications,澳大利亚科学家开发了一种用于细胞的条形码追踪系统,RAGE-Seq技术可以生成高精度和高灵敏度的全长抗原受体序列,识别针对癌症产生的罕见免疫系统细胞。

 

Nature Biotechnology:宏基因组学检测的研究

近日,英国东安格利亚大学的科学家成功开发了一种宏基因组学检测的研究方法。该优化后的研究方案针对细菌性下呼吸道感染,可从临床呼吸道样本中去除高达99.99%的宿主核酸,并利用纳米孔测序的实时检测在6小时内准确识别病原体和抗生素抗性基因。(OxfordNanopore)

 

《细胞》:建立癌症患者长期预后的预测模型

最近,斯坦福大学科学家开发了这样一个水晶球,叫“连续个体化风险指标”模型,这个模型能根据一些实时的检测指标,准确预测癌症病人12-60个月内的进展风险。并且还能指导病人采取最合适的治疗方法。目前,该模型已在弥漫性大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病以及乳腺癌中取得了良好的效果,相关研究发表在《细胞》上。(奇点网)

 

《自然》子刊:EB病毒感染可能与肺淋巴上皮瘤样癌有关

最近,中山大学的张力教授团队和华大基因科研人员通过全外显子测序技术发现,一种罕见的肺癌类型——肺淋巴上皮瘤样癌(LELC)和鼻咽癌一样与EB病毒有很密切的关系。并且,还发现目前用来治疗鼻咽癌的吉西他滨+顺铂方案,对肺LELC的治疗效果,还要远好于现有的一线方案,大幅提升了客观缓解率和无进展生存期。(奇点网)

 

中国前列腺癌患者基因检测专家共识(2019年版)

近日,《中国前列腺癌患者基因检测专家共识(2019年版)》发表在复旦大学附属肿瘤医院主办的全国性肿瘤学术期刊《中国癌症杂志》。最新共识推荐了适宜进行基因检测的对象和基因检测内容,进一步指导了NGS基因检测在前列腺癌诊疗中的规范应用。(莲和医疗)

 

Genmab与BliNK Biomedical合作开展癌症治疗

7月15日消息,丹麦Genmab公司与BliNK Biomedical合作推出了高达2亿美元的癌症治疗合作,Genmab已经签署了针对CD47的BliNK Biomedical抗体的独家商业许可,Genmab计划将其与DuoBody®平台技术相结合,以创造新的抗癌双特异性抗体。

 

帕金森基金会和Fulgent Genetics合作帕金森病基因检测计划

7月16日,帕金森基金会和Fulgent Genetics公司宣布,他们已开始就帕金森病患者的新基因检测计划展开合作。将为具有潜在临床相关帕金森病相关基因的个体提供基因检测和遗传咨询。

 

Arbor Biosciences为IWGSC提供小麦基因组生物信息分析

7月16日,Arbor Biosciences表示已签署协议,为国际小麦基因组测序协会(IWGSC)开发的外显子组提供Curio Genomics的生物信息学平台。

 

创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定

近日,Dicerna Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。(药明康德)

 

Boehringer Ingelheim以高达3.25亿欧元的价格收购AMAL Therapeutics

7月17日消息,Boehringer Ingelheim以3.25亿欧元(3.649亿美元)的价格收购瑞士旗下的AMAL Therapeutics公司,该公司是基于其KISIMA®技术平台的一流癌症疫苗开发商。AMAL的主要疫苗候选物ATP128是一种嵌合重组蛋白疫苗,正在开发用于IV阶段结直肠癌,并将在本月晚些时候开始进行首次人体试验。

 

AveXis和Paragon合作SMA基因治疗

7月16日,诺华公司AVEXIS表示将利用Paragon基因治疗中心作为额外的生产基地针对其脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗Zolgensma。

 

 

基因泰克与Skyhawk在RNA治疗上合作超20亿美元

7月16日,Genentech与GPCR专家Sosei Heptares达成10亿美元的biobucks协议,之后合作了另外两项协议:一个专注于Skyhawk Therapeutics治疗癌症和神经退行性疾病,另一个专注于Convelo Therapeutics治疗神经系统疾病。该协议授予Genentech独家全球许可,用于开发和商业化针对多个目标的潜在疗法。

 

Trefoil Therapeutics投入$28M到首个治疗遗传性眼疾的细胞药物

7月16日消息,目前预防角膜营养不良的遗传性眼病患者失明的唯一方法是使用角膜移植手术。但Trefoil Therapeutics正在寻求改变这一状况。它已经筹集了2800万美元用于将其再生医学推向临床。Trefoil的第一个目标是将其药物TTHX1114用于患有角膜内皮细胞营养不良的患者。

 

海医会遗传咨询从业人员培训,8月2日-4日,长治

海峡两岸医药卫生交流协会遗传与生殖专业委员会定于2019年8月2日至4日在山西省长治市召开国家继续教育医学教育项目遗传咨询从业人员培训班(第十五期)暨精准医学框架下出生缺陷防控及产前诊断技术高峰论坛(第三届)。此次培训班将介绍有关遗传病、遗传病诊断、遗传咨询及产前诊断和 PGD 操作规范等知识。此次会议由海峡两岸医药卫生交流协会遗传与生殖专业委员会主办,WHO遗传病社区控制合作中心联合长治市妇幼保健院、山西省医师协会检验医师分会医学遗传学与诊断技术专业委员会承办。(详情

 

“遗传与人类健康”院士论坛,8月22日-8月24日,贵阳

8月22日-24日,由中国工程院医药卫生学部和上海交通大学医学遗传研究所主办的中国工程院2019医学前沿论坛将在贵州省贵阳市举行,七位院士领衔,企业赞助仅剩限量名额。(详情

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