生命健康简报:基因编辑成功消除HIV、贝瑞拟设5亿元产业基金、ONT应用临床感染快检

GeneMail 77期-数字生命健康行业简报

* 欢迎向基因慧投稿,融资信息首发免费。

  本期头条  

  • 国家卫健委推广上消化道癌、脑卒中早筛
  • NMPA为罕见病提供定制医疗器械备案制
  • 基因编辑消除小鼠HIV DNA并将用于人
  • 人工DNA控制药物中活性成分有序释放
  • ONT测序应用临床诊断细菌性呼吸道感染
  • 贝瑞基因拟设立基金管理公司,募资5亿元
  • 8月22日召开“遗传与人类健康”院士论坛
详情及其他消息见本期GeneMail正文。

 

先锋声音 

FLG专访英国生物银行相关负责人

图1:UK BioBank(来源:www.ukbiobank.ac.uk)

除了外显子组测序等技术,还通过蛋白质组学和代谢组学发现未知生物标记物,基于核磁共振(NMR)和质谱;将蛋白质组学、基因组、代谢组学数据和医疗记录等信息结合;质控和成本是主要挑战;在精准医学应用方面,主要用于伴随诊断和预后监测。——7月2日,英国生物银行2019年科学会议后,Front Line Genomics采访了曼彻斯特大学癌症细胞生物学教授、斯托勒生物标志物发现中心主任Anthony Whetton教授。

 

政策  

国家卫健委:印发上消化道癌、脑卒中人群筛查等技术方案

6月18日,国家卫生健康委办公厅印发《上消化道癌人群筛查及早诊早治等技术方案》、《脑卒中人群筛查及综合干预技术方案》和《儿童龋病预防干预技术方案》的通知,可在国家卫生健康委官网“疾病预防控制局”栏目下载。

NMPA为罕见病治疗开备案管理的绿色通道

7月4日,国家药品监督管理局同国家卫生健康委员会制定《定制式医疗器械监督管理规定(试行)》,自2020年1月1日起施行。主要为满足指定患者的罕见特殊病损情况,在我国已上市产品难以满足临床需求的情况下,由医疗器械生产企业基于医疗机构特殊临床需求而设计和生产,对定制式医疗器械实行备案管理

粤港澳大湾区三年行动计划(2018-2020年)发布

7月5日,广东省推进粤港澳大湾区建设领导小组印发《广东省推进粤港澳大湾区建设三年行动计划(2018-2020年)》,明确以香港、澳门、广州、深圳为四大中心城市,发挥香港—深圳、广州—佛山、澳门—珠海的带动作用,促进城乡融合,联动其他跨省区合作平台及对接,建设国际科技创新中心,加强国际性综合交通枢纽建设等基础设施建设,构建现代产业体系,推进生态文明建设和建设宜居宜业宜游的优质生活圈,建设广东自由贸易试验区。

图2:粤港澳大湾区地理示意图(来源:互联网)

同时提出共建粤港澳合作发展平台。明确支持发展以下示范区/合作区深圳前海深港现代服务业合作区、广州南沙粤港澳全面合作示范区、珠海横琴粤港澳深度合作示范、深港科技创新合作区、中新广州知识城、珠海西部生态新区、佛山粤港澳合作高端服务示范区、惠州潼湖生态智慧区、东莞滨海湾新区、中山翠亨新区、江门大广海湾经济区和肇庆新区等。

成都政府:促进医药健康产业,重点发展干细胞、再生医学和基因治疗

7月1日,成都市人民政府办公厅发布《关于促进成都医药健康产业高质量发展的实施意见》,大力发展干细胞与再生医学、基因治疗等前沿技术,重点发展新型抗体、免疫治疗、干细胞治疗、抗衰老药、肿瘤疫苗等创新药物。

 

科研

基因编辑成功消除小鼠的HIV DNA,将用于人体试验

7月2日,Nature Communications发文,坦普尔大学和内布拉斯加大学的团队,利用CRISPR基因编辑技术结合新开发的抗逆转录病毒疗法(ART),成功地为30%受感染小鼠消除了HIV DNA。Excision BioTherapeutics公司已获得坦普尔大学的基因编辑技术许可,计划推进人体临床试验。

【编者语】因为2018年11月被曝光的人类胚胎基因编辑事件,大众对基因编辑或已产生了一定的偏见。实际上,基因编辑被禁止用于人类胚胎但被鼓励用于动物及人体体细胞,后者是新药研发的重要技术手段。

早在2017年7月,张锋团队发表了腺相关病毒介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统可以治疗血管生成相关疾病(如眼疾);15个月后,CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals联合宣布获得FDA的IND批准开展CRISPR/Cas9技术治疗镰刀型细胞贫血症的基因疗法临床试验(CTX001),2019年2月首名患者接受治疗,该临床试验计划扩大至包括β-地中海贫血症等。2018年12月,张锋参与创立的Editas Medicine公司(NASDAQ: EDIT)也宣布,FDA通过其基于CRISPR技术的试验性药物治疗Leber先天性黑朦10型患者的临床试验(EDIT-101)申请。

基因慧将持续追踪基因编辑和基因治疗的全球技术转化和投融资等,欢迎金融团队和药厂合作。


BMS的白血病药物成为CAR-T的“开关”

近日,Science Translational Medicine发文,细胞因子释放综合征(CRS)是CAR-T细胞治疗最常见的急性副作用,维尔茨堡大学医院的科学家发现BMS的白血病药物Sprycel通过干扰一种名为LCK的酶可以暂停小鼠的CAR-T疗法而免于可能致命的CRS,因此这种药物可以用作CAR-T细胞的“开关”。7小时内,CAR-T细胞可恢复全部能力。同时相对而言地塞米松仅表现出部分抑制作用。

39种肠道微生物,确定牛奶的美味程度

7月4日,Science发文,四个欧洲国家的1000头奶牛的微生物组DNA研究表示,39种“核心微生物”组成的共生网络中,确定牛奶的美味程度,还与甲烷排放,瘤胃和血液代谢物以及牛奶生产效率等有关。

鹿角可能是受控的骨癌

图3:沈铨 《松溪群鹿图》(来源:互联网)

许多反刍动物(牛、鹿、叉角羚羊等)会发生骨质突起等,其中鹿角生长速度极快。春季到夏季新生长出的鹿角大约长为1~2米,细胞分裂增殖速度甚至超过了癌组织。

近日,西安西北工业大学的遗传学家邱强团队在Science发文,通过对44种反刍动物的基因组进行测序,发现反刍动物的角有着同一进化起源;而且在鹿角的生长中,多个原癌基因通路在鹿角组织被激活并发生遗传改变。邱强教授表示:“鹿角的生长更像受控制的骨癌,而不是典型的骨骼”。

人工DNA可以控制药物中活性成分的释放

6月28日,慕尼黑工业大学的团队在fJournal of Controlled Release发文称,通过水凝胶和人工DNA的组合,纳米颗粒可以在与人体相似的条件下依次释放药物中的三种活性成分。

孟超肝胆医院基于血液ctDNA预测肿瘤复发

近日,福建医科大学孟超肝胆医院的科研团队以患者血浆中的ctDNA为研究对象,结合临床信息,构建出一种新的可用于早期预测肿瘤复发的方法,发表于Clinical Cancer Research。(安诺基因)

狗“闻”出肺结节是不是恶性

最近,《Lung Cancer》杂志就报道了一项有趣的发现:经过训练的狗,可以从肺结节患者呼气中识别出哪些是恶性的。(医学界肿瘤频道)

三手烟损害呼吸系统,直接影响基因表达

7月1日,加州大学河滨分校的科学家发表研究称,三手烟(吸烟后残留在衣服、头发、家居和汽车等物体表面的尼古丁及其它化学物质)破坏呼吸系统中的上皮细胞,对人类基因表达有直接影响。

 

应用 

Nanopore测序应用临床诊断细菌性呼吸道感染

图4:Nanopore MinION(来源:MIT Technology Review)

细菌性下呼吸道感染(LRIs)的临床诊断的金标准是培养(culture),但其敏感性差,而且太慢而不能指导早期的靶向抗微生物治疗。宏基因组测序可以比培养更快地鉴定细菌LRI病原体。

近日,Nature Biotechnology发文表示,科学家基于Oxford Nanopore测序技术,开发了一种用于LRI临床诊断宏基因组学方法,从样品到结果只需6小时,对病原体检测的敏感性为96.6%,特异性为41.7%,可以准确检测抗生素抗性基因。在确认定量PCR和pathobiont特异性基因分析后,特异性和灵敏度增加至100%。Nanopore宏基因组测序可以快速准确地识别细菌LRI,并可能有助于减少广谱抗生素的使用。

FDA批准FoundationOne CDx作为Lynparza伴随诊断

7月1日,Foundation Medicine表示,FDA已批准其FoundationOne CDx检测作为olaparib(AstraZeneca和Merck的Lynparza)的伴随诊断,用于BRCA突变的晚期卵巢癌的一线维持治疗。

Luminex提交向FDA金黄色葡萄球菌DNA检测

7月1日,Luminex(NASDAQ:LMNX)在市场收盘后宣布已向提交了其Aries MRSA Assay申请。该方法是一种实时定量聚合酶链反应检测方法,直接检测鼻拭子中耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)DNA。金黄色葡萄球菌鼻腔定植与成人哮喘和鼻炎有关。

FDA暂停Unum Therapeutics的I期T细胞疗法ACTR087

近日,Unum Therapeutics的自体T细胞疗法ACTR087-Rituxan临床I期试验,第二次被FDA暂停。主要原因是参与临床试验的患者发生了3级和4级不良事件,包括神经毒性和呼吸窘迫等。

哈佛医学院使用优化的基因编辑方法精准治疗耳聋小鼠

7月3日,Nature Medicine在线发表哈佛医学院的研究成果,采用优化的CRISPR-Cas9基因编辑系统(SaCas9-KKH) 治疗因基因突变致聋的“贝多芬小鼠”。优化的系统可以准确地识别突变耳聋基因TMC1基因并使之失活,同时保留基因拷贝中的正常DNA。新方法使用金黄色葡萄球菌的改良Cas9酶来代替标准Cas9。

【编者语】“贝多芬小鼠”的首项研究成果发表于2017年12月21日的Nature期刊上,由哈佛大学医学院耳鼻喉科副教授Zheng-Yi Chen和哈佛大学化学与化学生物学教授、Broad研究所的David R. Liu共同主导。1年半后的这次研究在小鼠模型的疗法长达一年,同时应用到人的细胞系中。根据中国临床试验注册中心数据库,我国耳聋相关临床试验18项,1/3属于观察性研究,其他属于传统治疗的干预研究等;根据美国临床试验数据库,Institut Pasteur于6月29日刚刚启动;除此之外,诺华于2014年1月启动了CGF166基因治疗耳聋的临床试验。

《全基因组测序在遗传病检测中的临床应用专家共识》

7月1日,39位医学遗传学专家共同探讨了WGS作为临床遗传病检测手段的关键特征,并从检测申请、检测及分析流程、报告及遗传咨询等方面给出了建议。本共识适用于以NGS技术为主的高覆盖度WGS(通常>40X)在遗传病临床诊断性检测中的应用,主要针对符合孟德尔遗传规律的基因或基因组疾病。(中华儿科杂志)

《胎儿生长受限专家共识(2019版)》

7月1日,胎儿生长受限(FRG)是导致围产儿患病和死亡的重要原因,还可能带来远期的不良结局。中华医学会围产医学分会胎儿医学学组联合中华医学会妇产科学分会产科学组,组织全国专家讨论并制定了我国FGR 专家共识。( 中华围产医学杂志)

复旦与华为合作开发全国首个医学人工智能课程

7月4日,复旦大学基础医学院教授刘赟与华为公司合作开发了全国首个面向医学生的系统性的医学人工智能课程“医学人工智能与机器学习”。(复旦大学新闻文化网)

 

产业  

贝瑞基因拟参股设立基金管理公司

7月5日,根据贝瑞基因发布的公告,贝瑞基因拟参股设立基金管理公司并共同成立产业投资基金,即成都市贝瑞和康基因技术股份有限公司拟与周大岳、 北京瑞生汇智管理咨询有限公司在北京签署《合作框架协议》,各方将共同出资设立福州瑞生投资管理有限公司,并将管理公司作为普通合伙人共同成立产业投资基金。主要投资于基因测序和精准医疗全产业链上的项目,募资规模为人民币 5 亿元,“4+4”模式。

肿瘤免疫测序企业Adaptive在纳斯达克上市

6月27日,微软投资的Adaptive Biotechnologies公司在美国纳斯达克上市,上市后进一步大涨101%,市值超过50亿美元。据悉,Adaptive于2009年成立,总部位于西雅图,致力于基于高通量基因测序和生物信息赋能免疫治疗。

【编者语】:国内类似公司包括裕策生物和普瑞基准等。裕策生物由”华创系“团队于2015年成立创建,短短3年后完成由IDG领投数亿元B轮融资;普瑞基准由生物信息背景的分析师季序我博士和MD安德森癌症中心计算生物学与生物信息学系副系主任梁晗教授共同创建,2018年获得辰德资本的A轮融资。

专注非洲人基因组学54gene获$4.5M的种子轮融资

7月2日,专注于非洲人基因组学的初创公司 54gene宣布获得450万美元的种子轮融资。该公司的投资者包括Y Combinator,Fifty Years,Better Ventures,KdT Ventures,Hack VC,Pioneer Fund和Techammer。

专注女性健康的DotLab获得了$10M万A轮融资

图5:DotLab宣传页(来源:DotLab官网)

7月1日,女性健康个性化医疗公司DotLab表示,已获得1000万美元的A轮融资。这家总部位于旧金山的公司将非侵入性microRNA生物标记与机器学习相结合,以开发无创子宫内膜异位症检测方法。

Amicus和Brammer Bio在基因治疗领域合作

7月2日,Amicus Therapeutics将与Thermo Fisher Scientific最近收购的Brammer Bio合作,合作腺相关病毒(AAV)基因治疗Batten疾病项目。

IDT与3CR Bioscience合作定制基因分型筛选分析

7月2日,Integrated DNA Technologies(IDT)表示已与英国公司3CR Bioscience合作,为基因型筛选应用提供定制的检测方法,加速减少大批量基因分型的成本。

华大基因中标河北省孕妇无创产前基因检测服务项目

7月3日消息,华大基因全资子公司中标河北省孕妇无创产前基因检测服务项目,中标项目总预算为1.4亿元。(证券时报)

Illumina再次起诉华大基因及其附属公司的测序专利

6月28日,Illumina表示已经在美国、瑞士和土耳其提交了与BGI测序仪器和化学相关的专利侵权诉讼。这些诉讼目标产品包括BGISEQ-500和MGISEQ-2000平台。

人体微生物检测公司uBiome管理层全部离职

7月2日,人体微生物组检测的代表公司uBiome因涉嫌骗取保险支付,被FBI彻查。uBiome的两位创始人及CEO 全部离职,两位创始人也辞去了公司董事会的职务。(BioData)

 

会议预告

“遗传与人类健康”院士论坛,8月22日-8月24日,贵阳

图6:中国工程院2019医学前沿论坛暨“遗传与人类健康”院士论坛(来源于主办方)

由中国工程院医药卫生学部和上海交通大学医学遗传研究所主办,贵州省人民医院等承办,国家卫健委医学胚胎分子生物学重点实验室等协办的中国工程院2019医学前沿论坛将于2019年8月22日-8月24日在贵州省贵阳市举行,七位院士领衔,欢迎报名注册和企业赞助。(详情

全国临床分子检测质量保证大会,12月2日-4日,广州

为加强精准医学相关检测的质量保证和标准化,以及对近两年来全国临床基因分子检测质量情况进行总结,并对临床实验室常规基因检测中的一些关键问题进行针对性的培训和探讨,国家临检中心定于2019年12月2日至4日在广州市召开《全国临床分子检测质量保证大会》,会期三天。(点击详情

2019生物药开发者创新大会,8月24日-25日,上海

“2019生物药开发者创新大会暨首届Turning Point抗体药研发课年会” 将于8月24-25日在上海举行,主办单位为贝壳社和ACROBiosystems。(点击详情

第六届中国IVD产业投资与并购CEO论坛,7月17日-18日,杭州

2019年7月17日-18日由CHC医疗咨询联合杭州钱塘新区(杭州医药港)将共同举办“第六届中国IVD产业投资与并购CEO论坛。

2019中国转化医学大会暨中国精准医学大会,10月25日-27日,韶关

2019中国转化医学大会暨中国精准医学大会和第九届中国医学细胞生物学学术大会将于2019年10月25日-27日在广东韶关举行。李继承教授为大会主席,魏于全院士、曹雪涛院士、陈志南院士、曾益新院士、郑树森院士等专家将出席。

【声明】以上文章为行业相关资讯或分析,仅供研究参考,不作为临床等决策依据;编辑后的文章的知识版权属于基因慧,机构转载请在文章作者以及正文首行显著注明出处,欢迎个人转发至朋友圈及群分享。

【关于基因慧】深圳基因界科技咨询有限公司是一家第三方基因和数字生命健康产业创新服务机构,成立于2016年,基于10年产业实践的团队,我们建立了行业数据库YourMap和专业媒体品牌基因慧(GeneClub),提供产业规划、咨询培训和科技媒体等服务,致力于建立数字生命健康产业信息大数据平台。

欢迎产业园区、金融机构、学会及联盟、政府及企业等机构合作和支持,跨界融合发展,赋能创新创业(400-088-7466,info@genonet.cn)。

 

版权所有,未经允许不得转载。基因慧:数字生命健康创新服务 » 生命健康简报:基因编辑成功消除HIV、贝瑞拟设5亿元产业基金、ONT应用临床感染快检

相关推荐

抢沙发