GeneMail周报 | Kite团队再聚,创近10年来生物科技领域最大IPO

文/基因慧

基因慧本周看点:抗癌药售价最终敲定,17种抗癌药纳入国家医保,最大价格降幅71%;科研突破聚焦生物大数据领域,英国科学家和华大分别发布大数据研究;罗氏7.6亿美元投入RNA疗法,Kite团队再创业实现近10年来最大规模IPO,FDA批准首个CRISPR临床试验等,更多资讯详细请见下文。

    

【图文故事】根据《Science》报道的一篇研究,一个人最多能记住多达1万张面孔,而普通人则能记住大约5000张脸。

 

本周头条

 

▼ Kite团队再聚,创近10年来生物科技领域最大规模IPO

图,同种异体CAR-T疗法,来自Allogene官网

当地时间10月11日,抗癌疗法研发初创公司Allogene Therapeutics成功登陆纳斯达克市场(ALLO),完成IPO融资3.24亿美元,市值达到20.5亿美元,据《Bloomberg》统计,这是近十年以来生物科技公司最大规模的公开募股。该公司于2017年成立,创始人是前Kite Pharma公司的高管Arie Belldegrun和David Chang博士,2017年8日,制药巨头Gilead(吉利德)120亿美元高价收购Kite Pharma,随后其Yescarta成为全球第二款获得FDA批准的CAR-T疗法。

该公司以其先进技术专注于开发同种异体的即用型(off-the-shelf)CAR-T疗法,深得资本市场青睐,曾在今年4月宣布完成3亿美元A轮融资,并与Cellectis、辉瑞建立合作。目前,Allogene核心候选疗法UCART19将在2019年上半年进入1期临床试验,用于治疗急性淋巴性白血病,同时也在研究针对实体瘤的CAR-T疗法。

与自体CAR-T疗法不同,同种异体的CAR-T疗法使用的是从健康捐献者中获得的T细胞,事先进行制备,无需再经过从患者体内提取细胞、体外编辑改造、扩增和回输这一费时过程,将极大地缩短患者等待治疗的时间,大幅度提高CAR-T疗法的生产效率,降低生产成本,该方法也常被称为“通用型”CAR-T疗法。如果这种方式有效,它将比最早上市的自体CAR-T细胞产品(Yescarta和Kymriah)更便宜且更易于生产。

 

政策

▼ 关键词:抗癌药

17种抗癌药纳入国家医保,最大价格降幅71%

10月10日,国家医保局发布《关于将17种抗癌药纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》,17种抗癌药纳入医保报销目录,很多药物降幅超过50%,最高降幅71%,将极大减轻我国肿瘤患者用药负担。

▼ 关键词:药物研发

国家药监局发布药物研发与技术审评沟通交流新规

10月9日,为贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,国家药监局制定了《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》,同时废止《药物研发与技术审评沟通交流管理办法(试行)》(2016年第94号通告)。

上述政策文件可登陆YourMap(yourmap.net.cn),点击“知识库”,搜索文件名下载。

 

科研

▼ 关键词:生物大数据

《Nature》封面:英国生物样本库发布大规模遗传数据

10月11日,英国牛津大学科学家在《Nature》发表两篇研究,对生物样本库中约50万个体的全部数据进行了首次描述,包括生物测量、生活方式指标以及成像数据,宣布这些资源对外开放,同时对大脑遗传结构进行了深入研究。

华大发布最大规模中国人基因组学大数据研究成果

10月10日,华大正式对外发布一项迄今为止最大规模的中国人基因组学大数据研究成果。这是由中国科学家主导,对14余万中国人的无创产前基因检测数据进行深入研究后,首次揭秘中国人群基因遗传特征的科研成果,也是由华大主导的百万人群基因大数据研究项目的第一期成果。

▼ 关键词:基因编辑

CRISPR有效治疗小鼠遗传性肝病

10月9日,瑞士苏黎世联邦理工学院科学家在《Nature Medicine》刊文,通过基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮尿症的基因突变。科学家们通过将CRISPR-Cas9与胞苷脱氨酶结合注入患病小鼠肝脏,小鼠体内苯丙氨酸水平在治疗后6周恢复正常。

▼ 关键词:孤雄生殖

中国科学家首次获得孤雄小鼠

10月12日,中国科学院动物研究所科学家在《Cell Stem Cell》刊文,基于干细胞技术与基因编辑技术,在孤雄单倍体干细胞中删除7个印记控制区段,再与另一颗精子形成孤雄胚胎干细胞,最终成功发育成为孤雄小鼠。这是首次获得具有两个父系基因组的孤雄小鼠。

产业

▼ 关键词:RNA疗法

7.6亿美元合作,罗氏投入RNA疗法研发

10月11日,Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏合作,利用Ionis在RNA靶向治疗方面的优势,开发针对因子B的IONIS-FB-LRx疗法,首个适应症针对罹患地理萎缩的患者,这是干性年龄相关性黄斑变性的晚期阶段。Ionis将获得7500万美元预付款,以及6.84亿美元里程碑付款、许可费用及销售分成。

▼ 关键词:人工智能

腾讯与英国Medopad合作,AI助力3分钟诊断帕金森病

10月9日外媒报道,腾讯与英国移动医疗公司Medopad开展合作,双方将共同启动帕金森病AI辅诊技术联合研发,实现基于帕金森病临床评测标准的运动功能AI辅助评估技术在移动化、家庭场景下的应用,最快可3分钟完成帕金森病的运动评估,诊断速度提升10倍。

▼ 关键词:CRISPR临床试验获批

FDA批准首个CRISPR临床试验,治疗镰状细胞贫血症

10月11日,CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals宣布,FDA已解除对两家公司合作研发的基于CRISPR/Cas9技术的基因疗法CTX001临床试验禁令,并接受了该疗法的研究性新药申请(IND)。这是针对镰刀型细胞贫血症的创新基因编辑疗法,也是在美国进行的首个CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。

▼ 关键词:基因疗法

bluebird bio基因疗法上市许可申请获欧盟受理

10月6日,bluebird bio宣布欧洲药品管理局(EMA)受理LentiGlobin基因疗法的上市许可申请(MAA),用于治疗输血依赖性(TDT)和non-β0/β0基因型β-地中海贫血的青少年和成年患者,预计在2019年第一季度就可以得到审评结果。

▼ 关键词:宫颈癌疫苗

FDA批准九价宫颈癌疫苗适用于27-45岁女性和男性

10月5日,FDA批准默沙东Gardasil 9(9价重组人乳头瘤病毒疫苗,HPV疫苗)的补充申请,用于27-45岁女性和男性成人的接种。此前,Gardasil 9适用于9-26岁女性或男性人群,这是FDA批准的首款用于26岁以上人群的HPV疫苗。而在国内,HPV疫苗尚未获批用于男性人群。

▼ 关键词:CAR-T细胞疗法

第6款CAR-T细胞药物获国家药监局批准,进入临床试验

10月8日,银河生物自主研发的抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液已正式获得CFDA核准颁发的药物临床试验批件,至此,已有6款CAR-T细胞药物获得国家药监局批准进入临床试验,其余来自复兴凯特、恒润达生、明聚生物和南京传奇。

 

融资

 

会议预告

2018年人体微生物组与健康学术年会

时间:2018年10月15-16日

地点:北京·星光梅地亚酒店

大会主席:高福院士

主办单位:中国科学院微生物研究所、中国生物工程学会

 

2018第三届全球精准医疗(中国)峰会

时间:2018年12月8-9日

地点:上海·宝龙艾美酒店

主办单位:上海万怡会展管理股份有限公司、中国医师协会临床精准医疗专业委员会、上海市浦东新区生物产业行业协会

主要嘉宾:王红阳院士、黄荷凤院士等

 

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