2021基因行业年度大事记：厚积薄发，未来可期

文章 | 基因慧  编辑 | Kathy 审核 | 布三少

关键词 | 年终盘点

关键词：

科技攻关及未来产业、基因治疗、县级癌症筛查、外资监管……

基因慧解读：

基因行业作为“科技自立自强”的战略支撑行业之一，获得各国进一步重视和投入：1）提高科研投入和鼓励科研人员体制内创业，包括DNA存储等新兴技术；2）加速转化普惠应用，例如体外诊断、罕见病、基因治疗、癌症早筛及监测；3）战略资本的注入。

同时，仍有大量基础工作需规范化：1）行业基本的标准落地，例如LDT；2）资源配置到关键领域，例如关键生产设备及配套耗材、数据库、基因治疗研发等；3）重大科研投入后的转化，例如专业孵化器和加速器的建设与评价；4）国际环境与行业生态的平衡……

■ 国外基因行业监管的重大事件举例

• 2021年6月1日，欧洲药品管理局发布的《基因和细胞治疗药物开发指南》正式生效，提供了涵盖转基因细胞治疗药物相关的质量、非临床和临床以及药物警戒和环境风险评估的建议。
• 2021年6月8日，美国参议院通过了由《无尽前沿法案》扩充而来的《2021美国创新和竞争法案》，将基因组学和合成生物学列入可能对国际科技竞争格局产生重大影响的“十大关键技术重点领域”之一，并计划未来5年内将2500亿美元投入十大领域。
• 2021年6月16日，欧盟委员会宣布“地平线欧洲”主要工作计划，2021年和2022年“生物多样性与生态系统服务”领域的预算分别为2.15亿欧元和1.61亿欧元，包括全球生物多样性基因组学工作、保护和可持续管理具有重要意义的森林遗传资源等。
• 2021年7月12日，WHO发布《人类基因组编辑管治框架》和《人类基因组编辑建议》，其中指出了基因编辑领域中一部分安全、伦理和社会问题。
• 2021年10月，FDA“部分地”认可首个人体体细胞变异数据库——来自MSK开发的OncoKB。

• 2021年11月11日，获得美国医疗保险和公共医疗补助服务中心（CMS）批准，Natera的Signatera MRD检测再次扩大覆盖医保范围。

■ 国内基因行业监管的重大事件举例

• 2021年2月23日，国家药监局药审中心发布《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》。
• 2021年3月12日，“十四五”规划正式发布，“基因与生物技术”被列为七大科技前沿领域之一，“基因技术”作为六大未来产业之一。
• 2021年6月17日，国务院印发《深化医药卫生体制改革2021年重点工作任务》。其中提到，要扩大高发癌症筛查覆盖范围，启动县级癌症筛查和早诊早治中心建设试点。
• 2021年8月26日，国家市场监督管理总局发布《体外诊断试剂注册与备案管理办法》，规定了体外诊断试剂完整的注册与备案流程，以保证体外诊断试剂的安全、有效和质量可控。
• 2021年12月3日，国家医保局、人力资源社会保障部印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》。共计74种药品新增进入目录，其中新增7种适应症含罕见病的药品，成功谈判续约9种罕见病药品。
• 2021年12月27日，国家发改委和商务部发布《外商投资准入特别管理措施（负面清单）（2021年版）》和《自由贸易试验区外商投资准入特别管理措施（负面清单）（2021年版）》，禁止外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用，并自2022年1月1日起施行。

• 脊椎动物从水生到陆生演化的遗传创新机制：2021年2月5日，Cell杂志刊登我国王文等团队的研究成果，发现硬骨鱼祖先已进化出了陆生适应性相关的初步遗传基础，在肺鱼代表的肉鳍鱼内得到进一步加强，到四足动物最终完善而成功登上了陆地。

  （DOI：10.1016/j.cell.2021.01.047；DOI：10.1016/j.cell.2021.01.046）

• 完整的人类基因组：2021年5月26日，T2T联盟（端粒到端粒联盟小组）研究人员在bioRxiv杂志上公开3篇文章，宣布完成首个无gap的人类基因组完成图，并首次解锁了基因组完成图级别的结构变异和表观遗传。

  （DOI: 10.1007/s10577-015-9488-2）

• 成人体内CRISPR基因编辑疗法首个临床试验结果公布：2021年6月27日，Intellia Therapeutics公司和Regeneron公司联合在《新英格兰医学杂志》上宣布，在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果，六名参与的罕见病患者（转甲状腺素蛋白淀粉样变性病）都经历了畸形蛋白质水平的下降，其中两名接受高剂量的参与者的蛋白质水平平均下降了 87%。

  （DOI: 10.1056/NEJMoa2107454）

• AI预测蛋白质结构：2021年7月15日，DeepMind公司在Nature杂志刊登，其人工智能程序AlphaFold预测出98.5%的人类蛋白质结构，有助于深入理解一些关键生物学信息，从而更好开展药物研发。同日，美国华盛顿大学在Science杂志刊登，称其创建的蛋白质结构预测程序RoseTTAFold，仅需十分钟，就能用一台游戏电脑准确计算并预测出蛋白质结构。

  （DOI: 10.1126/science.abj8754；DOI:10.1038/s41586-021-03819-2）

• 全球药典草药基因组数据库建立：2021年8月6日，Science China Life Sciences刊登研究成果，中国中医科学院中药研究所团队建立了全球药典基因组数据库(GPGD)，该数据库涵盖全球八大药典，已收录903个草药物种，包括867个物种的21,872条DNA条形码数据，674个物种的2,203个细胞器基因组以及49个物种的55个全基因组数据等。数据库访问地址：http://www.gpgenome.com。

  （DOI：10.1007/s11427-021-1968-7）

• DNA信息存储人工染色体具有活跃的转录特征：2021年12月27日，天津大学化工学院元英进课题组与北京大学生科院陶伟课题组合作，在Science China Life Sciences发表研究论文，阐释了一条DNA信息存储人工染色体的表观遗传学、三维组学和转录翻译等方面的系列特征。

技术解读及细节请见将发布的《2022基因行业蓝皮书》。

■ 国内基因行业融资金额同比减少27%

2021年，根据基因慧统计，在一级市场（下同）上，2021年国内基因企业一共发生142起融资，总金额达226.15亿元人民币；与去年同期相比，国内基因行业共减少25起融资，融资额减少27%。主要是由于2020年新冠疫情爆发，催化基因行业融资暴增，2021年逐步恢复正常增速。

从赛道上，国内基因行业投资三大热门赛道分别是肿瘤检测、基因治疗以及传感染检测。（限于篇幅，更多分析请见《2022基因行业蓝皮书》）

2021年国内基因行业融资统计表

详情请见《2022基因行业蓝皮书》

■ 国外基因行业融资金额同比基本持平

2021年，国外基因企业一共发生103起融资，总金额达76.87亿美元，与去年基本持平。据统计，国外基因行业投资的三大热门赛道依次为生产配套、肿瘤基因检测及基因大数据。与去年相比，基因大数据赛道融资比例下降，肿瘤基因检测赛道热度上升。

2021年国外基因行业融资统计表

详情请见《2022基因行业蓝皮书》

■ 2021年投资与并购侧重战略资源组合、培育上市

2021年，战略投资与并购有所加速，侧重产品、市场资源的组合，加大企业研发能力、市场拓展及抗风险能力。此外，地方政府及国有资本投入，加速培育上市企业。

值得一提的是，阿里巴巴、腾讯、百度等更进一步加大战略投资和业态深入合作。（更多分析请见《2022基因行业蓝皮书》）

为展现国内基因企业科技创新及产业发展的进展，基因慧邀业内代表企业参与调研，以下列举21家代表性企业的研发及产品进展，帮助读者了解相关技术先进性和产品先进。

入组基因慧2021年调研的企业包括：华大基因、安诺优达、华大智造、IDT、齐碳科技、联川生物、生工生物、擎科生物、贝瑞基因、亿康医疗、燃石医学、泛生子、臻和科技、吉因加、求臻医学、基石生命、慧渡医疗、瑞普基因科技、金域医学、源古纪、合因科技等。

限于篇幅，关于代表机构的分析将提现到基因慧将于H1发布的《2022基因行业蓝皮书》（部分企业信息会收录），也欢迎更多机构联系我们分享研发及产品进展（info@genonet.cn)。

■ 综合业务类代表基因企业：华大基因、安诺优达

■ 设备与试剂赛道代表基因企业：华大智造、IDT、齐碳科技

■ 肿瘤基因检测赛道代表基因企业：燃石医学、泛生子、臻和科技、吉因加、求臻医学、基石生命、慧渡医疗、瑞普基因科技

■ DNA合成赛道代表基因企业：联川生物、生工生物、擎科生物

■ 生育健康赛道代表基因企业：贝瑞基因、亿康医疗

■ 其他赛道代表基因企业：金域医学、源古纪、合因科技

五、2022年趋势展望

2021年12月，基因慧诚邀28位政策、科研、临床及产业代表，以不同视角分享2022年基因行业发展趋势，总结最主要的5点发展趋势如下：

• 基因技术应用边界拓宽，可及性提升

  例如：辅助生殖基因筛查、DNA存储及生物传感器、生物多样性

• 基因技术推动转化医学和分子医学

  例如：临床全基因组测序、单分子测序、携带者筛查、肿瘤早诊

• 上游原材料及设备持续看好

  例如：NGS、单分子测序、数字PCR、质谱、生物酶、基因合成等

• BT和IT融合

  BT赋能IT，例如DNA存储；IT赋能BT，例如机器学习、区块链等

• 优质竞争将提升产品质量，推动行业发展

  国内外优质技术和产品的引入推动优质竞争、加速器和孵化器发展、反垄断与细分赛道独角兽培育

更多详情见文章：基因行业2021年盘点（四）以及即将发布的《2022基因行业蓝皮书》。