原创 张琪 基因慧2022年06月27日 08:00广东
一周热点
1. 不限癌种！诺华公司Tafinlar+Mekinist组合疗法获FDA加速批准
2. 嘉因生物AAV基因疗法获批IND，有望填补国内SMA基因治疗空白
3. 因美纳收购IDbyDNA，布局病原精准诊断赛道
4. 郑大一附院CAR-T细胞治疗新技术转让费超8000万元
5. 诺华与Precision达成近15亿美元合作，开发潜在镰状细胞性贫血基因治疗
6. 基因疗法AMT-130降低突变亨廷顿蛋白水平53.8%
……
更多精彩资讯，请查阅本期基因行业简报！
头条资讯
❖不限癌种！诺华公司Tafinlar+Mekinist组合疗法获FDA加速批准
2022年6月23日，诺华公司宣布其Tafinlar（dabrafenib）与Mekinist（trametinib）组合疗法获FDA加速批准，用于治疗携带BRAF V600E 的无法切除或转移性实体瘤成人和6岁以上儿科患者。他们在接受前期疗法后疾病出现进展并且没有满意的替代治疗选择。Tafinlar+Mekinist是首款获批不限癌种治疗BRAF V600E实体瘤的BRAF/MEK 抑制剂，这也是BRAF/MEK 抑制剂首次获批在儿科患者中使用。
参考信息>>
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-dabrafenib-combination-trametinib-unresectable-or-metastatic-solid
❖嘉因生物AAV基因疗法获批IND，有望填补国内SMA基因疗法空白
2022年6月21日，杭州嘉因生物科技有限公司宣布其自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液获批CDE临床试验申请（IND），拟开发用于治疗1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA ）。EXG001-307是国内首个获批进入注册性临床实验的治疗1型SMA的基因疗法，旨在降低基因疗法给患儿心脏和肝脏带来的副作用，更好地发挥基因治疗的效果。
参考信息>>
https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
❖ 因美纳收购IDbyDNA，布局病原精准诊断赛道
2022年6月24日，Illumina宣布收购IDbyDNA。IDbyDNA是一家开发用于传染病检测和病原体监测的宏基因组技术的公司。过去两年，Illumina和IDbyDNA共同推广了IDbyDNA的Explify®平台与Illumina的NGS测序平台和文库制备产品，共同开发了仅供研究使用（RUO）的工作流程。本次交易得到了IDbyDNA前高管的确认，作为交易的一部分，IDbyDNA联合创始人兼首席医疗官Robert Schlaberg将以杰出科学家、副总裁等身份加入Illumina。
参考信息>>
https://www.genomeweb.com/infectious-disease/illumina-acquires-idbydna
❖ 郑大一附院CAR-T细胞治疗新技术转让费超8000万元
近日，郑州大学第一附属医院与赛德特生物制药有限公司就多项嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗新技术转让的签约仪式在该院东院区举行。本次转让的CAR-T细胞治疗技术由郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心张毅团队自主研发，在临床前研究中显示出良好的抗肿瘤效果，已得到科技部、国家基金委和河南省多项基金支持。本次签约成果转让总金额超8000万元，创下河南技术转让额最高纪录。
参考信息>>
https://k.sina.com.cn/article_3177640383_bd66f1bf0190133yj.html
❖ 诺华与Precision达成近15亿美元合作，开发潜在镰状细胞性贫血基因治疗
2022年6月21日，诺华与Precision BioSciences就体内基因编辑研发达成独家合作，为镰状细胞病和其他血红蛋白疾病（如β地中海贫血）创造一种体内基因编辑疗法。Precision将开发定制的ARCUS核酸酶并且进行体外研究，诺华将获得定制ARCUS核酸酶的独家许可并负责所有后续的研究、开发、制造和商业化业务。同时，诺华也将向Precision支付7500 万美元的预付款，若研究顺利，Precision或将获得高达14亿美元的潜在里程碑付款以及药物上市后的分层特许权使用费。
参考信息>>
https://www.fiercebiotech.com/biotech/novartis-plots-precision-attack-sickle-cell-paying-50m-and-putting-14b-biobucks-form-vivo
❖基因疗法AMT-130降低突变亨廷顿蛋白水平53.8%
2022年6月24日，uniQure公司宣布，其在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病（Huntington’s disease）的1/2期临床试验中获得积极初步结果。在接受治疗12个月后，可评估患者脑脊液中的突变亨廷顿蛋白（mHTT）水平平均降低53.8%。
【知识卡片】
参考信息>>
https://pharmashots.com/7662/uniqure-provides-update-on-low-dose-cohort-in-p-iii-clinical-trial-of-amt-130-for-the-treatment-of-huntington%E2%80%99s-disease
宏观环境
❖ 中国人类遗传资源行政许可事项2022年第20批简化流程审批结果
2022年5月24日至5月30日共受理符合简化审批流程申请事项80项，同意开展80项。以下两例为简化流程获批项目代表：
- AB-106治疗携带NTRK 融合基因的局部进展或 全身转移的实体瘤受试者的一项Ⅱ期、多中心、开放、篮式研究——中国人民解放军总医院、葆元生物医药科技（杭州）有限公司、精鼎医药研究开发(上海)有限公司、北京吉因加医学检验实验室有限公司
- 评估IM19 CAR-T细胞治疗复发或难治CD19 阳性侵袭性非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和有效性的I/II期临床研究——北京肿瘤医院、北京艺妙医疗科技有限公司、昆拓信诚医药研发（北京）有限公司、上海精翰生物科技有限公司、上海药明康德新药开发有限公司、杭州英放生物科技有限公司
参考信息>>
https://fuwu.most.gov.cn/html/tztg/xzxkzx/
❖外用基因疗法B-VEC递交FDA上市申请，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022年6月23日，Krystal Biotech宣布，其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）已向FDA递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症。B-VEC是一款现货型（off-the-shelf）外用基因疗法，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白（COL7）蛋白，针对导致疾病的根本机制进行治疗。
参考信息>>
https://ir.krystalbio.com/news-releases/news-release-details/krystal-biotech-submits-biologics-license-application-us-fda
❖ 上海超3万名奥密克戎感染者的临床数据披露，为防疫带来4点启示
2022年6月18日，上海复旦大学附属华山医院（国家传染病医学中心）、上海市传染病与生物安全应急响应重点实验室，与上海市第四人民医院、上海市第六人民医院、上海市第九人民医院共同在中国疾病预防控制中心周报线上刊文，公开了一项多中心临床随访研究，披露了上海本轮疫情33816名“非重症奥密克戎感染者”的临床数据情况如下：
临床数据给防疫带来了四点启示：
- 奥密克戎变异株毒力下降，引起的症状更轻；
- 新冠病毒的威胁并未完全消除，风险人群仍面临较大威胁；
- 接种疫苗、无基础疾病，是防止发展成重症的重要因素；
- 未来防疫，要把医疗资源在脆弱人群中精准聚焦。
参考信息>>
https://weekly.chinacdc.cn/
融资收购
❖国内三家基因企业融资，总计约5亿元人民币
图：国内三家基因企业融资情况（来源/基因慧整理）
- 圆因生物是一个家专注于利用环状RNA技术开发新型疫苗及创新疗法的公司，目前已建立了预防性及治疗性新药产品管线，致力于解决临床上未被满足的疾病需求。本轮融资后，圆因生物将加快推进技术平台建设、管线产品研发、临床试验和注册申报及国际合作等。
- 官网>>
- https://www.therorna.com/
- 深研生物是一家生物技术与自动化技术深度结合的研发型企业，专注于细胞治疗和基因治疗领域中的核心技术与核心工艺的研究。本轮融资将为客户提供更好的产品和服务，同时还将加快公司新产品研发创新以及市场化推进速度。
官网>> - https://www.eurekabio.com/#/
- 安序源是一家基因测序仪及诊断设备研发商，团队研发了应用于基因测序和分子诊断各领域的智能生物芯片及平台，提供可结合循环肿瘤细胞和游离循环基因检测等快速检测解决方案。该笔融资将用于安序源测序技术的进一步优化、测序仪生产基地的建设，以及商业化拓展等，以助力安序源四代测序技术的迭代，加速产业化进程。
官网>> - https://www.axbio.cn/
❖Carbon Biosciences公司宣布完成3800万美元的A轮融资
2022年6月22日，Carbon Biosciences公司宣布完成3800万美元的A轮融资。本次融资由Agent Capital 牵头，Longwood Fund, Astellas Venture Management LLC, the Cystic Fibrosis Foundation等公司跟投。Carbon Biosciences是一家致力于利用创新细小病毒（parvovirus）载体开发新一代基因疗法的公司。
参考信息>>
https://www.crunchbase.com/organization/carbon-biosciences
❖ Galapagos NV收购CellPoint和AboundBio，涉足CAR-T领域
2022年6月22日，Galapagos NV宣布已经与CellPoint和AboundBio两家公司达成收购协议，通过分别收购CellPoint和AboundBio，Galapagos获得了去中心化即时CAR-T细胞疗法以及下一代全人源抗体治疗平台。据悉，AboundBio将获得1400 万美元，而CellPoint将获得预付款1.25亿欧元和1亿欧元的里程碑。
参考信息>>
会议推荐
❖ 第二届DNA数据存储前沿论坛暨蓝皮书发布会，2022年7月23日，常州
2022年7月23日，第二届DNA数据存储前沿论坛暨蓝皮书发布会将于常州市金坛区中德（常州）创新产业园交流中心举办。本次会议由金坛区人民政府、深圳华大基因科技有限公司、DNA数据存储产学联盟、基因慧联合策划，数位院士出席，获得国家基因库、华大智造、腾讯云、联川生物、擎科生物等多家机构支持。报名即日启动，参会现场有机会免费领取国内首部DNA存储蓝皮书纸质版。（详情可查阅）
❖ 齐碳科技新品发布会暨在线学术研讨会，2022年6月28日，线上
2022年6月28日，齐碳科技新品发布会暨在线学术研讨会将于线上举办。此次发布会以“以齐之力，共话病原”为主题，将发布齐碳科技自主研发的新款纳米孔基因测序仪QNome-3841hex，邀请业内知名专家、教授共同讨论，迸发国产纳米孔基因测序仪在微生物研究领域的应用新思维。(详情可查阅）
技术产业
❖百奥智汇与墨卓生物合作，加速单细胞测序技术应用与临床转化
2022年6月24日，百奥智汇与墨卓生物正式达成战略合作，双方将整合优势，共同为全球范围内的科研用户提供从实验到数据分析的单细胞测序全流程科研服务。据悉，百奥智汇将成为墨卓生物全球首席数据分析战略合作伙伴。未来，双方还将利用单细胞测序技术，共同发起国际单细胞研究领域的合作项目，助力人类健康研究。
❖ 纽福斯和艾博生物开发mRNA新药，治疗视网膜疾病
2022年6月22日，专注于眼科疾病体内基因治疗的纽福斯生物科技有限公司（简称“纽福斯”）宣布与艾博生物科技有限公司（简称“艾博生物”）合作，共同开展脂质纳米粒（LNP）递送mRNA治疗视网膜疾病的新药研发项目。艾博生物是一家专注于mRNA药物研发的创新型生物制药公司，具有自主知识产权的mRNA和纳米递送技术平台，涵盖传染病防治和肿瘤免疫等领域。
❖ CRISPR Therapeutics将向FDA提交CTX001的生物制剂许可证申请
2022年6月21日，CRISPR Therapeutics宣布将向FDA提交公司基因编辑疗法CTX001的生物制剂许可证申请（BLA），用于治疗输血依赖性β-地中海贫血和严重镰状细胞病。若此次BLA顺利，CTX001或将成为首款获批的CRISPR药物。CRISPR Therapeutics是由CRISPR基因编辑发明者之一的Emmanuelle Charpentier教授所创办，专注于使用其专有的 CRISPR/Cas9 基因编辑平台开发转化药物。
❖ Nature Biotechnology | 基于AI的预测模型，可精准发现潜在的致癌突变
2022年6月20日，美国麻省理工学院Bonnie Berger、哈佛医学院Po-Ru Loh等研究人员合作在Nature Biotechnology刊文，为准确揭示基因组中导致癌症的突变，研究团队建立了基于概率性深度学习的Dig方法，这是一种可以在基因组中任何位点搜索驱动因素和突变的模型，可通过体细胞突变率的全基因组图谱找到更多潜在的致癌突变。这一研究有望帮助医生们更好地理解患者所罹患的癌症，并找到针对性的治疗方法。
编辑 | 张琪
校对 | 学丽
【声明】为了推动基因及数字生命健康科技推广、产业发展及政产学研用连接，基因慧秉持专业、赋能、中立的立场收集、分析及发布相关信息。但由于时效性及行业特殊性，所刊登内容仅供研究参考，未经说明不作为决策依据；本文相关信息不代表基因慧的观点；基因慧平台刊登的原创内容的知识产权为“基因慧”商标拥有者及相关权利人所有；欢迎转载，转载请申请并注明来源。欢迎个人及机构投稿及合作。
关于基因慧
基因慧专注数字生命健康产业知识服务。创始团队深耕行业一线十余年，秉持“使连接产生价值，用数据看见未来”的理念，基于产业智库和专业内容，提供产业规划、行研咨询、科技推广等服务。连续五年发布行业蓝皮书，被国家及省市级产业报告收录，组织多家单位发布行业共识和团标，推动生命科技普惠和产业融合发展。
☆ 连续五年发布基因行业蓝皮书
☆ 中国遗传学会生物产业促进委员会委员
☆ 广东省精准医学应用学会政策研究应用分会常委
☆ 深圳市健康产业发展促进会副会长单位
☆ 主办数字健康私董会、大湾区生命健康创新论坛