基因慧 2019年03月08日13:43
文/基因慧
基因慧本周精选资讯，更多资讯详见下文：
1. 科创板开闸，重点关注生物医药在内的六大产业
2. 陈列平教授团队发现全新免疫抑制靶点
3. Nature报道全球第二例或被治愈的艾滋病患者
4. 国产PD-1药物达伯舒®公布价格
5. Biogen $8.77亿收购基因疗法公司Nightstar
6. 张锋、David Liu创业公司Beam Therapeutics再融资
KOL语录 | 张沁（幂方资本LP关系与政府事务总监）：目前我国因病返贫、因病致贫现象严重，即使采取援助方案之后治疗费用对许多家庭仍是一种负担，除赠药项目外也已经出现了一些创新的金融解决方案。鉴于医保控费压力增大，商业保险的发展箭在弦上。目前我国医疗、医保和医药卫生数据缺乏整合，社保部门及公立医院对医疗数据的垄断问题限制了商业健康保险的发展，但商保发展的总体趋势是不可逆转的。
KOL语录 | 王建伟（优迅医学董事长）：随着测序成本的不断下降、统计算法等NIPT plus技术的不断升级以及染色体疾病的解读精进，使得NIPT向NIPT plus扩展成为可能乃至必然。目前的plus叠加了更多的染色体非整倍性异常，覆盖了更广泛的常见染色体微缺微重综合征，其中智力遗传缺陷的研发突破填补了胎儿无创智力检测的临床空白。随着内容的不断扩展、底层技术的创新，会有更多的NPIT ++、+++，乃至无创单病检测的出现，NIPT检测家族终究会像血常规一样成为孕妇的常规检测，随之围绕出生身缺陷的产业新时代将会开启。
关键词科创板
科创板开闸，重点关注生物医药等六大产业
3月2日凌晨，中国证监会、上海证交所相继正式发布科创板及注册制相关管理制度，宣布科创板管理办法于3月1日正式发布并开始实施，明确了科创板上市条件。拟登陆科创板的公司自3月1日起即可向上交所递交IPO申报材料。科创板将重点支持新一代信息技术、高端装备、新材料、新能源、节能环保以及生物医药等高新技术产业和战略性新兴产业。
【编者按】核准制已在我国实行多年，试点注册制必然面对新的挑战，将更加注重信息披露、更加注重发挥市场作用、强化中介机构责任、更加注重保护投资者合法权益，快速退市也可能会成为科创板的常态。包括微医、联影医疗和复宏汉霖等医疗健康行业独角兽都将可能成为首批IPO企业。
关键词肿瘤免疫疗法
国产PD-1药物达伯舒®公布价格
近日，信达生物公布达伯舒®（信迪利单抗注射液）在中国地区的售价为7838元/100mg，并同时推出”3+2”积分项目，援助后，患者每个月的治疗费用约为1.39万，年治疗费用为16.7万左右。
【编者按】如下图，根据患者体重的差异，进口药每年费用不同，如后续纳入医保有望具有更亲民的价位：
陈列平教授团队发现全新免疫抑制靶点
3月4日，《Nature Medicine》发文，耶鲁大学医学院陈列平教授团队报告了一个全新的、广泛存在于多种肿瘤中的免疫抑制分子Siglec-15，其表达水平与PD-L1表达相反，Siglec-15很可能在PD-1/L1抗体无效的肿瘤中发挥作用，小鼠实验证实阻断Siglec-15可以让肿瘤微环境的免疫正常化。第一个人源化Siglec-15抗体NC318的临床1/2期研究（NCT03665285）已经在2018年底开始招募患者。
【编者按】研究表明，PD-1/PD-L1抗体只对不到40%的实体瘤有效，其他肿瘤通过不同的通路和机制来逃逸免疫系统攻击，Siglec-15或是能弥补PD-1/PD-L1抗体的新靶点，2018年12月陈列平教授团队也曾发现全新免疫逃逸通路LAG-3-FGL1，临床验证是后续重点。
关键词艾滋病
Nature报道全球第二例或被治愈的艾滋病患者
3月6日，《Nature》发文介绍了全球第二例接受干细胞移植后艾滋病得到缓解的案例，这名患有艾滋病和霍奇金淋巴瘤的男性患者（被称为“伦敦病人”）接受了携带有CCR5基因突变的捐赠者的干细胞移植。停药18个月后，患者体内的HIV-1 RNA持续维持在检测限以下。作者强调，目前将该病例当作“治愈”还尚早，更倾向于认为是“长期缓解”，部分原因是因为研究团队尚未检测血液以外的组织。
【编者按】由于某些HIV病毒亚型会借助CCR5进入细胞，具有CCR5Δ32突变的人群对这类病毒具有天然抵抗力。据称首例艾滋病治愈患者“柏林病人”已康复十年，至今未复发。病情缓解的案例重复出现为CCR5作为艾滋病治疗靶点提供了支持，由于HIV病毒变体的多样性，应注意该靶点有一定局限性。
关键词两会
2019年政府工作报告的医疗健康重点任务
3月5日上午，第十三届全国人大二次会议开幕，总理在2019政府工作报告中，对医疗工作做了如下指示：培育生物医药产业集群；大病保险起付线报销比例提高到60%；实施癌症防治行动；慢病治疗用药纳入医保报销等。
【编者按】民生健康主题是历来关注重点，2018年国家加快了新药审评审批改革，17种抗癌药大幅降价并纳入国家医保目录，加强食品药品安全监管，严查问题疫苗案件等。更多2019年两会代表的提案敬请关注基因慧后续两会专题报道。
关键词基因疗法
Biogen 8.77亿美元收购基因疗法公司Nightstar
3月4日，百健（Biogen）与眼疾基因疗法公司Nightstar Therapeutics宣布，双方已达成协议，Biogen将支付8.77亿美元收购Nightstar。Nightstar自2013年从牛津大学拆分出来，其核心疗法NSR-REP1针对罕见的脉络膜血症（choroideremia，CHM），目前在3期临床，可能是未来首个获批治疗该病的疗法。
【编者按】由于眼部相对独立、对剂量要求较少成为基因疗法首选试水领域，Nightstar的强劲对手Spark Therapeutics在被罗氏收购后借助其强大资源加速产品的商业化以及新品研发，赛诺菲和罗氏等制药巨头的涉足意味着基因疗法的商业价值和前景已得到普遍认可。血友病也是基因疗法另一个主要适应症。后续病毒载体的设计和大规模生产成本的控制也是重点。
关键词NIPT Plus
近10万人随访证实NIPT Plus可作为产前一级筛查方法
3月5日，中南大学生命科学学院医学遗传学研究中心、湖南家辉遗传专科医院、湖南省妇幼保健院、贝勒医学院分子与人类遗传学系和贝瑞基因等团队最新合作成果刊登在《Nature》子刊《Genetics in Medicine》，此次研究证实针对常见的非整倍体和DiGeorge综合征，NIPT Plus具有较高的PPV，可作为产前一级筛查，提高具有临床意义的胎儿染色体异常的检出率。详情>>
【编者按】该研究是集合了高危和低危妊娠在内的首个大规模前瞻性研究，证实NIPT Plus在检测染色体微缺失和重复时表现出高灵敏度和特异性，同时对检测常见的非整倍体也有非常高的灵敏度和特异性。NIPT Plus与超声相结合可以作为胎儿致病性CNV妊娠常规筛查的新标准。
投融资
本周数字生命健康领域融资数额约1.50亿美元（不完全统计），详情如下：
编者：Candice 校对：Eric/Cindy 审核：Mark
新媒体编辑
行业分析师
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