原创 基因慧 基因慧2022年11月07日 08:00广东
图：立冬日，虎归山（已受权）
大环境
❖45种罕见病用药已被纳入国家医保药品目录
2022年11月4日，据新华网报道，记者在2022年中国罕见病大会了解到，2022年国家医保药品目录调整，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。截至目前，已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。
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https://mp.weixin.qq.com/s/-73usVu7q4gcWTA2v6QJ2w
❖国家药监局发布《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》
2022年10月31日，国家药监局食品药品审核查验中心发布《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》。指南所述的细胞治疗产品是指按药品批准上市的经过适当的体外操作（如分离、培养、扩增、基因修饰等）而制备的人源活细胞产品，包括经过或未经过基因修饰的细胞，如自体或异体的免疫细胞、干细胞、组织细胞或细胞系等产品；不包括输血用的血液成分、已有规定的移植用造血干细胞、生殖相关细胞以及由细胞组成的组织、器官类产品等。
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❖北大医学部联合启动泛癌种早筛早诊队列，计划6年投入2亿元完成
2022年11月1日，北京大学医学部与诺辉健康(6606.HK)举行中国泛癌种早筛早诊队列PANDA研究项目启动和联合实验室揭牌仪式。PANDA项目将以北京大学医学部作为牵头单位，联合其附属10家三甲医院，通过大队列人群研究以验证基于多组学分子标志物的液体活检泛癌种早筛早诊技术，覆盖包括肺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌、宫颈癌、乳腺癌、食管癌、前列腺癌等超过20种中国高发癌症，计划6年总投入超过2亿元人民币完成，纳入5万名受试者。
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https://mp.weixin.qq.com/s/Pw5ToSzFRt11kr5Se_n-Kg
❖颜宁将出任深圳医学科学院创始院长
2022年11月1日，在2022深圳全球创新人才论坛上，著名结构生物学家颜宁宣布，即将辞去普林斯顿大学教职，全职回国出任深圳医学科学院创始院长。根据深圳医学科学院建设方案，深圳医学科学院将在2025年建成；根据深圳市卫健委公开文件，2022年政府为深圳医学科学院预算拨款2848万元。
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https://mp.weixin.qq.com/s/hjrhAj9SItixqjQ3jsU6Ug
❖金力担任世界顶尖科学家协会大学校长咨询与协作委员会主席
2022年11月6日，第五届世界顶尖科学家论坛开幕式上，世界顶尖科学家协会大学校长咨询与协作委员会宣布成立。首批确立战略合作意向的牛津大学、复旦大学、上海交通大学，将在人才培养、学术交流、科研合作、成果转化等方面，优势互补、相互支持、共谋发展。中国科学院院士、复旦大学校长金力教授担任首任委员会主席。
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https://mp.weixin.qq.com/s/Mzk5Dq5iSrjro3W2MJzg-A
❖摩根大通创建生命科学风险投资团队
2022年11月2日，据外媒报道，摩根大通公司通过摩根资产管理旗下的J.P. Morgan Private Capital创建了一个针对生命科学的风险投资团队，专门投资生命科学领域。管理合伙人包括生物技术高管、企业家和投资者 Stephen Squint、生命科学投资公司 Ascendant BioCapital 创始人 Gaurav Gupta 和健康风险投资公司 Healthy Ventures 联合创始人 Anya Schiess。此前摩根大通已成立了投资消费、技术和气候科技的风险投资团队。
❖瑞风生物的β-地中海贫血基因编辑药物IND申请获批
2022年11月1日，瑞风生物自主研发的β-地中海贫血基因编辑药物RM-001（HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液）IND申请获得国家药监局默示许可。据瑞风生物官方公众平台称，这是中国首个新靶点地贫基因编辑创新药项目，是用于输血依赖型β-地中海贫血疾病的治愈性药物。瑞风生物计划近期依据药品相关法规和要求开展I期临床试验。
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https://mp.weixin.qq.com/s/-DuYTxqSbtp7110fBBI57w
❖专家共识《基于分子标志的非小细胞肺癌术后复发预测专家共识》发布
2022年10月20日，《基于分子标志的非小细胞肺癌术后复发预测专家共识》（“共识”）发表于《中国肺癌杂志》。共识由广东省胸部疾病学会发起，广州医科大学附属第一医院何建行教授担任指导专家，广州医科大学附属第一医院梁文华教授担任执笔组组长，来自肺癌领域的百余位专家组成共识专家组讨论编撰而成。
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http://www.lungca.org/index.php?journal=01&page=article&op=download&path%5B%5D=10.3779%2Fj.issn.1009-3419.2022.102.44&path%5B%5D=7413
❖近期人类遗传资源审批及备案的基因项目汇总
2022年10月31日，根据科技部官网公布的中国人类遗传资源行政许可事项2022年第21批审批结果以及第38批、第39批简化流程审批结果，近期审批的相关代表性的基因项目汇总如下：
| # | 项目名称 | 医疗机构 | 申办方 | 第三方机构 |
| 1 | “中华基因组计划-姑苏”多组学研究项目 | / | 南京医科大学 | / |
| 2 | 自然人群全基因组数据采集 | / | 健康医疗大数据西部研究院 | / |
| 3 | 人TERT/BRAF基因突变检测试剂盒（数字PCR法） | 新羿制造科技（北京）有限公司 | ||
| 4 | 基于Apoe基因型的老年痴呆疾病早期诊断方法的研究 | 深圳湾实验室 | ||
| 5 | 一项开放标签、多中心、剂量递增的I/II期临床研究，评价FT-001视网膜下腔给药对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性 | 中国医学科学院北京协和医院 | ||
| 6 | KRAS基因突变及BMP3/NDRG4基因甲基化和便隐血联合检测试剂盒（PCR荧光探针法-胶体金法）上市后临床数据收集 | 浙江大学医学院附属第二医院 | ||
| 7 | 地中海贫血基因检测试剂盒（可逆末端终止测序法）临床试验 | 广东省妇幼保健院 | ||
| 8 | 腺相关病毒载体表达人凝血因子VIII基因治疗技术治疗血友病A的临床探索 | 中国医学科学院血液病医院 | ||
| 9 | 评价呋喹替尼联合信迪利单抗对比阿昔替尼或依维莫司单药二线治疗局部晚期或转移性肾细胞癌的疗效和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照的II/III期临床研究 | 北京大学第一医院 | 和记黄埔医药（上海）有限公司 | 南京世和基因生物技术股份有限公司 |
| 10 | 一项开放标签、多中心、剂量递增的I/II期临床研究，评价FT-001视网膜下腔给药对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性 | 中国医学科学院北京协和医院 | 方拓生物科技（苏州）有限公司 | 北京福君基因生物科技有限公司、昭衍（北京）检测技术有限公司 |
| 11 | 基于多组学技术分析ITK抑制剂CPI-818治疗复发难治T细胞淋巴瘤疗效相关生物标志物的研究 | 北京肿瘤医院 | 嘉兴和剂药业有限公司、Corvus Pharmaceuticals, Inc. | 北京博奥晶典生物技术有限公司、南京世和基因生物技术股份有限公司、无锡观合医学检验所有限公司、信纳克（北京）生化标志物检测医学研究有限责任公司 |
| 12 | 评估GH55在MAPK信号通路突变晚期实体瘤患者中口服给药的安全性、耐受性、药代动力学及药效动力学特征和疗效的Ⅰ/Ⅱ期临床研究 | 上海市东方医院 | 勤浩医药（苏州）有限公司 | 希麦迪（南京）生物科技有限公司、南京世和基因生物技术股份有限公司、上海观合医药科技股份有限公司 |
| 13 | 吡咯替尼对比多西他赛用于含铂化疗失败的HER2基因外显子20突变的晚期非鳞状非小细胞肺癌的有效性和安全性的开放、随机、多中心的III期临床研究 | 上海市肺科医院 | 江苏恒瑞医药股份有限公司 | 北京吉因加医学检验实验室有限公司、上海药明康德新药开发有限公司、Bioclinica, Inc. |
| 14 | 多中心、随机、双盲、安慰剂对照、II期临床试验，评价CAN008与替莫唑胺在放射治疗期间以及放疗结束后合并使用治疗新诊断的胶质母细胞瘤患者的有效性和安全性 | 首都医科大学附属北京天坛医院 | 北海康成（上海）生物科技有限公司 | 北京泛生子基因科技有限公司、广州骁影科技有限公司、厦门艾德生物技术研究中心有限公司、徕博科医药研发（上海）有限公司 |
| 15 | APG-2575单药及联合高三尖杉酯碱或阿扎胞苷治疗复发难治性急性髓系白血病患者的安全性、药代动力学的Ib期临床研究 | 浙江大学医学院附属第一医院 | 苏州亚盛药业有限公司 | 上海精翰生物科技有限公司、广州金域医学检验中心有限公司、南京世和基因生物技术股份有限公司、南京通元医学检验实验室有限公司、上海药明康德新药开发有限公司 |
| 16 | 评价JAB-21822联合JAB-3312用于KRAS p.G12C突变的晚期实体瘤的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性的多中心，开放，剂量递增及扩展的I/IIa期临床研究 | 北京肿瘤医院 | 北京加科思新药研发有限公司 | 南京世和基因生物技术股份有限公司、方达医药技术（上海）有限公司 |
| 17 | 腺相关病毒载体表达人凝血因子VIII基因治疗技术治疗血友病A的临床探索 | 中国医学科学院血液病医院 | 苏州华毅乐健生物科技有限公司 | 北京诺禾致源科技股份有限公司、昭衍（北京）检测技术有限公司 |
| 18 | 肝癌多基因甲基化检测试剂盒（PCR荧光探针法） | 中国人民解放军空军军医大学第一附属医院 | ||
| 19 | 肝癌多基因甲基化检测分析软件 | 中国人民解放军空军军医大学第一附属医院 | ||
| 20 | 评价VC004在局部晚期/转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征和有效性的单臂、开放、多中心的Ⅰ期/II期临床试验 | 中国医学科学院肿瘤医院 | 江苏威凯尔医药科技有限公司 | 南京世和基因生物技术股份有限公司、苏州海科医药技术有限公司、浙江太美医疗科技股份有限公司 |
硬科技
❖Nature Methods：哈佛大学林希虹团队开发非编码罕见变异分析工具
2022年10月27日，哈佛大学陈曾熙公共卫生学院林希虹院士团队在Nature Methods杂志上发表论文，介绍了团队基于大规模全基因组测序数据开发的非编码罕见变异分析工具STAARpipeline，包括全基因组功能注释、罕见变异分析单位的选择、条件分析和分析结果的汇总、可视化及流程自动化。
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https://doi.org/10.1038/s41592-022-01640-x
❖Cell Discovery：瑞金医院曹亚南团队发表首个中国人群血液病毒组图谱
2022年10月18日，上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海交通大学转化医学研究院曹亚南团队联合华大在Cell Discovery期刊发表研究成果，对来自中国代谢解析计划（ChinaMAP）的10585人全基因组测序数据中的非人源基因序列进行了深入分析，构建了首个中国人群血液病毒组学图谱，分析了14种病毒的人群携带率、病毒丰度和地理分布，为疾病预防与流行病学研究提供了参考。
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https://doi.org/10.1038/s41421-022-00476-1
新产品
❖罗氏诊断的最新PCR系统Cobas 5800获批
2022年11月1日，罗氏宣布，旗下的Cobas 5800分子诊断系统和检测HIV-1的检测已获得美国FDA的上市前批准。Cobas 5800是一款紧凑型PCR系统，可实现长达8小时的无人值守，预计将于今年第四季度上市。
❖华大基因CNV-seq率先获医疗器械注册证
2022年10月31日，根据国家药品监督管理局官网，华大基因全资子公司华大生物科技 (武汉) 有限公司的染色体非整倍体检测试剂盒 (联合探针锚定聚合测序法) 获批 (国械注准20223401423)，是国内率先获批的基于高通量测序技术的CNV-seq检测试剂盒。
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《2023基因行业蓝皮书》启动
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（注：封面及目录以实际发布为准，知识产权属于基因慧）
大企业
❖进博会各大基因公司开拓本土”朋友圈“
2022年11月5日，在第五届中国国际进口博览会上，包括罗氏诊断、因美纳等各大头部基因公司陆续与中国企业达成合作，开拓产业”朋友圈“，打造本土产业生态圈。基因慧汇总已公开的信息如下，并将持续关注。
| 代表基因公司 | 进博会上达成合作 | 备注 |
| 罗氏诊断 | 东方基因、鼎晶生物、菲鹏生物、艾米森、兰卫医学、华大基因等 | 肺癌MET、乳腺癌HER2肿瘤突变基因诊疗 |
| 因美纳 | 解码DNA、序祯达、诺禾致源、贝瑞基因、安诺优达、南京江北新区生物医药公共服务平台、诺辉健康 | NovaSeq™ X Plus签约 |
❖Bio-Rad与NuProbe签订数字PCR应用独家许可协议
当地时间2022年11月4日，Bio-Rad宣布与NuProbe签订数字PCR应用独家许可协议。NuProbe美国将独家授权Bio-Rad开发多重数字PCR检测技术的等位基因富集技术BDA。这项技术可以实现将变异DNA等位基因的富集超过野生型等位基因的1000倍，拓展Bio-Rad在肿瘤学领域的产品范围。
❖Illumina第三季度营收11.2亿美元，测序仪收入下降10%
当地时间2022年11月3日，Illumina公布的2022财年第三季度财报。财报显示，第三季度营收11.2亿美元，同比增长1%。高通量测序仪NovaSeq 6000售出65台，中通量测序仪NextSeq 1000/2000系列同比增长40%，低通量测序仪iSeq等增长13%。测序仪总体销售额为1.62亿美元，同比下降10%。受Grail影响，整体亏损38.16亿美元（GAAP规则）。
❖赛默飞以22.5亿英镑收购血癌和免疫系统疾病诊断公司
2022年10月31日，赛默飞表示，已达成最终协议，以22.5亿英镑现金收购与英国专业诊断公司The Binding Site Group。The Binding Site Group公司为血癌和免疫系统疾病提供专业的诊断检测和仪器，旗下的Freelite产品被临床指南推荐用于多发性骨髓瘤诊断和监测。
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❖基因治疗公司AGTC因现金流危机将被收购
2022年10月24日，投资公司Syncona Limited宣布将以每股0.34美元的价格收购AGTC，收购金额包括2350万美元现金以及达到里程碑进展后的额外5000万美元。AGTC是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于治疗罕见眼科、耳科和中枢神经系统疾病的基因治疗药物，于2014年以每股12美元的价格上市。当前被收购的核心原因是现金流危机。
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https://www.biopharmadive.com/news/agtc-syncona-gene-therapy-deal-xlrp/634763
❖RNA编辑公司时夕生物获得数千万元天使轮融资
2022年11月5日，据动脉网报道，时夕（广州）生物科技有限公司（“时夕生物”）已经完成天使轮融资。本轮融资由杭州晓泉二号创业投资合伙企业（有限合伙）、杭州一公医正创业投资合伙企业（有限合伙）、北京生命科学园创新投资基金（有限合伙）共同投资，融资金额为数千万元。时夕生物位于广州市黄埔区国际生物岛，是首批入驻百济神州生物岛创新中心的企业之一，已建立拥有自主知识产权的RNA编辑平台，致力于罕见遗传病、神经系统疾病、慢性病等未被满足的临床疾病治疗领域的药物研发。
❖腾讯领投微生物组公司Microbiotica的5000万英镑投资
2022年11月5日，据基因慧报道，微生物组公司Microbiotica完成5000万英镑融资，由腾讯和风险投资机构Flerie Invest领投。Microbiotica公司于2016年成立，致力于将维康桑格研究所（Wellcome Sanger）的研究转化为基于微生物组的新型药物。目前正在开发的用于治疗癌症的免疫检查点抑制剂（ICI）反应的活细菌疗法（live bacterial therapeutic, LBT）以及用于治疗溃疡性结肠炎（UC）LBT均进入Ib期临床试验。
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好会议
❖ 第25届全国临床肿瘤学大会暨2022年CSCO学术年会，北京&济南&哈尔滨&线上，11月5日-12日
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http://reg2022.csco.org.cn/newsinfo/68
❖ 第二届因美纳NGS峰会 ，上海，11月9日
为了激发大胆的创想、坚定前行的信念、推动基因向善与人人可及的愿景，因美纳将于11月9日在上海举办“聚星芒·因你浩瀚——2022第二届因美纳NGS峰会”，将围绕产业发展、精准医疗、测序技术可及性等丰富精彩的话题展开全方位的跨界讨论。
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https://mp.weixin.qq.com/s/Zub1eqMd4pEjqQWX2Xc1Pg
❖ 2022首届中国罕见病科研及转化医学大会，杭州，11月10-12日
2022首届中国罕见病科研及转化医学大会由瑞鸥公益基金会主办，将于2022年11月10日-12日在杭州市·奥克斯中心皇冠假日酒店举办。浙江瑞鸥公益基金会（Hope for Rare Foundation）于2022年2月28日在杭州市未来科技城正式成立，由黄如方先生倡议并联合11位知名科学家和企业家共同发起创立。
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https://mp.weixin.qq.com/s/_gKTOwrP95wPydvz3XypYw
❖ 第八届N·GS组学创新开发者大会，杭州，11月19日-20日
由基云惠康、中国生物医学工程学会医学检验分会联合主办，第八届N·GS组学创新开发者大会以“生命新基建，全力闯大关”为主题，聚焦组学科技全产业链创新，将于2022年11月19日-20日在杭州世纪雷迪森庄园主办。
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https://mp.weixin.qq.com/s/F6MX0EyEGAY7S28NhKKmDA
❖ 第十三届中国（泰州）国际医药博览会，泰州，11月19-21日
由中国国际商会主办，泰州市人民政府、中国国际贸易促进委员会江苏省分会承办的第十三届中国（泰州）国际医药博览会将于2022年11月19-21日在江苏泰州中国医药城会展中心举办。
❖ 第五届全球华人遗传学大会，杭州，12月8日-11日
由中国遗传学会国际交流委员会和浙江省遗传学会共同主办的“第五届全球华人遗传学大会暨生物产业高峰论坛”兹定于2022年12月08日至11日在杭州举行（12月08日报到）。本次大会以“遗传与健康”为主题，内容涵盖基因编辑、细胞和基因治疗、RNA医学、基因检测与遗传咨询、疫情后的儿童健康以及分子育种等热点问题。
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https://mp.weixin.qq.com/s/SFE36rMsW1KG1eHzYtC81Q
❖ 第四届工程生物创新大会，深圳，12月28日
今年，第四届工程生物创新大会将于2022年12月28日在深圳光明科学城举行。会议由深圳市发展和改革委员会、深圳市光明区人民政府、深圳理工大学（筹）、中国科学院深圳先进技术研究院承办，深圳合成生物学创新研究院、深圳理工大学（筹）合成生物学院、深圳市工程生物产业创新中心圳市合成生物学协会、DeepTech协办。本次大会以“合成生物：未来生物经济的引擎”为主题。
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