基因慧 2018年03月18日21:02
关键词：CRISPR RNA编辑 再生疗法
合作升级 融资
用时：约5分钟
【听懂数字健康】政策上，两会将在20号结束，完成换届并出台改革方案；技术上，中外科学家重磅发布眼疾、RNA编辑、神经元等研究突破；产业上，多个重要疗法获批，北大医疗与腾讯、微软与医院强强联合，万例全基因组开免费先河；投融资方面，4家企业共融资逾 2 亿美元。你最中意哪些动态，欢迎在文末勾选，给你更多想要的。
风向标速递
“物联网，我更愿意把它升级为命联网，包括基因、质谱、影像、可穿戴；从DNA到RNA、蛋白质、细胞、组织、器官等，这整个都是围绕着中心法则来贯穿去理解生命。”
—— 华大基因CHO 朱岩梅
本周明日之星
· Prevail Therapeutics – 肿瘤疗法研究公司
· IDEAYA Biosciences – 帕金森基因疗法研究公司
详见YourMap（www.yourmap.net.cn)
一周头条
美国将在全国覆盖癌症患者的基因检测
图，来自CMS官网
3月16日，美国政府周五表示，将为符合医疗保险条件的晚期癌症患者支付某些基因检测费用,以帮助匹配患者最有可能见效的药物。美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）表示，使用下一代测序（NGS）的诊断实验室将由政府医疗保健计划覆盖全国。全国覆盖率测定（NCD）是推进所谓个性化医疗的重要一步，并遵循美国食品和药物管理局（FDA）对测试的批准。CMS在一份声明中表示：“我们希望能让癌症患者更容易获取创新诊断方式并扩大覆盖范围，以更好的方式帮助他们。”
基因编辑女神杨璐菡回国创业
图，来自北大
基因编辑女神杨璐菡，2008年于北京大学本科毕业，后获得哈佛大学博士学位，师从基因编辑“大牛”George Church教授，曾因第一个利用CRISPR-Cas9技术修改细胞基因组和领导eGenesis，被福布斯杂志评为2014年30岁以下30个科学医疗领域(30 under 30)领军人物之一。3月19日将归国返校在北京大学进行学术演讲与启函生物2018全球招聘。杭州启函生物致力于使用世界最先进的基因编辑技术来获取可用于人体移植的安全有效的异种细胞、组织和器官。
杭州艾迪康考虑5亿美元出售
图，来自艾迪康官网
3月15日据彭博社报道，中国第三方独立医学检验机构艾迪康正在考虑将公司以大约5亿美元价格出售，公司目前正在接洽潜在买家。潜在买家包括华大基因和广州金域医学检验集团股份有限公司。这笔交易还引起了一些私募公司和复星国际旗下一家医疗机构的注意。艾迪康成立于2004年，总部位于杭州，是全国跨地区连锁经营的第三方独立医学检验机构，全国拥有20家实验室。
科研发现
多篇《Nature》、《Cell》重磅
图，来自网络
1.《Nature》：中国科学家揭示神经元的分化成熟机制
3月15日《Nature》发表研究，北大汤富酬研究组、中科院王晓群课题组、北大第三医院乔杰研究组和首都医科大学附属安贞医院张军课题组合作利用单细胞转录组测序，绘制了人脑前额叶胚胎发育过程的单细胞转录组图谱，揭示了神经元产生和环路形成的分子调控机制。
2.《Cell》：CRISPR新工具高效靶向RNA编辑
3月15日，Salk研究所科学家在《Cell》发表重磅研究，从黄色瘤胃球菌等分离出一种CRISPR-Cas蛋白名为Cas13d，能够精准靶向降解RNA，Cas13d的RNA沉默效率高达96%，脱靶效应低于常用的RNA干扰技术，有希望成为新一代靶向RNA疗法。
3.《NEJM》：张康教授再发重磅，光明在前方
3月15日，张康教授和复旦大学卢奕教授合作在《NEJM》发表重磅，对近期视网膜细胞重编程用于再生疗法的重大进展进行详细介绍，并利用CRISPR-Cas9成功敲除视杆细胞的Nrl和Nr2e3基因。此前2月张康教授团队研发的基于AI的疾病诊断荣登《Cell》封面。
4. 人体内常见的环状DNA可能影响表型
研究人员经测序16名男性的肌肉和血液样本中约10万个染色体外环状DNA（eccDNA），证实体细胞内丰富的eccDNA可能通过改变基因拷贝数和全长或截断基因的转录来影响表型。3月15日发表于《Nature Communications》。
5. 基于DNA甲基化的中枢神经系统肿瘤分类平台
研究人员研发出一种基于DNA甲基化的分类算法、适用于大多数中枢神经系统肿瘤分类平台（免费使用请登录www.molecularneuropathology.org/mnp）。DNA甲基化特征与组织学和分子肿瘤分类结合使用提高了诊断的准确性。3月15日发表于《Nature》。
6. 新技术发现110个乳腺癌相关基因
3月13日《Nature Communications》发布研究，英国癌症研究所研究人员研发了一种分析技术Capture Hi-C，可以识别调控元件与远距离靶基因的相互作用，鉴定出110个乳腺癌相关基因。
7. 新技术更准确地给乳腺癌活检分级
研究人员研发了一种新型成像技术Digistain来对肿瘤活检进行分级。使用中红外成像技术来绘制核酸分数浓度，即未染色的活检部分的核 – 细胞质化学比率（NCR），并在双盲临床试验中将DI（Digistain指数）评分与H + E等级相关联。3月14日发表于《Convergent Science Physical Oncology》。
8. 研究发现诱导多能干细胞重编程障碍关键因子
3月13日《Nature · Cell Biology》发文，首次发现共抑制复合物NCoR/SMRT在四因子（SOX2，OCT4，KLF4 和 c-MYC）介导的重编程中发挥了强大的抑制作用，对于诱导多能干细胞领域的研究和应用有重要指导意义。
9. 新发现中风相关位点，数量增至三倍
来自剑桥大学等机构的研究人员在521612个人(67,162例和454,450个对照组)中进行GWAS分析，发现了22个新的中风风险位点，使中风风险位点总数达到32个。
10. 上海生科院发现CRISPR-Cas12活性助力基因编辑
3月12日，上海生科院研究组在《Nature》子刊《Cell Reserach》发文，研究发现ssDNA切割活性，包括顺式和反式切割，在Cas12蛋白中是普遍存在的。
11. 27种癌症研究揭秘RNA改变的基因组基础
3月13日《bioRxiv》发文，通过分析1188个患者样本的全基因组分析，提出目前最全面的癌症相关基因改变目录。分析了444个基因表达与体细胞非编码单核苷酸变异的关联，发现1012个基因的DNA和RNA机制显著改变等。
12. 胃癌发现3种蛋白质组亚型需个性化治疗
研究人员从84名弥漫性胃癌（DGC）患者肿瘤样品中发现三种新蛋白质组亚型PX1，PX2和PX3。PX1和PX2在细胞周期中异常调节，PX3富含免疫应答蛋白、对化疗不敏感。3月9日发表于《Nature Communications》。
利好政策
两会重大改革，万人计划
图，来自网络
1. 国务院办公厅关于印发国务院 2018 年立法工作计划的通知
3月14日国务院办公厅宣布《国务院2018年立法工作计划》已经党中央、国务院同意。现印发《国务院2018年立法工作计划》。
2. 汪洋当选全国政协十三届委员会主席
3月14日，全国政协十三届一次会议14日在人民大会堂举行第四次全体会议，选举中国人民政治协商会议第十三届全国委员会主席、副主席等。汪洋当选全国政协十三届委员会主席。
3. 国务院机构改革方案：CFDA、卫计委不再保留
3月13日，国务院机构改革方案提请十三届全国人大一次会议审议。内容包括组建国家卫生健康委员会，不再保留国家卫生和计划生育委员会和国务院深化医药卫生体制改革领导小组办公室；组建国家市场监督管理总局，不再保留国家工商行政管理总局、国家质量监督检验检疫总局、国家食品药品监督管理总局。（详情参看基因慧官网）
4. 第三批“万人计划”入选结果：1635人
日前，中共中央组织部办公厅下发《关于印发第三批国家“万人计划”入选人员名单的通知》。第三批国家“万人计划”入选人员名单包括两个层次的五类人才，共计1635人，其中科技创新领军人才720人，科技创业领军人才367人，哲学社会科学领军人才215人，教学名师195人；青年拔尖人才138人。
产业风向
强强联合、收购、疗法获批
图，来自网络
1. 北大医疗产业集团联手腾讯
3月15日，旗下拥有医疗服务、医药工业以及创新创投业务的北大医疗产业集团与腾讯达成合作并签署协议，旨在将北大医疗打造成智慧医疗的标杆范例。
2. 规模50亿元的西湖区产业基金成立
资金总规模50亿元的西湖区产业基金成立，签约仪式于3月15日举行。重点投向数字经济、先进制造业、科技金融、医疗健康、旅游、文创、高新技术等产业。
3. 明星药物Keytruda获FDA优先审评以治疗宫颈癌
默沙东 (MSD) 公司宣布，FDA接受其抗PD-1疗法Keytruda的补充生物制剂许可申请并且授予优先审评资格，用于治疗化疗之后仍然恶化的晚期宫颈癌患者。这是FDA接受的第14项关于Keytruda的监管申请。
4. 里程碑！中国首个CAR-T疗法临床申请获批
3月13日，港股金斯瑞生物科技称旗下南京传奇正式收到由国家食品药品监督管理局（CFDA）授出的有关LCAR-B38M CAR-T用于自体回输的临床试验批件，从申报到获批只用了3个月。目前CFDA共受理了国内15个CAR-T细胞治疗临床申请，除南京传奇完成技术审评外，其他都尚未开审或正在评审中。
5. 乐普医疗10.5亿元竞标收购新东港45%股权
3月13日，乐普（北京）医疗器械股份有限公司发布公告称以10.5亿元价格竞得浙江新东港药业股份有限公司少数股东浙江物产化工集团有限公司所持有的新东港药业45%股权。乐普医疗对新东港药业的持股比例扩大至98.95％。
6. 万例全基因组开免费先河
3月13日，华大股份国际科服业务单元负责人赵永刚宣布华大基因全球1万例免费WGS计划启动。报名从2018年3月15日到2018年8月15日限量1万例，计划旨在通过对大型人群重大疾病队列的全基因组重测序来了解疾病基本机制。
7. Natera和Qiagen合作研发cfDNA产前诊断
3月13日，无创产前诊断领先者Natera和Qiagen宣布达成十年合作，旨在基于Qiagen的下一代测序系统研发用于产前筛查的cfDNA诊断技术。
8. Biogen近6亿美元收购辉瑞新药
3月13日，Biogen（百健）宣布收购辉瑞公司用于治疗精神分裂症相关疾病的first-in-class新药PF-PF-04958242。Biogen将扩大其相关药物研发管线同时支付总额近6亿美元的款项。
9. 阿里欲收购爱康国宾
3月12日晚间，爱康国宾对外宣称，收到云峰基金和阿里巴巴的收购提议，收购报价为20美元/ADS。
10. 中国制造：渐冻人症药物获FDA孤儿药认定
3月11日，石药集团董事会宣布其研发的药物“消旋-3-正丁基苯酞”获得美国FDA颁发就治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ASL）的孤儿药资格认定。
11. 微软联合医院发力AI医疗预测心脏病
3月9日，微软与阿波罗医院宣布达成合作，将加速人工智能和云计算在医疗保健领域的创新，研发新的机器学习模型，以预测心脏病发病风险，目前已在开发基于AI的Cardio API平台。
12. 腾讯AI Lab和Nature Research合作
3月15日，腾讯AI Lab宣布和国际领先科技期刊出版集团Springer Nature旗下Nature Research达成战略合作，探索“AI+医疗”，共同攻克医疗难题。此外宣布明年合办AI领域顶级学术会议。此外还将成立机器人实验室“Robotics X”。
投融资
4 家公司共揽逾 2 亿美元融资
图，来自网络
1. 肿瘤疗法研发新锐获近1亿美元B轮融资
3月16日，肿瘤疗法研发公司IDEAYA Biosciences宣布成功完成9400万美元B轮融资。本轮融资由Nextech Invest、通和毓承、BVF Partners、以及Perceptive Advisors共同领投。
2. 江苏吉诺思美完成数千万融资
近期钛和资本完成对提供精准医学综合服务的江苏吉诺思美精准医学科技有限公司数千万投资。南京经济技术开发区为吉诺思美在实验室场地和平台建设等提供大力支持。
3. 帕金森基因治疗公司Prevail获7500万美元融资
3月9日，2017年成立的帕金森基因疗法研发公司Prevail Therapeutics完成7500万美元A轮融资。投资者包括OrbiMed，Pontifax Fund等。
4. Humacyte完成7500万美元C轮融资
3月10日，再生医学公司Humacyte宣布完成7500万美元C轮融资，投资者包括PointState Capital等，融资旨在支持该公司HUMANITY项目以及未来临床试验。
会议预告
国内外大型会议抢先看
图，来自NGS创新开发者大会
1. 2018年第五届NGS创新开发者大会
会议主题：价值创造
会议时间：2018年3月31日8:30～2018年4月1日12:30
会议地点：江苏南京·浦口区江北新区浦滨路207号瑞斯丽酒店
（会议，赞助请联系：王先生，微信/电话：187 1010 0614）
2. 广东省精准医学应用学会遗传病分会成立大会暨2018年全国第六届胎儿疾病产前诊治新进展大会第二轮会议
主办方：广东省精准医学应用学会 广东省妇幼保健院
会议时间：2018年3月30日~4月1日
会议地点：广州·圣丰索菲特酒店
（会议，赞助请联系：王先生，微信/电话：187 1010 0614）
3. AACR 2018年会（2018年美国癌症研究协会年会）
会议主题：Driving Innovative Cancer Science to Patient Care
会议时间：2018年4月14日~18日
会议地点：美国·芝加哥
4. 中华医学会第十七次全国医学遗传学学术年会
会议主题：本次大会将设临床遗传学与遗传病专场、产前筛查与诊断专场。
会议时间：2018年4月26日~28日
会议地点：昆明 · 世纪金源大饭店
征文3月25日截止
编者：Candice | 校对：Cindy | 审核：尘灰
基因慧知识库
行业报告 2018年基因行业创投报告
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