尘灰 基因慧 2017年09月04日08:18
关键字：CAR-T获批 72亿美元并购
司法基因检测 焦虑症和微生物
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本周头条
1、首款CAR-T疗法在美获批上市
关键字：CAR-T疗法获批
8月31日，诺华（Novartis）宣布，美国FDA已批准其突破性CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。这是目前全球批首款正式被批准的CAR-T疗法，也是在美国境内，FDA批准的首款基因疗法！目前，诺华确定的一次性治疗的费用为47.5 万美元。
参考：http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/novartis-kymriah-wins-fda-approval-as-first-car-t-cancer-therapy/81254875
【尘灰浅谈】近几天CAR-T大新闻不断，Kite Pharma刚被收购、诺华的Kymriah便提前获批了，整个免疫治疗产业在近日可谓热闹非凡，相关股票也都大幅度的增长。但其实伴随着正式获批后，47.5万美金单次治疗的费用也被推到了台前，目前的定价其实是低于当初华尔街投资者36%预期的，但公众对于如此昂贵的治疗当然是保持质疑的，而目前整个健康医疗系统造成的如此昂贵的价格又不是仅仅通过降价就可以解决的，相信价格问题也必将成为国内细胞治疗企业未来所要思考的。
产业
2、Illumina创建司法基因检测企业
关键字：Illumina新公司 法医测序技术
Illumina和风险投资公司TelegraphHill Partners创建了Verogen公司。Verogen是一家位于加利福尼亚州圣地亚哥的独立公司，将专注于出售Illumina的法医测序技术。Illumina将继续生产MiSeq FGx和核心测序耗材，然后由 Verogen获得向法医客户提供技术的一些独家权利。 Verogen将是MiSeq FGx测序、ForenSeq DNA签名准备试剂盒和ForenSeq通用分析软件的唯一供应商，拥有全球商业权利。
参考：https://www.genomeweb.com/sequencing/illumina-telegraph-hill-partners-launch-verogen-focus-forensics
[尘灰浅谈]上周我们刚看到特朗普签署Rapid DNA法案，鼓励FBI使用DNA测序技术，这才几天过去，Illumina便有了后续动作，将整个法医测序板块独立出去.而Illumina在中国的布局也是很多读者所关心的，基因慧近期也采访了Illumina中国区总经理赵瑞林先生，为我们介绍了Illumina在中国的布局及展望。
3、Gilead119亿美元收购Kite Pharma
关键字：行业并购 CAR-T治疗
生物制药公司Gilead 8月28日对外正式宣布，同意以119亿美元现金收购前沿细胞疗法新锐公司Kite Pharma，这表示Gilead将以每股180美元的价格收购KitePharma，相当于上周五收盘价的129%。
参考：http://www.gilead.com/news/press-releases/2017/8/gilead-sciences-to-acquire-kite-pharma-for-119-billion
【尘灰浅谈】CAR-T治疗作为近年来最有望治愈癌症的手段一直备受关注，作为CAR-T疗法的先驱者之一，Kite Pharma一直都是常年曝光不断，而此项交易的时间点也非常的有意思，近期诺华针对白血病的CTL019首发上市，并在定价等事件上赚足了眼球，而Kite Pharma作为一家几乎没有营收，而且至今还没有任何药物上市的美股上市企业，被大公司收购也是此类重磅药物上市前非常理想的选择。近期Kite Pharma的候选药物已经分别获得欧美相关部门的审理并反馈良好，相信在这次重磅收购后，人类离彻底治疗癌症又迈进了一大步。
4、RareCyte完成3000万美元私人融资
关键字：液体活检 融资3000万美元
细胞检测和液体活检公司RareCyte今天表示，已成功筹集3000万美元的私人融资，这笔资金将被用于推动商业销售工作，并建立新的伴随诊断伙伴关系。此次融资由5AM Ventures领投，额外参与者包括Telegraph HillPartners等现有投资者。
参考：https://www.genomeweb.com/sample-prep/rarecyte-completes-30m-private-financing
尘灰浅谈：RareCyte是一家位于美国西雅图的液体活检公司，他们通过从血液中分离并鉴定罕见细胞，并借此开发相关药物及诊断方法。RareCyte在这一领域蛰伏多年，而创始人Ron Seubert的经历也非常的传奇，86年创建超高分辨率显微镜制造公司Applied Precision，并于2011年卖给了通用电气，而早在09年RonSeubert便创立了RareCyte，而此次融资RonSeubert本人也在跟投名单之中。
5、赛默飞世尔完成72亿美元收购案
关键字：行业并购 生物制药
赛默飞世尔科技近日表示，已经完成了以72亿美元收购合同开发和制造组织（CDMO）Patheon的收购案。5月份，赛默飞世尔宣布已同意以每股35美元现金的价格收购位于北卡罗来纳州达勒姆的Patheon公司，该公司向制药公司和生物制药公司提供药物开发服务和解决方案服务。
参考：https://www.genomeweb.com/business-news/thermo-fisher-completes-72b-patheon-acquisition
尘灰浅谈：前几天GeneMail刚报道了MilliporeSigma收购Natrix Separations，老对头赛默飞就宣布了Patheon的收购。双方都在扩展各自强势的领域，并加重了生物制药领域的投入，加强各自一站式供应的能力。
6、大规模膀胱癌的基因组研究
关键字：膀胱癌 基因组分析
膀胱癌基因组学联盟和Hoosier癌症研究网今天宣布，他们共同选择了Caris Life Sciences来进行大规模膀胱癌研究中的基因组分析工作。研究人员计划对来自200例转移性尿路上皮癌患者的肿瘤组织进行NGS测序。该研究旨在鉴定患者特异性遗传突变，以促进形成个性化治疗方案和新发展的可能性。
参考：https://www.genomeweb.com/sequencing/caris-perform-genomic-profiling-bladder-cancer-study
尘灰浅谈：膀胱癌目前在中国是泌尿系统发病率最高的恶性肿瘤，比前列腺癌还高。而中国目前国内泌尿科在基因组分析领域也处于非常早期的阶段，目前可查到的也仅仅是某机构的零星合作。
7、23andMe前总裁加入Livongo Health
关键字：行业人才流动
23andMe前总裁Andy Page现已加入面向消费者的数字健康公司Livongo Health，并担任总裁兼首席财务官。Livongo Health是一家致力于通过技术工具帮助病患控制糖尿病的创业企业，今年3月完成5250万美元D轮融资。
参考：http://www.livongo.com/news/livongo-names-andy-page-president-and-chief-financial-officer/
【尘灰浅谈】此前Livongo Health在财富500强企业以及创新型卫生系统之间推广效果显著，而Andy Page的加入，被认为是Livongo Health真正面向消费者市场进行推广的战略性举措。
科研
8、致病菌可从肠道传播到子宫
关键字：子宫炎新发现
研究人员发现产后奶牛易得子宫炎，他们为此研究产后奶牛的血液、粪便、子宫、阴道菌群，然后发现造成子宫炎的致病菌群与血液中的菌群具有显著相关性，因此证明了一些细菌从肠道传播到子宫的路径是通过血液。这项研究今日发表在了Microbiome杂志上。
参考：https://microbiomejournal.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40168-017-0328-9
【尘灰浅谈】研究的对象虽是奶牛，但这项研究对于相关的人类研究仍然具有重要借鉴意义。目前有种病症叫做菌血症，是由致病菌侵入血液循环并在其中生长繁殖，产生毒素而引起的全身性感染，病情普遍严重，而上述研究也会为此类病症提供借鉴意义。
9、焦虑症与肠道微生物有关
关键字：肠道微生物 焦虑症新发现
爱尔兰考克大学的研究人员通过NGS研究发现，与正常小鼠相比，无菌（GF）小鼠出生于没有肠道微生物群的胚胎之中，它的杏仁核和PFC（前额叶皮质区域）中所表达的103个与31个miRNA表达发生了改变，这是已知参与焦虑和抑郁的区域。该研究近日发表在Microbiome杂志上。
参考：https://microbiomejournal.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40168-017-0321-3
【尘灰浅谈】近期的一些文章发现肠道微生物与心理健康有着直接联系，人们在日常生活中所感受到的压力，以及饮食和所使用的药物，都会对我们的肠道微生物产生影响，间接的影响到我们的精神健康，例如抑郁症等。
10、纳米系统致力于肿瘤可视化
关键字：肿瘤可视化 纳米系统
SanfordBurnham Prebys医学发现研究所（SBP）的科学家说，他们已经开发了一个可以改善肿瘤可视化的纳米系统。他们在NatureCommunications发表文章，描述了这一平台。该平台优于目前的光学成像方法五倍，该技术通过向癌细胞递送无毒量子点（QD）来产生明亮的肿瘤信号。这种纳米系统使用近红外量子点和一种防渗膜蚀刻剂（amembrane-impermeable etchant），该蚀刻剂用作阳离子供体。蚀刻剂通过阳离子交换（离子蚀刻）快速淬灭量子点，并提高来自量子点的金属离子的肾清除率。这是用于增强成像特异性的背景破坏性蚀刻剂的第一个体内（小鼠）实例。
参考：https://www.nature.com/articles/s41467-017-00153-y
[尘灰浅谈] 从1895年发现X线以后，影像学便成为医疗诊断的支柱。近些年来，纳米技术的不断发展已经开始惠及医学研究，除了这篇文章中提到的肿瘤可视化，还包括像纳米线应用到神经元网络通信，并提高药物筛选，以及近期频频被提及的等离子体金纳米棒（GNS）介导的光热疗法，都是目前科研领域的新星。相信随着除基因技术以外的先进技术的发展，人类离真正的精准医学将越来越近。
11、益生菌可有效预防败血症
关键字：植物乳杆菌 预防败血症
美国内布拉斯加大学医学中心（University of Nebraska Medical Center，UNMC）的Pinaki Panigrahi教授同他的团队于近日在Nature上发表了一篇益生菌有效预防败血症的文章。文章中主要介绍了作者在印度偏远地区进行的一项大型临床试验，这项实验共有4000多名儿童参与。实验发现研究人员筛选得到的植物乳杆菌（Lactobacillusplantarum）能降低败血症的风险达25%-50%，而且包括革兰氏阴性菌感染和肺炎等其它呼吸道感染的风险都有明显下降。
参考：http://www.nature.com/nature/journal/v548/n7668/full/nature23480.html
[尘灰浅谈] 美国去年启动了“国家微生物组计划”，并预计投入1.21亿美元的经费，这引起许多新的公司和研究团队开始尝试开发微生物组疗法，这篇文章可以说为整个微生物组疗法带来了曙光，从文章中提到的日期可以看到，Pinaki Panigrahi教授从2008年就开始了这项研究准备，并进行了大量且严谨的实验，最终结果是喜人的。而且Pinaki Panigrahi教授也表示这项技术非常简单并且低价，相信微生物组疗法未来一定会真正的造福人类。
当然除了益生菌预防败血症这一种大发现，中国人其实早在几千年前便发现了微生物的神奇功效，基因慧也在此前采访过301医院消化病中心主任杨云生教授，他在大咖论健中便有介绍。
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