原创 Kathy 基因慧2021年10月18日 08:00。
图：刘如谦团队先导编辑优化概要图（来源/Cell）
宏观面
❖ CDE公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见
2021年10月11日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见，以进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。
参考信息>>https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/c8ab88e8573500b49c1d48853ab8b4fc
❖ 国家标准《用于高通量测序的核酸类样本质量控制通用要求》正式发布
2021年10月11日，国家市场监督管理总局（国家标准化管理委员会）发布2021年第12号中国国家标准公告，批准包括GB/T 40664-2021《用于高通量测序的核酸类样本质量控制通用要求》在内的602项国家标准和1项国家标准修改单正式发布。
参考信息>>http://std.sacinfo.org.cn/gnoc/queryInfo?id=B51EF8051976E8EF451F4F6B2097FCBA
❖ 《基因测序仪临床评价注册审查指导原则（征求意见稿）》发布
2021年10月13日，国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心（CMDE）公开征求《基因测序仪临床评价注册审查指导原则（征求意见稿）》意见，以使该指导原则更具有科学合理性及实际可操作性，推动其丰富和完善。
参考信息>>https://www.cmde.org.cn/CL0004/24203.html
酷应用
❖ Intellia公司基因编辑产品获批启动临床试验
近日，Intellia Therapeutics公司宣布，其单剂量CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2临床试验申请已获得新西兰药品和医疗器械安全局(MEDSAFE)批准，NTLA-2002用于治疗成人遗传性血管水肿(HAE)。
❖ 晶准医学无芯式数字PCR获批
近日，晶准生物医学（深圳）有限公司采用“微针打印微滴”的“无芯片式”数字PCR技术平台通过了国家药监局的快速审批，成为第一家获得“无芯式数字PCR”注册证的企业。
黑科技
❖基因先导编辑技术实现新突破
2021年10月14日，基因先导编辑技术先行者刘如谦教授团队在Cell上发表研究成果，优化了先导编辑蛋白，提升其编辑效率。同日，另外两个独立研究团队也分别在Nature Biotechnology上发表研究成果，他们各自优化了基因先导编辑技术，突破了先导编辑只能删除一定长度基因的限制。
参考信息>>1. https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.09.0182. https://www.nature.com/articles/s41587-021-01026-y3. https://www.nature.com/articles/s41587-021-01025-z
❖ 国内多团队合作揭示Anti-PD-L1免疫治疗联合化疗在三阴性乳腺癌中的作用机制
2021年10月14日，国内多个研究团队合作，在Cancer Cell上发表研究结果，通过整合单细胞转录组测序、T细胞受体序列测序和染色质可及性测序，构建TNBC患者肿瘤微环境和外周血来源免疫细胞的高分辨率转录组和表观组动态图谱。该研究系统通过比较响应患者和非响应患者的肿瘤微环境及外周血免疫特征，阐明免疫细胞在不同治疗方案下的动态变化，揭示了anti-PD-L1免疫治疗联合紫杉醇化疗在TNBC中的作用机制。
参考信息>>https://www.cell.com/cancer-cell/fulltext/S1535-6108(21)00499-2
产业端
❖MSKCC的肿瘤突变数据库获FDA部分认可
近日，纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSKCC）的精准肿瘤学数据库OncoKB获得美国食品药品监督管理局（FDA）部分认可，是第一个被纳入公共人类遗传变异数据库的肿瘤突变数据库。
❖ 全国农业技术服务中心/湖南工商大学/华大智造/华智生物等合作推进种业创新
2021年10月8日至10日，岳麓种业峰会在湖南长沙开幕。在峰会上，华大智造与华智生物就推动最新基因测序技术应用于生物育种方面达成战略合作；此外，华大智造还与全国农业技术推广服务中心及湖南工商大学签署了合作协议，将共同推进种业创新合作。
❖ 基因测序公司Oxford Nanopore Technologies在伦交所上市
2021年10月12日，基因测序公司牛津纳米孔科技有限公司（Oxford Nanopore Technologies）登陆伦敦证券交易所，总市值接近70亿美元。该公司致力于开发基于纳米孔科学的突破性、电子、单分子传感系统。
❖ Bionano 收购BioDiscovery以布局基因分析领域
2021年10月13日，基因分析设备公司Bionano Genomics表示将以现金加股票的方式收购基因软件公司BioDiscovery，费用为1亿美元。Bionano旨在通过BioDiscovery的Nx Clinical软件分析来自微阵列和测序数据的基因组变异，从而扩大其在基因分析领域的影响力。
❖ GeneDx 与 Krystal Biotech 联手为罕见皮肤病提供免费基因检测
2021年10月14日，基因检测公司GeneDx已与基因治疗开发商Krystal Biotech合作，为大疱性表皮松解症（EB）提供免费基因检测，这是一种由基因突变引起的罕见皮肤病。两家公司表示，这项测试使用一组基因来区分不同形式的EB，以及具有相似症状的遗传条件。
❖ C2i Genomics 和 NuProbe Global达成战略合作
2021年10月14日，癌症诊断公司C2i Genomics和NuProbe Global宣布在中美两国达成合作，将用阅尔的BDA技术和C2i的AI算法进行肿瘤的高灵敏MRD检测开发。C2i Genomics是全球首家采用独特的AI算法在1-2ml血浆中进行WGS检测以实现MRD检测的明星企业，近期获得一亿美金的投资。
❖ 梅奥医学中心与 Personalis联手开展基因组学研究合作
2021年10月14日，美国梅奥医学中心（Mayo clinic）与基因测序分析公司Personalis达成一项基因组学合作研究，将为参与至研究中的患者提供临床癌症基因组测序，患者将获得全外显子组及转录组测序结果，梅奥医学中心与Personalis将汇总数据，用于进一步开发新的诊断方法。
❖ Caris Life Sciences与Ono Pharmaceutical合作开发癌症药物
2021年10月15日，Caris Life Sciences 和 Ono Pharmaceutical表示，双方就利用 Caris 的分子谱分析技术在多项研究性靶向和基于免疫的癌症疗法研究中达成战略合作。Caris 将提供其下一代测序服务套件，该分析可评估DNA和RNA中的22,000个基因，以帮助在未满足需求的领域开发治疗方法。
❖ 搜狗CEO王小川卸任后或投身生命科学领域
2021年10月15日，搜狗CEO王小川宣布卸任搜狗CEO，同时搜狗将并入腾讯。王小川称，对生命科学的好奇始终萦绕在他心中，希望今后能为生命科学和医学的发展做出贡献。
❖ 迪安诊断与百度健康达成战略合作
2021年10月15日，迪安诊断与百度健康签订战略合作协议，共同开拓医学检验与互联网+融合的新生态。双方将整合各自优势资源，推动互联网+健康生态的建设，为全社会健康水平的提升贡献力量。
投融资
❖ 临床质谱公司毅新质谱获数千万投资
近日，毅新质谱获批北京经济技术开发区科技创新专项资金（科创基金）。科创基金由开发区管委会发起，开发区科技创新局监督管理，亦庄国投受托管理。毅新质谱专注于临床质谱系统研发、生产，产品领域涉及基因组、蛋白组等生命组学技术。
❖ 数字化产业服务平台医麦客完成数千万人民币A轮融资
2021年10月11日，医麦客宣布完成数千万人民币A轮融资。龙锦投资、十棱投资、海脉德基金、方富资本参投。医麦客通过数字化服务帮助生物创新药企业推动数字化品牌营销，资金将围绕生物创新药企业和医药产业供应链，提供提升药企数字化品牌影响力的应用场景。
❖ 高通量合成与测序企业联川生物获近亿元新一轮融资
2021年10月12日，联川生物完成近亿元新一轮融资，由华睿投资领投，海邦投资、锦聚投资、海越投资跟投。联川生物是一家全球化基因科技公司，当前聚焦于高通量基因合成与测序。本次融资将加速联川生物探索DNA合成技术平台的商业化应用的进程。
❖ 肿瘤早诊企业康立明生物完成5.6亿元D轮融资
2021年10月15日，康立明生物宣布完成5.6亿元规模D轮融资，阿里巴巴领投，老股东IDG资本追投，华兴新经济基金、基石资本、农银国际、衡庐资产等知名投资机构跟投，华兴资本担任独家财务顾问。康立明生物致力于肿瘤早期诊断产品的研发、生产和销售。资金主要用于拓展产品管线、拓宽销售渠道及团队建设等。
❖ 细胞与基因治疗设备商赛桥生物完成近亿元融资
2021年10月15日，赛桥生物宣布近期已完成由经纬创投领投、德联资本跟投的数千万A轮融资。加上此前水木创投的天使轮和腾业创投领投，启迪之星、昌发展跟投的数千万pre-A轮融资，赛桥生物在过去15个月内已连续完成3轮近亿元融资。赛桥生物致力于为行业客户提供完全国产自主可控的细胞与基因治疗（CGT）数字化工艺装备平台。
❖ 感染精准医学企业微岩医学完成亿元人民币战略投资
近日，微岩医学宣布完成亿元人民币的战略融资，由润达医疗和拱墅国投共同投资。微岩医学专注于感染精准分子诊断领域，本轮资金将主要用于建设中国“病原微生物天网实验室”，实现针对宏基因组高通量测序（mNGS）技术复杂感染的快速检测。
文章 | 基因慧
编辑 | Kathy
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关于我们
基因慧是一家数字生命健康产业创新服务平台，创立于 2016 年。创始团队深耕行业十余年，创建了产业信息数字化平台YourMap®，为政府、研究机构及企业提供产业咨询及科技推广服务，践行“使连接产生价值，用数据看见未来”的理念，与90%知名基因机构建立了合作，逐步拓展生命科技及产业创新服务。
☆ 中国遗传学会生物产业促进委员会委员
☆ 连续四年发布基因行业蓝皮书
☆ 主办数字健康私董会、大湾区生命健康创新论坛
☆ 广东省精准医学应用学会政策研究应用分会常委